このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の少年におけるNS-089/NCNP-02-201

2026年3月4日 更新者：NS Pharma, Inc.

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）男児を対象としたNS-089/NCNP-02の有効性、安全性、忍容性、薬物動態を評価する第2相研究

これは、エクソン 44 に影響を受けやすい変異による DMD を患い、歩行可能な 4 歳以上 15 歳未満の少年を対象に、NS-089/NCNP-02 を毎週点滴静注する第 2 相、非盲検、多施設、2 部構成の研究です。スキップする。 参加者は選択された用量の NS-089/NCNP-02 を週 1 回投与されます。

この研究はパート 1 とパート 2 の 2 つのパートで構成されています。パート 1 とパート 2 の両方に 6 人の参加者 (コホート 1) が参加し、パート 2 には 14 人の参加者 (コホート 2) が追加されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
    • Florida
    • Georgia
    • Illinois
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • University of Pittsburgh School of Medicine
        • コンタクト：
    • Texas
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
  • オーストラリア
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ
        • まだ募集していません
        • Alberta Children's Hospital
        • コンタクト：
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
        • まだ募集していません
        • British Columbia Children's Hospital
        • コンタクト：
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06800
        • まだ募集していません
        • Ankara Bilkent City Hospital
        • コンタクト：
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34718
        • まだ募集していません
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • コンタクト：
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、11794
        • まだ募集していません
        • S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
        • コンタクト：
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • まだ募集していません
        • Starship Children's Hospital
        • コンタクト：
  • 日本
    • Fukui
      • Fukui-shi、Fukui、日本、910-8526
        • まだ募集していません
        • Fukui Prefectural Hospital
    • Gifu-shi, Gifu
      • Nagara、Gifu-shi, Gifu、日本、502-8558
        • 募集
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
        • コンタクト：
    • Osaka
      • Toyonaka、Osaka、日本、560-8552
        • まだ募集していません
        • NHO Osaka Toneyama Medical Center
        • コンタクト：
    • Shiga
      • Moriyama-shi、Shiga、日本、524-8524
        • まだ募集していません
        • Shiga General Hospital
        • コンタクト：
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • まだ募集していません
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 韓国
      • Seoul、韓国
    • Gyeongsangnam
      • Yangsan、Gyeongsangnam、韓国
        • まだ募集していません
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 男性 4歳以上15歳未満
  • ジストロフィン mRNA リーディング フレームを復元するためにエクソン 44 をスキップしやすいジストロフィン遺伝子の DMD 変異が確認された
  • 補助器具なしで自立歩行できる
  • 補助なしで TTSTAND を 7 秒以内に完了できる能力
  • グルココルチコイドの安定した用量を少なくとも3か月間投与し、その用量は研究期間中安定した用量に留まることが予想される。
  • 他の包含基準が適用される場合があります。

除外基準:

  • 症候性心筋症の証拠
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内に、アナボリックステロイド（オキサンドロロンなど）またはレスベラトロールまたはアデノシン三リン酸を含む製品による現在または以前の治療を受けている
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内、または薬の半減期の5倍以内のいずれか長い方、他の治験薬による現在または過去の治療を受けている
  • -治験薬の初回投与前の3か月以内、または治験期間中に計画された手術
  • NS-089/NCNP-02の介入研究で以前に治療を受けている
  • 遺伝子治療または他のエクソンスキッピングオリゴヌクレオチドを受けている
  • 他の除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NS-089/NCNP-02

実験品：NS-089/NCNP-02

NS-089/NCNP-02点滴液（コホート1）

NS-089/NCNP-02点滴液（コホート2）
薬：NS-089/NCNP-02

コホート 1:

パート 1 用量レベル 1 ～ 3: 各治療用量レベルにおける 4 週間の治療段階

パート 2 単回投与レベル: パート 1 の MTD における 24 週間の治療段階

コホート 2:

パート 2 単回投与レベル: パート 1 の MTD における 24 週間の治療段階

他の名前：
  • ブロギディルセン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
有害事象と副作用
時間枠：学習完了まで、パート 2 のフォローアップ電話まで
学習完了まで、パート 2 のフォローアップ電話まで
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Cmax）
【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Cmax）
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の終末半減期 (T1/2)
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の終末半減期 (T1/2)
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から最後の時点 (AUC0-t) までの濃度-時間曲線の下の面積
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から最後の時点 (AUC0-t) までの濃度-時間曲線の下の面積
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの濃度-時間曲線の下の面積
パート 1 の各用量の Day1、Week4、パート 2 の Day1 および Week24] NS-089/NCNP-02 の時間 0 から無限大 (AUC0-∞) までの濃度-時間曲線の下の面積
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：［期間：パート1は各用量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24］ NS-089/NCNP-02の体内総クリアランス（CLtot）
［期間：パート1は各用量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24］ NS-089/NCNP-02の体内総クリアランス（CLtot）
尿の薬物動態パラメータ
時間枠：【パート1：各投与量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の尿中排泄
【パート1：各投与量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の尿中排泄
イムノブロット（ウェスタンブロット）による骨格筋ジストロフィンタンパク質のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Tmax）の時間
【パート1：各用量Day1、Week4、パート2：Day1、Week24】 NS-089/NCNP-02の最大血漿中濃度（Tmax）の時間
血漿薬物動態 (PK) パラメータ
時間枠：パート1は各投与量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24】 NS-089/NCNP-02の終末状態の体積(Vz)
パート1は各投与量のDay1、Week4、パート2はDay1、Week24】 NS-089/NCNP-02の終末状態の体積(Vz)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
質量分析による骨格筋ジストロフィンタンパク質のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
免疫蛍光染色による骨格筋ジストロフィンタンパク質レベルのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
骨格筋ジストロフィンのエクソン 44 スキップ mRNA の割合のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、第 25 週
ベースライン、第 25 週
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) スコア
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
NSAA は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な小児に使用するために考案された機能スケールです。 これは、0 (実行できない)、1 (変更を加えて実行)、2 (通常の動き) にグレード分けされた 17 のアクティビティで構成されます。 これは、未治療のDMD患者やベッカー型筋ジストロフィーなどの他の筋ジストロフィーにおいて、歩行を続けるために必要な能力が徐々に低下することがわかっている能力を評価します。 NSAA 合計スコアの範囲は 0 ～ 34 で、スコア 34 は機能が正常であることを意味します。
ベースライン、第 13 週、第 25 週
10 メートルを走る/歩く時間 (TTRW)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
タイム・トゥ・スタンド (TTSTAND)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
6 分間の歩行テストの合計距離 (6MWT)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
4 つの階段を登る時間 (TTCLIMB)
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
定量的筋力検査 (QMT) によって測定される筋力
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
グリップ力とピンチ力
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
ベースライン、第 13 週、第 25 週
上肢のパフォーマンス (PUL) 2.0。スコア
時間枠：ベースライン、第 13 週、第 25 週
PUL 2.0 は、DMD において近位から遠位の勾配に徐々に関与する 3 つのドメイン (肩、中間、遠位) の合計スコアとサブスコアの両方を提供します。 PUL には、開始機能レベルを定義するエントリ項目を含む 22 項目が含まれています。 22 項目は、高レベルの肩の寸法 (6 項目)、中レベルの肘の寸法 (9 項目)、および遠位の手首および手の寸法 (7 項目) に細分されます。 体力の弱い患者の場合、入力項目のスコアが低い (0 ～ 2) ということは、高レベルの項目を実行する必要がないことを意味します。 スコアリングのオプションは、パフォーマンスに応じて 0-1 から 0-2 までの範囲で異なります。 各寸法は個別にスコア付けでき、高レベルの肩の寸法は 12、中間レベルの肘の寸法は 17、遠位の手首と手の寸法は 13 の最大スコアになります。 合計スコアは、3 つのレベルのスコアを加算することで達成できます (最大合計スコア 42)。
ベースライン、第 13 週、第 25 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

NS Pharma, Inc.

協力者

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年2月22日

一次修了 (推定)

2026年9月11日

研究の完了 (推定)

2026年9月11日

試験登録日

最初に提出

2023年7月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年8月10日

最初の投稿 (実際)

2023年8月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月4日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NS-089/NCNP-02-201

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する