Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Alpelizyb u dzieci i dorosłych pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA. (EPIK-L1)

8 października 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuetapowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki alpelisibu u dzieci i dorosłych pacjentów z malformacjami limfatycznymi związanymi z mutacją PIK3CA.

The main purpose of this study in participants with PIK3CA-mutated LyM is to assess the change in radiological response and symptom severity upon treatment with alpelisib film-coated tablets (FCT) as compared to placebo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

This is a phase II/III multi-center study with two stages:

  • Stage 1 is designed to select the dose(s) for the confirmatory phase (DSCP) for alpelisib in Stage 2 and will comprise a 24-week open-label core phase in adult (≥18 years of age) and pediatric participants (6-17 years of age) with PIK3CA-mutated LyM, followed by an extension. After eligibility has been confirmed at screening, participants will be randomized in a 1:1 ratio to the different alpelisib doses according to their age. Depending on the results at the end of Stage 1 core phase, the Stage 2 will be opened to adult and/or pediatric participants or the study may be stopped.
  • Stage 2 is designed to confirm the efficacy and assess safety of alpelisib at the DSCP in participants with PIK3CA-mutated LyM and will comprise a 24-week randomized, double blind, placebo-controlled confirmatory phase in adult (≥18 years of age) and pediatric participants 6-17 years of age followed by an open-label extension. After eligibility has been confirmed at screening participants will be randomized in a 2:1 ratio to alpelisib or placebo.

Additionally, in parallel, Stage 2 will include a 24-week open-label core phase in pediatric participants 0-5 years of age followed by an extension, if pediatric participants will be enrolling in Stage 2.

Based on the results of the 24-week open-label core phase of Stage 1, the dose(s) for Stage 2 will be selected by Novartis in consultation with the Steering Committee (SC). During the 24-week randomized, double blind, placebo-controlled core phase of Stage 2, an Independent Data Monitoring Committee (DMC) will conduct periodic safety and efficacy reviews to assess the risk benefit profile of the treatment.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
232

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony dostęp

Sposób dla pacjentów z poważnymi chorobami lub schorzeniami, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym, w celu uzyskania dostępu do produktu medycznego, który nie został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Nazywane również współczującym użyciem. Istnieją różne typy dostępu rozszerzonego.
Do dyspozycji

Do dyspozycji

  • Dostępne: rozszerzony dostęp jest obecnie dostępny dla tego eksperymentalnego leczenia, a pacjenci, którzy nie biorą udziału w badaniu klinicznym, mogą uzyskać dostęp do leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w trakcie badania.
  • Nie jest już dostępny: rozszerzony dostęp był wcześniej dostępny dla tej interwencji, ale nie jest obecnie dostępny i nie będzie dostępny w przyszłości.
  • Tymczasowo niedostępny: rozszerzony dostęp nie jest obecnie dostępny dla tej interwencji, ale oczekuje się, że będzie dostępny w przyszłości.
  • Zatwierdzono do celów marketingowych: interwencja został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków do użytku publicznego.
 poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Capital Federal, Argentyna, C1023AAB
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1181ACH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1425BEA
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Bron, Francja, 69677
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Caen, Francja, 14033
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Dijon, Francja, 21000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59000
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13885
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31054
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania, 15006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Balearic Islands
      • Palma, Balearic Islands, Hiszpania, 07120
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Esplugues, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525 GA
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 79106
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 68305
        • Wycofane
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Benioff Children s Hospital
        • Główny śledczy:
          • Beth Apsel Winger
        • Kontakt:
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Orange County
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Buethe
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Lucile Packard Childrens Hosp
        • Główny śledczy:
          • Joyce Teng
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2970
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Childrens Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anderson Collier
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hosp Boston Dept of Heme
        • Główny śledczy:
          • Tishi Shah
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • WA Uni School Of Med
        • Główny śledczy:
          • Bryan Sisk
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandra Borst
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Rekrutacyjny
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Adrienne Hammill
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic Foundation
        • Główny śledczy:
          • Michael Kelly
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Univ Hospital Of Cleveland
        • Główny śledczy:
          • Howard Wang
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health Science University
        • Główny śledczy:
          • Melinda Wu
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
        • Główny śledczy:
          • Denise Adams
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julia Segal
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • U of TX Health Science Ct
        • Główny śledczy:
          • Autumn Atkinson
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College Of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Ionela Iacobas
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital and Regional Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Jonathan A Perkins
        • Kontakt:
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Naples, Włochy, 80122
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Torino, TO, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key inclusion criteria:

  1. Signed informed consent and assent (when applicable) from the participant, parent, legal authorized representative or guardian.
  2. Participant must be willing to remain at the clinical site as required by the protocol and be willing to adhere to study restrictions and examination schedules.
  3. Participant has a physician confirmed and documented diagnosis of a symptomatic LyM at the time of informed consent (Note: the physician must confirm that the LyM cannot be included under the PROS diagnostic criteria).
  4. Participant is not considered as a candidate for or is not willing to receive non-drug therapies including but not limited to sclerotherapy, embolization, and surgery until the completion of Week 24 in Stage 1 and 2.
  5. Participant has evidence of a somatic mutation(s) in the PIK3CA gene prior to randomization.
  6. Participant has at least one measurable LyM lesion confirmed by BIRC assessment prior to randomization.
  7. Participants must be able to ingest study drug (either in tablet form or as a drinkable suspension [Groups 1 to 4] or granules or as an oral suspension [Group 5]) as assessed within 7 days before study treatment start. Drug administration via feeding tubes is allowed.

Key exclusion criteria:

  1. Participant has a physician-confirmed and documented diagnosis of PROS at the time of informed consent.
  2. Participant has a physician-confirmed and documented diagnosis of a Central Conducting Lymphatic Anomaly, General Lymphatic Anomaly, Gorham-Stout disease, Kaposiform lymphangiomatosis at the time of informed consent.
  3. Participant has a known history of Stevens-Johnson syndrome, erythema multiforme, or toxic epidermal necrolysis at the time of informed consent.
  4. Participant has an established diagnosis of type I diabetes mellitus or uncontrolled type II diabetes mellitus at the time of informed consent.
  5. Participant had previous treatment with alpelisib and/or any other PI3K inhibitors with treatment duration longer than 2 weeks at the time of informed consent.

Other inclusion/exclusion criteria may apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Adult participants, alpelisib dose 1 (Stage 1)

Adult participants (≥18 years of age) who will receive dose 1 of alpelisib an open-label fashion for at least 24 weeks unless they discontinue earlier (Stage 1)
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Adult participants, alpelisib dose 2 (Stage 1)

Adult participants (≥18 years of age) who will receive dose 2 of alpelisib in an open-label fashion for at least 24 weeks unless they discontinue earlier (Stage 1).
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Pediatric participants (6-17 years of age), alpelisib dose 2 (Stage 1)

Pediatric participants 6-17 years of age who will receive dose 2 of alpelisib in an open-label fashion for at least 24 weeks unless they discontinue earlier (Stage 1)
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Pediatric participants (6-17 years of age), alpelisib dose 3 (Stage 1)

Pediatric participants 6-17 years of age who will receive dose 3 of alpelisib in an open-label fashion for at least 24 weeks unless they discontinue earlier (Stage 1).
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Eksperymentalny: Adult participants, alpelisib (Stage 2)

Adult participants (≥18 years of age) who will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants (Stage 2)
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Adult participants, placebo (Stage 2)

Adult participants (≥18 years of age) who will receive matching placebo
Lek: Placebo

In Stage 2, participants will receive matching placebo for 24 weeks of the study
Eksperymentalny: Pediatric participants (6-17 years of age), alpelisib (Stage 2)

Pediatric participants (6-17 years of age) who will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants (Stage 2)
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719
Komparator placebo: Pediatric participants (6-17 years of age), placebo (Stage 2)

Pediatric participants (6-17 years of age) who will receive matching placebo
Lek: Placebo

In Stage 2, participants will receive matching placebo for 24 weeks of the study
Eksperymentalny: Pediatric participants (0-5 years of age), alpelisib (Stage 2)

Pediatric participants of 0-5 years who will dose 3 of alpelisib in an open-label fashion for at least 24 weeks unless they discontinue earlier
Lek: Alpelisib

In Stage 1: adult participants (≥18 years of age) will receive dose 1 or dose 2 of alpelisib; pediatric participants (6-17 years of age) will receive dose 2 or dose 3 of alpelisib.

In Stage 2: Adult participants will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in adult participants; pediatric participants (6-17 years of age) will will receive alpelisib at the dose selected for confirmatory phase in pediatric participants; and pediatric participants of 0-5 years of age will receive dose 3 of alpelisib

Inne nazwy:
  • BYL719

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stage 2:Radiological response rate at Week 24 of Stage 2 (adult and pediatric (6 - 17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

Radiological response defined by achieving at least 20% reduction in the sum of target lesion volumes (1 to 3 lesions), assessed by MRI by a BIRC at Week 24, provided that none of the individual target lesions has at least 20% increase from baseline and in absence of progression of non-target lesions and without new lesions. The percentage of participants with a radiological response at Week 24 of Stage 2 in adult and pediatric (6-17 years of age) groups will be assessed
Baseline, Week 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stage 2: Percentage of participants with at least a 1-point improvement compared to baseline based on patient global impression of severity (PGI-S) scale at Week 24 of Stage 2 (adult and pediatric (6 - 17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

PGI-S is a single item measure to assess the overall severity of a patient's condition. This single item instrument uses a 5-point rating scale, which ranges from 1 (no symptoms) to 5 (very severe). Lower scores indicate better health status. The percentage of participants with at least a 1-point improvement compared to baseline at Week 24 of Stage 2 in adult and pediatric (6-17 years of age) groups will be assessed
Baseline, Week 24
Stage 2: Percentage of participants with a radiological response at Week 24 of Stage 2 (pediatric participants 0-5 years of age)
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

Radiological response defined by achieving at least 20% reduction in the sum of target lesion volumes (1 to 3 lesions), assessed by MRI by a BIRC at Week 24, provided that none of the individual target lesions has at least 20% increase from baseline and in absence of progression of non-target lesions and without new lesions. The percentage of participants with a radiological response at Week 24 of Stage 2 in pediatric participants 0-5 years of age will be assessed
Baseline, Week 24
Stage 2: Change from baseline in patient global impression of change (PGI-C) scale (adult and pediatric (6-17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

PGI-C is a single item measure to assess the change in overall symptoms severity since the start of study. This single item instrument uses a 7-point rating scale, which ranges from 1 (very much improved) to 7 (very much worse). Lower scores indicate better health status. The change from baseline in PGI-C score will be assessed in adult and pediatric (6-17 years of age) participants
Up to approximately 8 years
Stage 2: Change from baseline in patient-reported outcomes measurement information system (PROMIS) profile domains(adult and pediatric (6-17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

The PROMIS-29 plus 2 Profile v2.1 (completed by adult participant) includes 29 items across domains of depression, anxiety, physical function, pain interference, fatigue, sleep disturbance, ability to participant in social roles and activities, cognitive function abilities and pain intensity.

The PROMIS Pediatric-25 Profile v2.0 (completed by children over 8 years of age) and PROMIS Parent-Proxy-25 Profile v2.0 (completed by parents for children under 8 years of age) include 25 items across the domains of depressive symptoms, anxiety, physical function-mobility, pain interference, fatigue, and peer relationships and pain intensity All items (except the pain intensity item) use a 5-point Likert scale, which ranges from 1 (not at all) to 5 (very much). The pain intensity item is scored on a 0-10 numeric rating scale, where 0 represents "no pain" and 10 represents "worst imaginable pain".

The change from baseline in PROMIS domains will be assessed
Up to approximately 8 years
Stage 2: Change from baseline in investigator global impression of change (IGIC) scale (adult and pediatric (6-17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

The IGIC involves a single question that asks the investigator to rate the change in the patient's condition since the start of treatment or intervention, using a 7-point scale ranging from 1 (Very much improved) to 7 (Very much worse). The change from baseline in IGIC score will be assessed in adult and pediatric (6-17 years of age) participants
Up to approximately 8 years
Stage 2: Change from baseline in health utilities of the EuroQol 5-dimension (EQ-5D) (adult and pediatric (6-17 years of age) participants)
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

The EQ-5D-5L (completed by adult participants) includes 5 items addressing dimensions of mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression), each with 5 response options, ranging from 1=no problems to 5=extreme problems The EQ-5D-Y (completed by children over 8 years of age) and EQ-5D-Y Proxy version (completed by parent for participants under 8 years of age or unable to record for themselves) includes 5 items addressing dimensions of mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, and anxiety/depression), each with 3 response options, ranging from 1= no problems to 3= a lot of problems
Up to approximately 8 years
Stage 1 and 2: Duration of response (DOR) in adult and pediatric participants who receive alpelisib
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

DOR is defined as the time from first documented response until progression of LyM lesions by BIRC or death. This analysis only applies to participants who are on treatment with alpelisib (Stage 1 and 2) and who achieve response.
Up to approximately 8 years
Stage 1: Radiological response rate of alpelisib in adult and pediatric (6-17 years of age) participants
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

Radiological response defined by achieving at least 20% reduction in the sum of target lesion volumes (1 to 3 lesions), assessed by MRI by a BIRC at Week 24, provided that none of the individual target lesions has at least 20% increase from baseline and in absence of progression of non-target lesions and without new lesions.

The percentage of participants (adult and pediatric 6-17 years of age) with radiological response at Week 24 of Stage 1 will be assessed.
Baseline, Week 24
Stage 1 and 2: Radiological response rate of alpelisib in adult and pediatric participants
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

Radiological response defined by achieving at least 20% reduction in the sum of target lesion volumes (1 to 3 lesions), assessed by MRI by a BIRC, provided that none of the individual target lesions has at least 20% increase from baseline and in absence of progression of non-target lesions and without new lesions.

The percentage of participants who receive alpelisib (Stage 1 and 2) with radiological response will be assessed.
Up to approximately 8 years
Stage 1 and 2: Alpelisib plasma concentrations
Ramy czasowe: On Day 1 of Week 8, 16, 24, 48 and 120

Alpelisib plasma concentrations in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2).
On Day 1 of Week 8, 16, 24, 48 and 120
Stage 1 and 2: Percentage of participants with of LyM-related symptoms, complications, and comorbidities on treatment with alpelisib in adult and pediatric participants at Week 24
Ramy czasowe: Week 24

Percentage of participants with of LyM-related symptoms, complications, and comorbidities on treatment with alpelisib in adult and pediatric participants at Week 24 (Stage 1 and 2)
Week 24
Stage 1 and 2: Percentage of participants with of LyM-related symptoms, complications, and comorbidities on treatment with alpelisib in adult and pediatric participants
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

Percentage of participants with of LyM-related symptoms, complications, and comorbidities on treatment with alpelisib in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Up to approximately 8 years
Stage 1 and 2: Change from baseline in LyM lesions in adult and pediatric participants at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

Change from baseline in the sum of target lesion volumes, the sum of MRI-measurable non-target lesion (if applicable) volumes, and the sum of all MRI-measurable lesion (target and non-target) volumes as assessed by BIRC at Week 24 in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Baseline, Week 24
Stage 1 and 2: Change from baseline in LyM lesions in adult and pediatric participants
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

Change from baseline in the sum of target lesion volumes, the sum of MRI-measurable non-target lesion (if applicable) volumes, and the sum of all MRI-measurable lesion (target and non-target) volumes as assessed by BIRC in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Up to approximately 8 years
Stage 1 and 2: Percentage of participants with changes in non-target lesions in adult and pediatric participants at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

Percentage of participants with changes in non-target lesions as assessed by BIRC at Week 24 in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Baseline, Week 24
Stage 1 and 2: Percentage of participants with changes in non-target lesions in adult and pediatric participants
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

Percentage of participants with changes in non-target lesions as assessed by BIRC in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Up to approximately 8 years
Stage 1 and 2: Percentage of participants with new lesions in adult and pediatric participants at Week 24
Ramy czasowe: Baseline, Week 24

The percentage of participants with new lesions as assessed by BIRC at Week 24 in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Baseline, Week 24
Stage 1 and 2: Percentage of participants with new lesions in adult and pediatric participants
Ramy czasowe: Up to approximately 8 years

The percentage of participants with new lesions as assessed by BIRC in adult and pediatric participants (Stage 1 and 2)
Up to approximately 8 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 maja 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 października 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CBYL719P12201
  • 2023-504146-60-00 (Identyfikator rejestru: EU CTIS number)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami