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グランツマン血栓症におけるHMB-001の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、有効性を調査する第1/2相試験

2025年12月23日 更新者：Hemab ApS

グランツマン血栓症の参加者におけるHMB-001の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を調査するための第1/2相ファーストインヒト単回および複数回漸増用量研究

この臨床試験の目的は、グランツマン血栓症の参加者における HMB-001 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を調査することです。

回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。

  • パート A、B、および C: HMB-001 の安全性と忍容性を判断するため
  • パート A: パート B および C で調査する HMB-001 の用量レベルと投与間隔を確立する
  • パート B および C: 出血の数と重症度を防ぐ HMB-001 の能力を推定する

パート A では、参加者の小グループにおける HMB-001 の異なる特異用量を評価します。 新たに登録された参加者（または参加者のグループ）に投与される用量は、以前の投与データの分析により安全であることが示された場合にのみ増加できます。 パート A への参加予定期間は約 6 か月で、スクリーニング期間、オプションの慣らし観察期間、および 8 週間のフォローアップ期間で構成されます。

パート B は、参加者の小グループで異なる用量レベルの HMB-001 をテストすることを含むため、パート A と似ています。 ただし、パート B では、HMB-001 を 3 か月間にわたって毎週、2 週間ごと、または 4 週間ごとに複数回投与します。 パート B は、スクリーニング期間、導入観察期間、3 か月の治療期間、および HMB-001 の最後の投与後の安全性追跡調査で構成されます。

パート C はパート B の参加者が参加でき、約 9 か月の治療期間と、HMB-001 の最後の投与後の安全性追跡調査で構成されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
57

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • University of California, San Diego (UCSD) (Part B/C)
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University Medical Center (Part B/C)
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic - Rochester (Part B/C)
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania (HCWP) (Part B/C)
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • Washington Institute for Coagulation (Part B/C)
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham (Part B/C)
      • Leeds、イギリス
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London、イギリス
        • Richmond Pharmacology Ltd (Part A/B/C)
      • London、イギリス
        • Royal Free London NHS Foundation Trust (Part B/C)
      • Whitechapel、イギリス
        • The Royal London Hospital (Part B/C)
  • イタリア
      • Florence、イタリア
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi (Part B/C)
      • Milan、イタリア
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano (Part B/C)
  • オランダ
      • Utrecht、オランダ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht (Part B/C)
  • フランス
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス
        • AP-HP Hopital Bicetre (Part B/C)
      • Marseille、フランス
        • AP-HM - Hopital de la Timone
      • Paris、フランス
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades (Part B/C)
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • University Hospital Leuven - Campus Gasthuisberg (Part B/C)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

パート A の包含基準:

  1. インフォームドコンセントへの署名時の年齢は 18 ～ 65 歳。
  2. グランツマン血栓症;フローサイトメトリーによる、異常な診断用血小板凝集測定とαIIbβ3 (GPIIb/GPIIIa) 受容体の欠損を文書化。または遺伝子診断。
  3. 過去 28 日間に COVID-19 ワクチンの接種を受けていない。 登録後4週間以内に生ワクチンを受けておらず、研究期間中に生ワクチンを受ける予定もない。
  4. 投与期間中および最終投与後4週間は新型コロナウイルスワクチン接種を受けないことに同意する。
  5. インフォームド・コンセントを提供する能力がある。
  6. 裁判の手順と制限を完全に遵守する理解、能力、および意欲がある。

  7. スクリーニング時のバイタルサインは以下の範囲内にあります。

    1. 仰向けの心拍数 ≤ 105 bpm (仰向けで少なくとも 5 分間休んだ後)。
    2. 血圧（ＢＰ）：仰臥位血圧（少なくとも５分間の仰臥位安静後、または正常血圧を示す２４時間モニターに基づく）： ｉ．最高血圧：90～140mmHg。 ii. 拡張期血圧：40～90mmHg。
  8. 妊娠の可能性のある女性は、治験薬の初回投与前の72時間以内に血清妊娠検査が陰性である。
  9. 妊娠の可能性のある女性は、除外基準に従って非常に効果的な避妊法（エストロゲン含有複合経口避妊薬を除く）を使用し、試験初日前の14日間、試験治療中、試験治療後6か月間は卵子提供を避けることに同意する。研究薬の最後の投与量。
  10. 妊娠の可能性のある男性は、効果の高い避妊法を使用し、1日目前の14日間、治験治療中、および治験薬の最後の投与後6か月間は精子提供を避けることに同意する。

  11. 参加者は、検査基準で示される以下のベースライン臓器機能を満たしている必要があります。

    1. 推定糸球体濾過量（eGFR）≧45 ml/分/1.73m2によって測定される、腎機能の軽度から中程度の低下（ステージ3a腎疾患）の証拠 上映時
    2. スクリーニング時のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、および総ビリルビンが正常範囲（ULN）の上限1.5以下である。 ギルバート症候群の病歴がある参加者の場合、スクリーニング時の総ビリルビン ≤ 2 × ULN
    3. スクリーニング時のヘモグロビン > 85 g/L および血小板数 > 150 x 10^9/L。

パート B の包含基準:

  1. インフォームド・コンセントを提供する能力があり、臨床試験の手順と制限を完全に遵守する理解、能力、および意欲を持っています。
  2. 年齢は18歳から65歳まで。
  3. グランツマン血栓症;遺伝子診断が必要です。 可能であれば、フローサイトメトリーによる診断用血小板凝集測定の異常とαIIbβ3 (GPIIb/GPIIIa) 受容体の欠損を記録する必要があります。
  4. 患者は、グランツマン血栓症に関連する出血症状を経験する必要があります。これは、重症度および種類を問わず週に約 2 回の出血事象と定義され、過去 12 か月以内に処方された治療、医学的処置、または外科的処置を必要とする自然発生的出血または外傷性出血が少なくとも 1 回発生することと定義されています。
  5. 過去 28 日間に COVID-19 ワクチンの接種を受けていない。 登録後4週間以内に生ワクチンを受けておらず、研究期間中に生ワクチンを受ける予定もない。

  6. スクリーニング時のバイタルサインは以下の範囲内にあります。

    1. 仰臥位の心拍数 ≤105 bpm (仰臥位で少なくとも 5 分間休んだ後)
    2. 血圧：仰臥位血圧（少なくとも５分間の仰臥位安静後、または正常血圧を示す２４時間モニターに基づく）： ｉ．最高血圧: 90 - 140 mmHg; ii. 拡張期血圧：40～90mmHg。
  7. 妊娠の可能性のある女性は、治験薬の初回投与前の72時間以内に血清妊娠検査が陰性である。
  8. 妊娠の可能性のある女性は、効果の高い避妊法を使用し、1日目前の14日間、治験治療中、および治験薬の最後の投与後6か月間は卵子提供を避けることに同意する。 経口避妊薬を使用する場合、女性は導入観察期間の開始前の少なくとも8週間、および治験薬の最後の投与後8週間、安定した用量の非エストロゲン含有製剤を服用しなければなりません。
  9. 妊娠の可能性のある男性は、効果の高い避妊法を使用し、1日目前の14日間、治験治療中、および治験薬の最後の投与後6か月間は精子提供を避けることに同意する。

  10. 参加者は、検査基準で示される以下のベースライン臓器機能を満たしている必要があります。

    1. eGFR ≥45 ml/min/1.73m2 で測定した腎機能の軽度から中程度の低下（ステージ 3a 腎疾患）の証拠 上映会にて。
    2. スクリーニング時のAST、ALT、総ビリルビンがULN範囲1.5以下。 ギルバート症候群の病歴がある参加者の場合、スクリーニング時の総ビリルビンが 2 × ULN 以下である場合。
    3. スクリーニング時のヘモグロビン > 85 g/L および血小板数 > 120 x 10^9/L。

パート A の除外基準

  1. スクリーニング時に重度の感染症または炎症がある。
  2. -モノクローナル抗体療法に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴。
  3. -カテーテル関連の軽度の血栓静脈炎イベントを除く、静脈または動脈の血栓症または血栓塞栓性疾患の個人歴。
  4. 既知の重度の先天性または後天性血小板増加症。
  5. スクリーニングで、検出下限を超える RNA レベルによる B 型肝炎表面抗原 (HbsAg)、C 型肝炎抗体 (HCV Ab)、またはヒト免疫不全ウイルス抗体 (HIV Ab) の検査結果が陽性である。 HCV Ab 検査が陽性の参加者は、RNA 検査が陰性であり、感染が解消されていることと一致する場合に含めることができます。 HIV RNA レベルが検出限界未満の参加者が含まれる場合があります。
  6. -初回投与前の48時間以内に側方流動またはポリメラーゼ連鎖反応（PCR）に基づいてCOVID-19陽性である、または治験薬の初回投与前6週間以内に側方流動またはPCRによって既知のCOVID-19感染が確認された。
  7. 研究者の裁量により、血栓症のリスクを大幅に高めるその他の症状：重度の家族歴、体格指数（BMI）>30 kg/m2（中程度の肥満、民族性を考慮して調整）、可動性の低下、活動性悪性腫瘍が含まれるがこれらに限定されない、治験薬の初回投与前6週間以内に大手術を受けた、治験薬の初回投与前12週間以内に産後。
  8. エストロゲン含有薬またはホルモン調節薬を使用している女性（治験薬の投与前8週間から投与後8週間以内）。
  9. 臨床的に重大な心血管疾患。
  10. 治験責任医師の裁量により心血管イベントのリスクを実質的に高めるその他の状態には、喫煙、コカインの使用、および制御されていない高血圧が含まれますが、これらに限定されません。
  11. グランツマン血小板無力症以外の先天性または後天性出血疾患。
  12. 追加のリスクを引き起こす可能性のある同時疾患、治療、投薬、または臨床検査の異常。
  13. 参加者が臨床研究の性質および範囲を適切に評価したり、研究手順に参加したりすることを妨げる依存症またはその他の疾患。
  14. -治験薬投与前の5半減期以内に別の臨床研究で治験薬の投与を受けた。
  15. 妊娠中または授乳中の女性参加者。

パート B の除外基準

  1. -スクリーニング時または治験薬の初回投与前に活動性の重篤な感染症または炎症がある。
  2. -モノクローナル抗体療法に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴。
  3. -カテーテル関連の軽度の血栓静脈炎イベントを除く、静脈または動脈の血栓症または血栓塞栓性疾患の個人歴。
  4. 高リスクの先天性血小板増加症が知られており、文書化されている。
  5. 一親等親戚に原因不明の静脈血栓症の家族歴がある。
  6. スクリーニングで、検出下限を超える RNA レベルによる B 型肝炎表面抗原 (HbsAg)、C 型肝炎抗体 (HCV Ab)、またはヒト免疫不全ウイルス抗体 (HIV Ab) の検査結果が陽性である。 HCV Ab 検査が陽性の参加者は、RNA 検査が陰性であり、感染が解消されていることと一致する場合に含めることができます。 HIV RNA レベルが検出限界未満の参加者が含まれる場合があります。
  7. 研究者の裁量により血栓症のリスクを大幅に高めるその他の状態：BMI > 30 kg/m2（中程度の肥満、民族性を考慮して調整）、可動性の低下、初回投与前6週間以内の活動性悪性腫瘍の大手術が含まれるが、これらに限定されない。治験薬の初回投与前12週間以内の産後。
  8. -治験薬の最初の投与の8週間前から治験薬の最後の投与の8週間後まで、エストロゲンを含む薬剤またはホルモン調節物質を使用している女性（エストロゲンを含まない避妊要件については別の包含基準を参照）。
  9. 臨床的に重大な心血管疾患。
  10. 治験責任医師の裁量により心血管イベントのリスクを実質的に高めるその他の状態には、喫煙、コカインの使用、制御されていない高血圧、および未治療の高脂血症が含まれますが、これらに限定されません。
  11. グランツマン血小板無力症以外の先天性または後天性出血疾患。
  12. 追加のリスクを引き起こす可能性のある同時疾患、治療、投薬、または臨床検査の異常。
  13. 参加者が臨床研究の性質および範囲を適切に評価したり、研究手順に参加したりすることを妨げる依存症またはその他の疾患。
  14. -治験薬投与前の5半減期以内に別の臨床研究で治験薬の投与を受けた。
  15. 授乳中の女性参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：HMB-001 の単回または複数回の漸増用量
非盲検、単回または複数回の漸増用量の HMB-001
薬：HMB-001
HMB-001 は、グランツマン血小板症患者の出血事象を予防および軽減するための予防的治療オプションとして開発されている二重特異性抗体です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
パート A: 身体検査、バイタルサイン、臨床検査室の評価、および ECG パラメーターの変化によって評価される安全性
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート B: 治療中に発生した AE の発生率によって評価される安全性
時間枠：ベースラインから106日目/早期終了(ET)/研究終了(EOS)まで
ベースラインから106日目/早期終了(ET)/研究終了(EOS)まで
パート B: 身体検査、バイタルサイン、臨床検査室の評価、および ECG パラメータの変化によって評価される安全性
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 出血頻度: 年間出血率 (ABR) によって評価される HMB-001 の予備予防効果
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート A: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) の発生率によって評価された安全性
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート B: 出血頻度によって評価される HMB-001 の予備予防効果: 年間治療出血率 (ATBR)
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
Part C: 治療関連有害事象の発現頻度による安全性評価
時間枠：Day 99からDay 687/早期終了 (ET)/試験終了 (EOS)
Day 99からDay 687/早期終了 (ET)/試験終了 (EOS)
パートC：身体検査、バイタルサイン、臨床検査評価、および心電図パラメータの変化によって評価される安全性
時間枠：Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Part C: HMB-001の予備的予防効果：出血頻度（年間治療出血率（ATBR）および年間化出血率（ABR））による評価
時間枠：Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
パート A: HMB-001 の血漿中濃度
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: 薬物動態 (PK) パラメーター: 観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: PK パラメータ: 時間ゼロから最後の定量可能な濃度までの曲線下面積 (AUClast)
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: PK パラメーター: 時間ゼロから外挿された無限時間までの曲線下の面積 (AUCinf)
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: PK パラメーター: 観察された最大血漿濃度に到達する時間 (Tmax)
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: 抗薬物抗体 (ADA) の形成
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート B: HMB-001 の血漿中濃度
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: PK パラメータ: Cmax
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: PK パラメーター: AUClast
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: PK パラメータ: AUCinf
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: PK パラメータ: Tmax
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 出血重症度 (重篤な出血事象の発生) によって評価される HMB-001 の予備予防効果
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 輸血用製品の使用量によって評価される HMB-001 の予備予防効果
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: FVIIa の使用量によって評価される HMB-001 の予備予防効果
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 赤血球 (RBC) 輸血量によって評価される HMB-001 の予備予防効果
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 鉄ステータスによって評価された HMB-001 の予備予防効果: ベースラインからのヘモグロビンの平均変化
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: 鉄ステータスによって評価された HMB-001 の予備予防効果: ベースラインからのフェリチンおよび総鉄の平均変化
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート B: ADA の形成
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
パート A: PD パラメーター: ベースラインからの凝固因子 VII (FVII) の最大増加、平均増加
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: PD パラメーター: プロトロンビン時間 (PT) のベースラインからの最大減少、平均減少
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート A: PD パラメーター: 活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) のベースラインからの最大減少、平均減少
時間枠：ベースラインから57日目まで
ベースラインから57日目まで
パート B: ABR のサブカテゴリーによって評価された HMB-001 の予備予防効果 (自発的および影響的を含むがこれらに限定されない)
時間枠：ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
ベースラインから 106 日目/ET/EOS まで
Part B: Euro Quality of life 5-Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第85日／治療終了時（EOT）まで
ベースラインから第85日／治療終了時（EOT）まで
Part B: ベースラインからのPatient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)-29スコアの変化
時間枠：ベースラインから85日目/治療終了時（EOT）まで
ベースラインから85日目/治療終了時（EOT）まで
パートB：ワーク・プロダクティビティ・アンド・アクティビティ・インペアメント（WPAI）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第85日目/治療終了時(EOT)まで
ベースラインから第85日目/治療終了時(EOT)まで
パートC：HMB-001の血漿中濃度
時間枠：Day 99からDay 687/早期終了（ET）/試験終了（EOS）
Day 99からDay 687/早期終了（ET）/試験終了（EOS）
パートC：PKパラメータ：Cmax
時間枠：Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
パートC：PKパラメータ：AUClast
時間枠：Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
パートC：PKパラメータ：AUCinf
時間枠：Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）
パートC：PKパラメータ：Tmax
時間枠：Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）まで
Day 99からDay 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）まで
パートC：出血イベントにより評価されたHMB-001の予備的予防効果
時間枠：Day 99からDay 687/早期終了 (ET)/研究終了 (EOS)
Day 99からDay 687/早期終了 (ET)/研究終了 (EOS)
パートC: HMB-001の予備的予防効果（重度出血事象の発生による出血重症度に基づく評価）
時間枠：Day 99からDay 687/早期終了（ET）/研究終了（EOS）まで
Day 99からDay 687/早期終了（ET）/研究終了（EOS）まで
パートC：輸血製品使用量によって評価されたHMB-001の予備的予防効果
時間枠：Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）まで
Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）まで
パートC: FVIIa使用量によって評価されたHMB-001の予備的予防効果
時間枠：Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Day 99からDay 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
パートC：赤血球輸血量で評価したHMB-001の予備的予防効果
時間枠：Day 99 から Day 687／早期終了 (ET)／研究終了 (EOS)
Day 99 から Day 687／早期終了 (ET)／研究終了 (EOS)
パートC：鉄状態で評価したHMB-001の予防的効果の予備的評価：ベースラインからのヘモグロビンの平均変化
時間枠：Day 99 から Day 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）
Day 99 から Day 687／早期終了（ET）／研究終了（EOS）
パートC：鉄状態によって評価されたHMB-001の予備的予防効果：フェリチンと総鉄のベースラインからの平均変化
時間枠：Day 99 から Day 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Day 99 から Day 687／早期中止（ET）／研究終了（EOS）
Part C: ADAの形成
時間枠：ベースラインから第673日/治療終了（EOT）まで
ベースラインから第673日/治療終了（EOT）まで
パートC: ベースラインからのヨーロッパ生活の質5次元5レベル（EQ-5D-5L）スコアの変化
時間枠：ベースラインから第673日目／治療終了時（EOT）まで
ベースラインから第673日目／治療終了時（EOT）まで
パートC：ベースラインからの患者報告アウトカム測定情報システム（PROMIS）-29スコアの変化
時間枠：ベースラインから治療終了日（EOT）／第673日まで
ベースラインから治療終了日（EOT）／第673日まで
パートC：ワーク・プロダクティビティおよびアクティビティ障害（WPAI）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから第673日目／治療終了（EOT）まで
ベースラインから第673日目／治療終了（EOT）まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Hemab ApS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年12月13日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年8月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年1月9日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年1月9日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年1月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月23日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • HMB-001-CL101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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