Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 3-studie för data om effekt och säkerhetsresultat hos japanska patienter med svår hemofili A (GENEr8-JPN)

17 mars 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN: En öppen fas 3-studie med en arm för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 270, en adenoassocierad virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII i japanska hemofili A-patienter med kvarvarande FVIII-nivåer ≤ 1 IE/dL som tar emot profylaktiska FVIII-infusioner

Denna kliniska fas III-studie kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av valoktokogen roxaparvovec hos japanska patienter med svår hemofili A.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3, enkelarmad, öppen studie i japansk hemofili A (HA) deltagare med endogen koagulationsfaktor VIII (FVIII) aktivitetsnivåer <1 IE/dL behandlade kontinuerligt med profylaktisk exogen FVIII i minst 1 år innan till inskrivning. Deltagare kommer att registreras på cirka 10 platser i Japan. Deltagarna måste ha högkvalitativa, väldokumenterade historiska data tillgängliga om tidigare blödningsepisoder och exogen FVIII-användning under de senaste 12 månaderna för att vara berättigade att delta i studien. Ungefär 6 japanska vuxna deltagare med svår HA kommer att få en dos på 6E13 vg/kg av BMN 270 som en intravenös infusion.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
6

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studiekontakt

Namn och kontaktuppgifter för den person som kan svara på anmälningsfrågor för en klinisk studie. Varje plats där studien genomförs kan också ha en specifik kontakt, som kanske bättre kan svara på dessa frågor.

Studieorter

  • Japan
    • Asahikawa
      • Hokkaido, Asahikawa, Japan, 078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Japanska män ≥18 år med HA och endogena FVIII-aktivitetsnivåer <1 IE/dL, vilket framgår av medicinsk historia, vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket
  • Måste ha varit på profylaktisk FVIII-ersättningsterapi i minst 12 månader innan studiestart. Högkvalitativa, väldokumenterade historiska data om blödningsepisoder och FVIII-användning under de senaste 12 månaderna måste finnas tillgängliga.
  • Behandlat/exponerat för FVIII-koncentrat i minst 150 exponeringsdagar.
  • Villig och kan ge skriftligt, undertecknat informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och före eventuella studierelaterade procedurer.
  • Ingen tidigare dokumenterad historia av en detekterbar FVIII-hämmare och resultat från en Bethesda-analys eller Bethesda-analys med Nijmegen-modifiering på mindre än 0,6 Bethesda-enheter (BU) eller mindre än 1,0 BU för laboratorier med en historiskt lägre känslighetsgräns för inhibitordetektion på 1,0 BU vid 2 på varandra följande tillfällen med minst 1 veckas mellanrum under de senaste 12 månaderna (varav minst 1 bör testas på centrallaboratoriet).
  • Sexuellt aktiva deltagare måste gå med på att använda en acceptabel metod för effektiv preventivmetod
  • Villig att avstå från alkoholkonsumtion under minst de första 52 veckorna efter BMN 270-infusion.

Exklusions kriterier:

  • Detekterbara redan existerande antikroppar mot AAV5-kapsiden.
  • Alla tecken på aktiv infektion eller någon immunsuppressiv störning, med undantag för infektion med humant immunbristvirus (HIV). HIV-positiva deltagare som uppfyller alla andra behörighetskriterier kan inkluderas.
  • Betydande leverdysfunktion
  • Senaste, tidigare FibroScan eller leverbiopsi som visar signifikant fibros
  • Bevis på någon blödningsrubbning som inte är relaterad till HA.
  • Trombocytantal <100E9/L.
  • Kreatinin ≥1,5 mg/dL.
  • Levercirros av vilken etiologi som helst, bedömd med leverultraljud.
  • Kronisk eller aktiv hepatit B
  • Aktiv hepatit C
  • Aktiv malignitet, förutom icke-melanom hudcancer
  • Historik av levermalignitet
  • Historik av arteriella eller venösa tromboemboliska händelser
  • Känd ärftlig eller förvärvad trombofili, inklusive tillstånd associerade med ökad tromboembolisk risk, såsom förmaksflimmer
  • Behandling med valfri undersökningsprodukt (IP) inom 30 dagar eller 5 halveringstider från undersökningsperioden före screeningperioden.
  • Varje villkor som enligt utredaren eller sponsorn skulle hindra deltagaren från att helt uppfylla kraven i studien
  • Tidigare behandling med någon vektor eller genöverföringsmedel.
  • Stor operation planerad under 52-veckorsperioden efter infusionen med BMN 270.
  • Användning av systemiska immunsuppressiva medel, inklusive kortikosteroider, eller levande vacciner inom 30 dagar före BMN 270-infusionen.
  • Samtidig inskrivning i en annan klinisk studie såvida det inte är en observationsstudie (icke-interventionell) klinisk studie som inte stör kraven i det nuvarande protokollet eller har potential att påverka utvärderingen av effektivitet och säkerhet för BMN 270 och med föregående samråd med medicinsk monitor.
  • Känd allergi eller överkänslighet mot BMN 270 IP-formulering.
  • Ovillig att ta emot blod eller blodprodukter för behandling av en AE och/eller en blödningsepisod.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Valoktokogen roxaparvovec
Engångsadministrering av valoktokogen roxaparvovec i en dos av 6E13 vg/kg
Biologisk: Valoktokogen roxaparvovec
Adenoassocierat virusvektormedierad genöverföring av human faktor VIII vid svår hemofili A
Andra namn:
  • BMN 270, ROCTAVIAN

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i aktiviteten hos human koagulationsfaktor VIII (hFVIII), mätt med kromogen substratanalys, under veckorna 49 till 52 efter BMN 270-infusion från baslinjen.
Tidsram: 52 veckor

Förändringen från baslinjen i FVIII-aktivitet, mätt med kromogen substratanalys, under vecka 49 till 52 efter BMN 270-infusion.

Varje individs FVIII-aktivitetsnivå under vecka 49 till 52 definieras som medianen för de värden som erhållits under vecka 49-52 med analysfönstret definierat.

Baslinje: före BMN 270-infusion under FVIII-profylax. Baslinjevärdet tillräknas som 1 IE/dL för varje försöksperson.
52 veckor

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i den årliga användningen (IE/kg/år) av exogen FVIII-ersättningsterapi under effektutvärderingsperioden (EEP) ("Post FVIII-profylax till sista besök") från baslinjeanvändningen av exogen FVIII-ersättningsterapi.
Tidsram: Baslinje till minst vecka 52

Förändringen från baslinjen i den årliga användningen (IE/kg/år) av exogen FVIII-ersättningsterapi under EEP-perioden.

Den årliga användningen (IE/kg/år) av exogen FVIII-ersättningsterapi definieras som summan av FVIII-användning (IE/kg) under beräkningsperioden/Totalt antal dagar under beräkningsperioden ×365,25.

Baslinje: före BMN 270-infusion under FVIII-profylax. EEP: Från vecka 5 efter BMN 270-infusion (studiedag 33) eller 3 dagar efter slutet av FVIII-profylax), beroende på vilket som är senare, till sista besöket vid datagränsen för 1-årsanalysen, nedan kallad "Profylax efter FVIII till sista besök").
Baslinje till minst vecka 52
Förändring i den årliga blödningsfrekvensen (dvs. antalet blödningsepisoder per år) som kräver exogen FVIII-ersättningsbehandling under effektutvärderingsperioden ("Post FVIII profylax till sista besök") från baslinjen.
Tidsram: Baslinje till minst vecka 52

ABR för behandlade blödningar=Antal blödningsepisoder för behandlade blödningar under beräkningsperioden/totalt antal dagar under beräkningsperioden * 365,25 Blödningar som behandlades med FVIII-ersättningsterapi (registrerades som "behandling för blödning") inom 72 timmar och inte i samband med operation eller ett ingrepp inkluderades.

Baslinje: före BMN 270-infusion under FVIII-profylax. EEP: Från vecka 5 efter BMN 270-infusion (studiedag 33) eller 3 dagar efter slutet av FVIII-profylax, beroende på vilket som inträffar senare, till sista besöket av datagränsen för 1-årsanalysen, hädanefter kallad " Post FVIII profylax till sista besök").
Baslinje till minst vecka 52
Förändring från Baseline i Hemophilia-Specific Health-Related Quality of Life Questionnaire for Adults (Haemo-QoL-A) totalpoäng, fysisk funktion, rollfunktion och konsekvenser av blödningsdomänpoäng vid vecka 52 av studien efter BMN 270-infusion
Tidsram: Baslinje till vecka 52

Förändringen från utgångsvärdet (förutsatt att ingen behandling för svår hemofili A antas) i Haemo-Qol-A-poäng, vecka 52 efter BMN 270-infusion. Haemo-Qol-A frågeformuläret är ett lämpligt hemofilispecifikt hälsorelaterat livskvalitetsformulär (HRQoL) för vuxna som består av 41 artiklar som täcker sex domäner (fysisk funktion, rollfunktion, oro, konsekvenser av blödning, känslomässig påverkan och behandling). Bekymmer). Haemo-Qol-A-objekten besvaras på en 6-gradig Likert-skala som sträcker sig från 0 (ingen av tiden) till 5 (hela tiden). Återkallningsperioden för Haemo-Qol-A är en månad (4 veckor).

Haemo-Qol-A fysiskt fungerande domänpoäng är ett genomsnitt av varje objekts värde inom en domän. Utbudet av domänpoäng är 0 till 5; högre poäng betyder bättre HRQoL eller mindre försämring för domänen. Poängen för fysiskt fungerande domäner omvandlas till en skala från 0 (minimum) till 100 (maximal) med högre poäng som indikerar en bättre eller mindre försämrad blödarsjukrelaterad fysisk funktion
Baslinje till vecka 52
Förändring från baslinjen i domänpoängen för Haemo-QoL-A oro, känslomässig påverkan och behandlingsproblem vid vecka 52 av studien efter BMN 270-infusion.
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Förändringen från utgångsvärdet (förutsatt att ingen behandling för svår hemofili A antas) i Haemo-Qol-A-poäng, vecka 52 efter BMN 270-infusion. Haemo-Qol-A frågeformuläret är ett lämpligt hemofilispecifikt hälsorelaterat livskvalitetsformulär (HRQoL) för vuxna som består av 41 artiklar som täcker sex domäner (fysisk funktion, rollfunktion, oro, konsekvenser av blödning, känslomässig påverkan och behandling). Bekymmer). Haemo-Qol-A-objekten besvaras på en 6-gradig Likert-skala som sträcker sig från 0 (ingen av tiden) till 5 (hela tiden). Återkallningsperioden för Haemo-Qol-A är en månad (4 veckor)
Baslinje till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
BioMarin Pharmaceutical

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
25 december 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
16 april 2025

Avslutad studie (Beräknad)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 mars 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
16 januari 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
24 januari 2024

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
25 januari 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
19 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
17 mars 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 270-304

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar