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日本人の重症血友病A患者における有効性と安全性に関する第3相試験の転帰データ (GENEr8-JPN)

2026年3月17日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN：残存FVIIIレベルが1以下の日本人血友病A患者におけるアデノ随伴ウイルスベクターを介したヒト第VIII因子遺伝子導入であるBMN 270の有効性と安全性を評価する第3相非盲検単群試験予防的 FVIII 点滴を受けた IU/dL

この第 III 相臨床試験では、日本人の重度血友病 A 患者を対象としたバロクトコジーン ロキサパルボベックの安全性と有効性を評価します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、内因性凝固因子 VIII (FVIII) 活性レベルが 1 IU/dL 未満で、事前に少なくとも 1 年間、予防的外因性 FVIII による継続治療を受けた日本人血友病 A (HA) 患者を対象とした、第 3 相単群非盲検第 3 相試験です。入学まで。 参加者は全国約10拠点に登録されます。 参加者が研究に参加するには、過去の出血エピソードおよび過去 12 か月間の外因性 FVIII の使用に関する高品質で十分に文書化された履歴データが必要です。 重度のHAを患う日本人成人参加者約6名に、6E13 vg/kgの用量のBMN 270を単回静脈内注入する。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
6

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Trial Specialist
  • 電話番号：1-800-983-4587
  • メール：medinfo@bmrn.com

研究場所

  • 日本
    • Asahikawa
      • Hokkaido、Asahikawa、日本、078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama、Iruma-gun、日本、350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi、Nagoya、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo、Shinjuku-ku、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準:

  • インフォームドコンセントへの署名時に、病歴により証明されるHAおよび内因性FVIII活性レベルが1 IU/dL未満である18歳以上の日本人男性
  • 研究に参加する前に少なくとも12か月間、予防的FVIII補充療法を受けていなければなりません。 過去 12 か月間の出血エピソードと FVIII の使用に関する高品質で十分に文書化された履歴データが利用可能でなければなりません。
  • 少なくとも 150 日間、FVIII 濃縮物に治療/曝露された。
  • 研究の性質について説明した後、研究関連の手順に先立って、書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できること。
  • 検出可能な FVIII 阻害剤の過去の文書化された履歴がなく、ベセスダ アッセイまたは 0.6 ベセスダ単位 (BU) 未満のナイメーゲン修飾を伴うベセスダ アッセイの結果、または阻害剤検出の歴史的低感度カットオフが 1.0 BU である研究室の場合は 1.0 BU 未満過去 12 か月以内に少なくとも 1 週間の間隔をあけて 2 回連続して行われた場合（そのうち少なくとも 1 回は中央検査機関で検査を受ける必要がある）。
  • 性的に活動的な参加者は、有効な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
  • BMN 270 注入後、少なくとも最初の 52 週間はアルコール摂取を控える意思がある。

除外基準:

  • AAV5 キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。
  • ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染を除く、活動性感染症または免疫抑制障害の証拠。 他のすべての資格基準を満たす HIV 陽性参加者が含まれる場合があります。
  • 重度の肝機能障害
  • 重大な線維症を示した最近または以前の FibroScan または肝生検
  • HA に関連しない出血疾患の証拠。
  • 血小板数 <100E9/L。
  • クレアチニン ≥1.5 mg/dL。
  • 肝臓の超音波検査によって評価された、あらゆる病因による肝硬変。
  • 慢性または活動性B型肝炎
  • 活動性C型肝炎
  • 活動性悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がんを除く）
  • 肝悪性腫瘍の病歴
  • 動脈または静脈の血栓塞栓性イベントの病歴
  • 既知の遺伝性または後天性血小板増加症（心房細動など、血栓塞栓リスクの増加に関連する症状を含む）
  • スクリーニング期間前の30日以内、またはIPの5半減期以内の治験薬（IP）による治療。
  • 研究者またはスポンサーの意見により、参加者が研究の要件を完全に遵守することが妨げられると思われる条件
  • ベクターまたは遺伝子導入剤による事前の治療。
  • BMN 270 の注入後 52 週間以内に大手術が計画されています。
  • -BMN 270点滴前の30日以内の全身性免疫抑制剤（コルチコステロイドを除く）または生ワクチンの使用。
  • 現在のプロトコールの要件を妨げない、またはBMN 270の有効性と安全性の評価に影響を与える可能性のある観察（非介入）臨床研究であり、事前にBMN 270との相談が必要な場合を除き、別の臨床研究への同時登録。医療モニター。
  • BMN 270 IP製剤に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
  • AE および/または出血エピソードの治療のために血液または血液製剤を受け取りたくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ヴァロクトコジーン・ロクサパルボベク
Valoctocogene roxaparvovec を 6E13 vg/kg の用量で単回投与
生物学的：ヴァロクトコジーン・ロクサパルボベク
重症血友病Aにおけるアデノ随伴ウイルスベクターを介したヒト第VIII因子の遺伝子導入
他の名前：
  • BMN 270、ロクタビアン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからのBMN 270注入後49週から52週の間の、発色基質アッセイによって測定したヒト凝固第VIII因子（hFVIII）活性の変化。
時間枠：52週間

BMN 270注入後49週目から52週目までの発色基質アッセイにより測定した、FVIII活性のベースラインからの変化。

第 49 週から第 52 週の間の各対象の FVIII 活性レベルは、定義された分析ウィンドウで第 49 週から第 52 週の間に得られた値の中央値として定義されます。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 ベースライン値は、各被験者の 1 IU/dL として推定されます。
52週間

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
有効性評価期間（EEP）（「FVIII予防後から最終来院まで」）における外因性FVIII補充療法の年間利用率（IU/kg/年）の、外因性FVIII補充療法のベースライン利用率からの変化。
時間枠：少なくとも52週目までのベースライン

EEP期間における外因性FVIII補充療法の年間利用量(IU/kg/年)のベースラインからの変化。

外因性 FVIII 補充療法の年間利用率 (IU/kg/年) は、計算期間中の FVIII 使用量の合計 (IU/kg) / 計算期間中の総日数 × 365.25 として定義されます。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (研究 33 日目) または FVIII 予防終了後 3 日のいずれか遅い方から、1 年間の分析のデータカットオフまでの最後の来院まで。以下、 「FVIII 予防後から最終来院まで」）。
少なくとも52週目までのベースライン
有効性評価期間（「FVIII予防後から最終来院まで」）における外因性FVIII補充療法を必要とする年間出血率（すなわち、年間の出血エピソードの数）のベースラインからの変化。
時間枠：少なくとも52週目までのベースライン

治療された出血の ABR = 計算期間中の治療された出血の出血エピソードの数 / 計算期間中の総日数 * 365.25 72 時間以内に FVIII 補充療法 (「出血の治療」として記録される) で治療され、治療されなかった出血手術や処置に関連するものも含まれていました。

ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (研究 33 日目) または FVIII 予防終了後 3 日のいずれか遅い方から、1 年間の分析のデータカットオフまでの最後の来院まで。以下「」と呼びます。 FVIII 予防接種後から最終来院まで」）。
少なくとも52週目までのベースライン
BMN 270注入後の研究52週目の成人向け血友病特有の健康関連生活の質アンケート（Haemo-QoL-A）合計スコア、身体機能、役割機能、出血領域スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで

BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定した場合)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項)。ヘモ Qol-A の項目は、0 (まったくない) から 5 (すべての時間) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。ヘモ Qol-A の回収期間は 1 か月です。 （4週間）。

Haemo-Qol-A 身体機能ドメイン スコアは、ドメイン内の各項目値の平均です。 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、HRQoL が優れているか、ドメインの障害が少ないことを意味します。 身体機能領域のスコアは 0 (最小) ～ 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の身体機能の障害が良好であるか、または損なわれていないことを示します。
ベースラインから 52 週目まで
BMN 270注入後の研究52週目のHaemo-QoL-A心配、感情的影響、および治療懸念領域スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定した場合)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項)。ヘモ Qol-A の項目は、0 (まったくない) から 5 (すべての時間) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。ヘモ Qol-A の回収期間は 1 か月です。 （4週間）
ベースラインから 52 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年12月25日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年4月16日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年1月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年1月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年1月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年3月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 270-304

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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