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デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の少年におけるNS-089/NCNP-02-201

2026年9月10日 更新者：NS Pharma, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）男児を対象としたNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性、薬物動態を評価する第2相研究

これは、エクソン 44 に影響を受けやすい変異による DMD を患い、歩行可能な 4 歳以上 15 歳未満の少年を対象に、NS-089/NCNP-02 を毎週点滴静注する第 2 相、非盲検、多施設、2 部構成の研究です。スキップする。 参加者は選択された用量の NS-089/NCNP-02 を週 1 回投与されます。

この研究はパート 1 とパート 2 の 2 つのパートで構成されています。パート 1 とパート 2 の両方に 6 人の参加者 (コホート 1) が参加し、パート 2 には 14 人の参加者 (コホート 2) が追加されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • UT Southwestern/Children's Health
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University Health System
  • オーストラリア
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Perth Children's Hospital
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • London Health Sciences Centre
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06800
        • Ankara Bilkent City Hospital
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34718
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul University- Istanbul Faculty of Medicine
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、11794
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • Starship Children's Hospital
  • 日本
    • Fukui
      • Fukui-shi、Fukui、日本、910-8526
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara、Gifu-shi, Gifu、日本、502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
    • Osaka
      • Toyonaka、Osaka、日本、560-8552
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
    • Shiga
      • Moriyama-shi、Shiga、日本、524-8524
        • Shiga General Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 韓国
      • Seoul、韓国
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si、Gyeonggi-do、韓国、13620
        • Seoul National University Bundang Hospital
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan、Gyeongsangnam、韓国
        • Pusan National University Yangsan Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性 4歳以上15歳未満
  • ジストロフィン mRNA リーディング フレームを復元するためにエクソン 44 をスキップしやすいジストロフィン遺伝子の DMD 変異が確認された
  • 補助器具なしで自立歩行できる
  • 補助なしで TTSTAND を 7 秒以内に完了できる能力
  • グルココルチコイドの安定した用量を少なくとも3か月間投与し、その用量は研究期間中安定した用量に留まることが予想される。
  • 他の包含基準が適用される場合があります。

除外基準:

  • 症候性心筋症の証拠
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内に、アナボリックステロイド（オキサンドロロンなど）またはレスベラトロールまたはアデノシン三リン酸を含む製品による現在または以前の治療を受けている
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内、または薬の半減期の5倍以内のいずれか長い方、他の治験薬による現在または過去の治療を受けている
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内、または治験期間中に計画された手術
  • NS-089/NCNP-02の介入研究で以前に治療を受けている
  • 遺伝子治療または他のエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドを受けている
  • 他の除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：NS-089/NCNP-02

実験品：NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02点滴液（コホート1）

NS-089/NCNP-02点滴液（コホート2）
薬：NS-089/NCNP-02

コホート 1:

パート 1 用量レベル 1 ～ 3: 各治療用量レベルにおける 4 週間の治療段階

パート 2 単回投与レベル: パート 1 の MTD における 24 週間の治療段階

コホート 2:

パート 2 単回投与レベル: パート 1 の MTD における 24 週間の治療段階

他の名前：
  • ブロギディルセン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
有害事象と副作用
時間枠：学習完了まで、パート 2 のフォローアップ電話まで
学習完了まで、パート 2 のフォローアップ電話まで
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Cmax）
【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Cmax）
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の終末半減期 (T1/2)
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の終末半減期 (T1/2)
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から最後の時点 (AUC0-t) までの濃度-時間曲線の下の面積
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から最後の時点 (AUC0-t) までの濃度-時間曲線の下の面積
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの濃度-時間曲線の下の面積
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの濃度-時間曲線の下の面積
尿の薬物動態パラメータ
時間枠：【パート1：各投与量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の尿中排泄
【パート1：各投与量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の尿中排泄
イムノブロット（ウェスタンブロット）による骨格筋ジストロフィンタンパク質のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Tmax）の時間
【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Tmax）の時間
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート1は各投与量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24】 NS-089/NCNP-02の終末状態の体積(Vz)
パート1は各投与量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24】 NS-089/NCNP-02の終末状態の体積(Vz)
Plasma pharmacokinetic (PK) parameters
時間枠：Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02
Day1, Week4 for each dose for Part 1, Day1 and Week24 for Part 2] Total body clearance (CLtot) of NS-089/NCNP-02

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
質量分析による骨格筋ジストロフィンタンパク質のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
免疫蛍光染色による骨格筋ジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
骨格筋ジストロフィンのエクソン 44 スキップ mRNA の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコア
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な小児に使用するために考案された機能スケールです。 これは、0 (実行できない)、1 (変更を加えて実行)、2 (通常の動き) にグレード分けされた 17 のアクティビティで構成されます。 これは、未治療のDMD患者やベッカー型筋ジストロフィーなどの他の筋ジストロフィーにおいて、歩行を続けるために必要な能力が徐々に低下することがわかっている能力を評価します。 NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は機能が正常であることを意味します。
ベースライン、第 13 週、第 25 週
10 メートルを走る/歩く時間 (TTRW)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
タイム・トゥ・スタンド (TTSTAND)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
6 分間の歩行テストの合計距離 (6MWT)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
4 つの階段を登る時間 (TTCLIMB)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
定量的筋力検査 (QMT) によって測定される筋力
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
グリップ力とピンチ力
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
上肢のパフォーマンス (PUL) 2.0。スコア
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
PUL 2.0 は、DMD において近位から遠位の勾配に徐々に関与する 3 つのドメイン (肩、中間、遠位) の合計スコアとサブスコアの両方を提供します。 PUL には、開始機能レベルを定義するエントリ項目を含む 22 項目が含まれています。 22 項目は、高レベルの肩の寸法 (6 項目)、中レベルの肘の寸法 (9 項目)、および遠位の手首および手の寸法 (7 項目) に細分されます。 体力の弱い患者の場合、入力項目のスコアが低い (0 ～ 2) ということは、高レベルの項目を実行する必要がないことを意味します。 スコアリングのオプションは、パフォーマンスに応じて 0-1 から 0-2 までの範囲で異なります。 各寸法は個別にスコア付けでき、高レベルの肩の寸法は 12、中間レベルの肘の寸法は 17、遠位の手首と手の寸法は 13 の最大スコアになります。 合計スコアは、3 つのレベルのスコアを加算することで達成できます (最大合計スコア 42)。
ベースライン、第 13 週、第 25 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
NS Pharma, Inc.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年2月22日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年2月26日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年2月26日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年8月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年8月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • NS-089/NCNP-02-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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