Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 3-studie for data om effekt og sikkerhetsresultater hos japanske pasienter med alvorlig hemofili A (GENEr8-JPN)

17. mars 2026 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN: En fase 3 åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til BMN 270, en adeno-assosiert virusvektormediert genoverføring av human faktor VIII i japansk hemofili A-pasienter med gjenværende FVIII-nivåer ≤ 1 IE/dL som mottar profylaktiske FVIII-infusjoner

Denne kliniske fase III-studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til valoktokogen roxaparvovec hos japanske pasienter med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, enkeltarm, åpen studie i japansk hemofili A (HA)-deltakere med endogene koagulasjonsfaktor VIII (FVIII) aktivitetsnivåer <1 IE/dL behandlet kontinuerlig med profylaktisk eksogen FVIII i minimum 1 år før til påmelding. Deltakere vil bli registrert på omtrent 10 steder i Japan. Deltakerne må ha høykvalitets, godt dokumenterte historiske data tilgjengelig om tidligere blødningsepisoder og eksogen FVIII-bruk i løpet av de siste 12 månedene for å være kvalifisert til å melde seg på studien. Omtrent 6 japanske voksne deltakere med alvorlig HA vil motta en 6E13 vg/kg dose av BMN 270 som en enkelt intravenøs infusjon.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
6

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Japan
    • Asahikawa
      • Hokkaido, Asahikawa, Japan, 078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Japanske menn ≥18 år med HA og endogene FVIII-aktivitetsnivåer <1 IE/dL som dokumentert av medisinsk historie, på tidspunktet for undertegning av informert samtykke
  • Må ha vært på profylaktisk FVIII-erstatningsterapi i minst 12 måneder før studiestart. Godt dokumenterte historiske data av høy kvalitet om blødningsepisoder og FVIII-bruk over de siste 12 månedene må være tilgjengelig.
  • Behandlet/eksponert for FVIII-konsentrater i minimum 150 eksponeringsdager.
  • Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at arten av studien er forklart og før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
  • Ingen tidligere dokumentert historie med en påvisbar FVIII-hemmer, og resultater fra en Bethesda-analyse eller Bethesda-analyse med Nijmegen-modifikasjon på mindre enn 0,6 Bethesda-enheter (BU) eller mindre enn 1,0 BU for laboratorier med en historisk lavere sensitivitetsgrense for inhibitordeteksjon på 1,0 BU ved 2 påfølgende anledninger med minst 1 ukes mellomrom i løpet av de siste 12 månedene (hvorav minst 1 bør testes på sentrallaboratoriet).
  • Seksuelt aktive deltakere må godta å bruke en akseptabel metode for effektiv prevensjon
  • Villig til å avstå fra alkoholforbruk i minst de første 52 ukene etter BMN 270-infusjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Påviselige forhåndseksisterende antistoffer mot AAV5-kapsiden.
  • Ethvert bevis på aktiv infeksjon eller immunsuppressiv lidelse, bortsett fra infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV). HIV-positive deltakere som oppfyller alle andre kvalifikasjonskriterier kan inkluderes.
  • Betydelig leverdysfunksjon
  • Siste, tidligere FibroScan eller leverbiopsi som viser betydelig fibrose
  • Bevis for noen blødningsforstyrrelse som ikke er relatert til HA.
  • Blodplateantall <100E9/L.
  • Kreatinin ≥1,5 mg/dL.
  • Levercirrhose av enhver etiologi som vurderes ved leverultralyd.
  • Kronisk eller aktiv hepatitt B
  • Aktiv hepatitt C
  • Aktiv malignitet, bortsett fra ikke-melanom hudkreft
  • Anamnese med malignitet i leveren
  • Anamnese med arterielle eller venøse tromboemboliske hendelser
  • Kjent arvelig eller ervervet trombofili, inkludert tilstander forbundet med økt tromboembolisk risiko, slik som atrieflimmer
  • Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt (IP) innen 30 dager eller 5 halveringstider av IP før screeningsperioden.
  • Enhver tilstand som etter etterforskerens eller sponsorens mening ville forhindre deltakeren i å fullt ut oppfylle kravene til studien
  • Forutgående behandling med hvilken som helst vektor eller genoverføringsmiddel.
  • Større operasjon planlagt i 52-ukers perioden etter infusjonen med BMN 270.
  • Bruk av systemiske immunsuppressive midler, ikke inkludert kortikosteroider, eller levende vaksiner innen 30 dager før BMN 270-infusjonen.
  • Samtidig påmelding til en annen klinisk studie med mindre det er en observasjonell (ikke-intervensjonell) klinisk studie som ikke forstyrrer kravene i gjeldende protokoll eller har potensial til å påvirke evalueringen av effekt og sikkerhet av BMN 270 og med forutgående konsultasjon med medisinsk monitor.
  • Kjent allergi eller overfølsomhet overfor BMN 270 IP-formulering.
  • Uvillig til å motta blod eller blodprodukter for behandling av en AE og/eller en blødningsepisode.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Valoktokogen roxaparvovec
Enkel administrering av valoktokogen roxaparvovec i en dose på 6E13 vg/kg
Biologisk: Valoktokogen roxaparvovec
Adeno-assosiert virusvektormediert genoverføring av human faktor VIII ved alvorlig hemofili A
Andre navn:
  • BMN 270, ROCTAVIAN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i human koagulasjonsfaktor VIII (hFVIII) aktivitet, målt ved kromogent substratanalyse, i løpet av uke 49 til 52 etter BMN 270 infusjon fra baseline.
Tidsramme: 52 uker

Endringen fra baseline i FVIII-aktivitet, målt ved kromogent substratanalyse, under uke 49 til 52 etter BMN 270-infusjon.

Hvert individs FVIII-aktivitetsnivå i uke 49 til 52 er definert som medianen av verdiene oppnådd i uke 49-52 med analysevinduet definert.

Grunnlinje: før BMN 270-infusjon mens du mottar FVIII-profylakse. Grunnlinjeverdien beregnes som 1 IE/dL for hvert individ.
52 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i den årlige utnyttelsen (IE/kg/år) av eksogen FVIII-erstatningsterapi i effektevalueringsperioden (EEP) ("Post FVIII-profylakse til siste besøk") fra baseline-utnyttelsen av eksogen FVIII-erstatningsterapi.
Tidsramme: Baseline til minst uke 52

Endringen fra baseline i den årlige utnyttelsen (IE/kg/år) av eksogen FVIII-erstatningsterapi i EEP-perioden.

Annualisert utnyttelse (IE/kg/år) av eksogen FVIII-erstatningsterapi er definert som Sum av FVIII-bruk (IE/kg) i beregningsperioden/Totalt antall dager i løpet av beregningsperioden ×365,25.

Grunnlinje: før BMN 270-infusjon mens du mottar FVIII-profylakse. EEP: Fra uke 5 etter BMN 270-infusjon (studiedag 33) eller 3 dager etter slutten av FVIII-profylakse ), avhengig av hva som er senere, til siste besøk ved datagrensen for 1-årsanalysen, heretter referert til som "Profylakse etter FVIII til siste besøk").
Baseline til minst uke 52
Endring i den årlige blødningsraten (dvs. antall blødningsepisoder per år) som krever eksogen FVIII-erstatningsbehandling i effektevalueringsperioden ("Post FVIII-profylakse til siste besøk") fra baseline.
Tidsramme: Baseline til minst uke 52

ABR for behandlede blødninger=Antall blødningsepisoder for behandlede blødninger i løpet av beregningsperioden/totalt antall dager i løpet av beregningsperioden * 365,25 Blødninger som ble behandlet med FVIII-erstatningsterapi (registrert som "behandling for blødning") innen 72 timer og ikke ble behandlet forbundet med kirurgi eller en prosedyre ble inkludert.

Grunnlinje: før BMN 270-infusjon mens du mottar FVIII-profylakse. EEP: Fra uke 5 etter BMN 270-infusjon (studiedag 33) eller 3 dager etter slutten av FVIII-profylakse, avhengig av hva som inntreffer senere, til siste besøk ved datagrensen for 1-årsanalysen, heretter referert til som " Post FVIII profylakse til siste besøk").
Baseline til minst uke 52
Endring fra baseline i hemofili-spesifikt helserelatert livskvalitetsspørreskjema for voksne (Haemo-QoL-A) total poengsum, fysisk funksjon, rollefunksjon og konsekvenser av blødningsdomenescore ved uke 52 av studien post-BMN 270 infusjon
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52

Endringen fra baseline (forutsatt ingen behandling for alvorlig hemofili A) i Haemo-Qol-A score, ved uke 52 etter BMN 270 infusjon. Haemo-Qol-A spørreskjemaet er et egnet hemofilispesifikt helserelatert livskvalitetsspørreskjema (HRQoL) for voksne som består av 41 elementer som dekker seks domener (fysisk funksjon, rollefunksjon, bekymring, konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning og behandling). Bekymringer). Haemo-Qol-A-elementene besvares på en 6-punkts Likert-skala fra 0 (ingen av tiden) til 5 (hele tiden). Tilbakekallingsperioden for Haemo-Qol-A er en måned (4 uker).

Haemo-Qol-A fysisk fungerende domenepoengsum er et gjennomsnitt av hver vareverdi innenfor et domene. Utvalget av domenepoeng er 0 til 5; høyere score betyr bedre HRQoL eller mindre svekkelse for domenet. Den fysiske funksjonsdomenepoengsummen transformeres til en 0 (minimum) til 100 (maksimal) skala med høyere skåre som indikerer en bedre eller mindre svekket hemofilirelatert fysisk funksjon
Grunnlinje til uke 52
Endring fra baseline i Haemo-QoL-A-bekymring, emosjonell påvirkning og behandlingsproblemdomene i uke 52 av studien etter BMN 270-infusjon.
Tidsramme: Grunnlinje til uke 52
Endringen fra baseline (forutsatt ingen behandling for alvorlig hemofili A) i Haemo-Qol-A score, ved uke 52 etter BMN 270 infusjon. Haemo-Qol-A spørreskjemaet er et egnet hemofilispesifikt helserelatert livskvalitetsspørreskjema (HRQoL) for voksne som består av 41 elementer som dekker seks domener (fysisk funksjon, rollefunksjon, bekymring, konsekvenser av blødning, emosjonell påvirkning og behandling). Bekymringer). Haemo-Qol-A-elementene besvares på en 6-punkts Likert-skala fra 0 (ingen av tiden) til 5 (hele tiden). Tilbakekallingsperioden for Haemo-Qol-A er en måned (4 uker)
Grunnlinje til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
25. desember 2023

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
16. april 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. mars 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
19. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. mars 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 270-304

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger