Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-undersøgelse for data om effekt og sikkerhedsresultater hos japanske patienter med svær hæmofili A (GENEr8-JPN)

17. marts 2026 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

GENEr8-JPN: Et fase 3 åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 270, en adeno-associeret virusvektormedieret genoverførsel af human faktor VIII i japansk hæmofili A-patienter med resterende FVIII-niveauer ≤ 1 IE/dL Modtagelse af profylaktiske FVIII-infusioner

Dette kliniske fase III-studie vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​valoctocogen roxaparvovec hos japanske patienter med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, enkelt-arm, åbent studie i japansk hæmofili A (HA) deltagere med endogene koagulationsfaktor VIII (FVIII) aktivitetsniveauer <1 IE/dL behandlet kontinuerligt med profylaktisk eksogen FVIII i mindst 1 år før til indskrivning. Deltagerne vil blive tilmeldt cirka 10 steder i Japan. Deltagerne skal have veldokumenterede historiske data af høj kvalitet til rådighed vedrørende tidligere blødningsepisoder og eksogen FVIII-brug over de foregående 12 måneder for at være berettiget til at tilmelde sig undersøgelsen. Ca. 6 japanske voksne deltagere med svær HA vil modtage en 6E13 vg/kg dosis af BMN 270 som en enkelt intravenøs infusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Japan
    • Asahikawa
      • Hokkaido, Asahikawa, Japan, 078-8510
        • Asahikawa Medical University Hospital
    • Iruma-gun
      • Saitama, Iruma-gun, Japan, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
    • Nagoya
      • Aichi, Nagoya, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Shinjuku-ku
      • Tokyo, Shinjuku-ku, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Japanske mænd ≥18 år med HA og endogene FVIII-aktivitetsniveauer <1 IE/dL som dokumenteret af sygehistorien på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Skal have været i profylaktisk FVIII-substitutionsbehandling i mindst 12 måneder før studiestart. Veldokumenterede historiske data af høj kvalitet vedrørende blødningsepisoder og FVIII-brug over de foregående 12 måneder skal være tilgængelige.
  • Behandlet/udsat for FVIII-koncentrater i minimum 150 eksponeringsdage.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke efter undersøgelsens art er blevet forklaret og forud for eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Ingen tidligere dokumenteret historie med en påviselig FVIII-hæmmer og resultater fra et Bethesda-assay eller Bethesda-assay med Nijmegen-modifikation på mindre end 0,6 Bethesda-enheder (BU) eller mindre end 1,0 BU for laboratorier med en historisk lavere sensitivitetsgrænse for inhibitordetektion på 1,0 BU ved 2 på hinanden følgende lejligheder med mindst 1 uges mellemrum inden for de seneste 12 måneder (hvoraf mindst 1 skal testes på centrallaboratoriet).
  • Seksuelt aktive deltagere skal acceptere at bruge en acceptabel metode til effektiv prævention
  • Villig til at afholde sig fra alkoholforbrug i mindst de første 52 uger efter BMN 270 infusion.

Ekskluderingskriterier:

  • Påviselige præ-eksisterende antistoffer mod AAV5-capsidet.
  • Ethvert tegn på aktiv infektion eller enhver immunsuppressiv lidelse, undtagen human immundefektvirus (HIV) infektion. HIV-positive deltagere, der opfylder alle andre berettigelseskriterier, kan inkluderes.
  • Betydelig leverdysfunktion
  • Seneste, tidligere FibroScan eller leverbiopsi, der viser signifikant fibrose
  • Beviser for enhver blødningsforstyrrelse, der ikke er relateret til HA.
  • Blodpladetal på <100E9/L.
  • Kreatinin ≥1,5 mg/dL.
  • Levercirrhose af enhver ætiologi vurderet ved leverultralyd.
  • Kronisk eller aktiv hepatitis B
  • Aktiv hepatitis C
  • Aktiv malignitet, undtagen ikke-melanom hudkræft
  • Anamnese med maligne leversygdomme
  • Anamnese med arterielle eller venøse tromboemboliske hændelser
  • Kendt arvelig eller erhvervet trombofili, herunder tilstande forbundet med øget tromboembolisk risiko, såsom atrieflimren
  • Behandling med et hvilket som helst afprøvningsprodukt (IP) inden for 30 dage eller 5 halveringstider af IP før screeningsperioden.
  • Enhver betingelse, der efter investigatorens eller sponsors mening ville forhindre deltageren i fuldt ud at opfylde kravene i undersøgelsen
  • Forudgående behandling med en hvilken som helst vektor eller genoverførselsmiddel.
  • Større operation planlagt i den 52-ugers periode efter infusionen med BMN 270.
  • Brug af systemiske immunsuppressive midler, ikke inklusive kortikosteroider, eller levende vacciner inden for 30 dage før BMN 270-infusionen.
  • Samtidig tilmelding til et andet klinisk studie, medmindre det er et observationelt (ikke-interventionelt) klinisk studie, der ikke interfererer med kravene i den nuværende protokol eller har potentiale til at påvirke evalueringen af ​​effektivitet og sikkerhed af BMN 270 og med forudgående konsultation med medicinsk monitor.
  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for BMN 270 IP-formulering.
  • Uvillig til at modtage blod eller blodprodukter til behandling af en AE og/eller en blødningsepisode.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Valoctocogen roxaparvovec
Enkel administration af valoctocogen roxaparvovec i en dosis på 6E13 vg/kg
Biologisk: Valoctocogen roxaparvovec
Adeno-associeret virus vektor-medieret genoverførsel af human faktor VIII i svær hæmofili A
Andre navne:
  • BMN 270, ROCTAVIAN

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den humane koagulationsfaktor VIII (hFVIII) aktivitet, som målt ved kromogent substratanalyse, i uge 49 til 52 efter BMN 270 infusion fra baseline.
Tidsramme: 52 uger

Ændringen fra baseline i FVIII-aktivitet, som målt ved kromogent substratassay, i uge 49 til 52 efter BMN 270-infusion.

Hvert individs FVIII-aktivitetsniveau i uge 49 til 52 er defineret som medianen af ​​værdierne opnået i uge 49-52 med analysevinduet defineret.

Baseline: før BMN 270-infusion under modtagelse af FVIII-profylakse. Basislinjeværdien beregnes som 1 IE/dL for hvert individ.
52 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den årlige udnyttelse (IE/kg/år) af eksogen FVIII-erstatningsterapi i effektivitetsevalueringsperioden (EEP) ("Post FVIII-profylakse til sidste besøg") fra baseline-anvendelsen af ​​eksogen FVIII-erstatningsterapi.
Tidsramme: Baseline til mindst uge 52

Ændringen fra baseline i den årlige udnyttelse (IE/kg/år) af eksogen FVIII-erstatningsterapi i EEP-perioden.

Den årlige udnyttelse (IE/kg/år) af eksogen FVIII-erstatningsterapi er defineret som summen af ​​FVIII-brug (IE/kg) i beregningsperioden/Totalt antal dage i beregningsperioden ×365,25.

Baseline: før BMN 270-infusion under modtagelse af FVIII-profylakse. EEP: Fra uge 5 efter BMN 270-infusion (studiedag 33) eller 3 dage efter afslutningen af ​​FVIII-profylakse), alt efter hvad der er senere, til sidste besøg ved data-cut-off for 1-års analysen, herefter benævnt som "Profylakse efter FVIII til sidste besøg").
Baseline til mindst uge 52
Ændring i den årlige blødningshastighed (dvs. antallet af blødningsepisoder pr. år), der kræver eksogen FVIII-erstatningsbehandling i effektivitetsevalueringsperioden ("Post FVIII-profylakse til sidste besøg") fra baseline.
Tidsramme: Baseline til mindst uge 52

ABR for behandlede blødninger=Antal blødningsepisoder for behandlede blødninger i beregningsperioden/samlet antal dage i beregningsperioden * 365,25 blødninger, der blev behandlet med FVIII substitutionsterapi (registreret som "behandling for blødning") inden for 72 timer og ikke blev behandlet. forbundet med operation eller en procedure var inkluderet.

Baseline: før BMN 270-infusion under modtagelse af FVIII-profylakse. EEP: Fra uge 5 efter BMN 270-infusion (studiedag 33) eller 3 dage efter afslutningen af ​​FVIII-profylakse, alt efter hvad der er senere, til sidste besøg ved data-cut-off for den 1-årige analyse, herefter benævnt " Post FVIII profylakse til sidste besøg").
Baseline til mindst uge 52
Ændring fra baseline i hæmofili-specifik sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haemo-QoL-A) totalscore, fysisk funktion, rollefunktion og konsekvenser af blødende domæne-score i uge 52 af undersøgelsen efter BMN 270-infusion
Tidsramme: Baseline til uge 52

Ændringen fra baseline (forudsat ingen behandling for svær hæmofili A) i Haemo-Qol-A score, ved uge 52 efter BMN 270 infusion. Haemo-Qol-A-spørgeskemaet er et egnet hæmofili-specifikt sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema (HRQoL) til voksne, der består af 41 emner, der dækker seks domæner (fysisk funktion, rollefunktion, bekymring, konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning og behandling). Bekymringer). Haemo-Qol-A-emnerne besvares på en 6-punkts Likert-skala fra 0 (ingen af ​​tiden) til 5 (hele tiden). Tilbagekaldelsesperioden for Haemo-Qol-A er en måned (4 uger).

Haemo-Qol-A fysisk fungerende domænescore er et gennemsnit af hver vareværdi inden for et domæne. Området for domænescore er 0 til 5; højere score betyder bedre HRQoL eller mindre svækkelse for domænet. Score for fysisk funktionsdomæne transformeres til en skala fra 0 (minimum) til 100 (maksimum) med højere score, der indikerer en bedre eller mindre svækket hæmofili-relateret fysisk funktion.
Baseline til uge 52
Ændring fra baseline i hæmo-QoL-A-bekymring, følelsesmæssig påvirkning og behandlingsrelaterede domænescores i uge 52 af undersøgelsen efter BMN 270-infusion.
Tidsramme: Baseline til uge 52
Ændringen fra baseline (forudsat ingen behandling for svær hæmofili A) i Haemo-Qol-A score, ved uge 52 efter BMN 270 infusion. Haemo-Qol-A-spørgeskemaet er et egnet hæmofili-specifikt sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema (HRQoL) til voksne, der består af 41 emner, der dækker seks domæner (fysisk funktion, rollefunktion, bekymring, konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning og behandling). Bekymringer). Haemo-Qol-A-emnerne besvares på en 6-punkts Likert-skala fra 0 (ingen af ​​tiden) til 5 (hele tiden). Tilbagekaldelsesperioden for Haemo-Qol-A er en måned (4 uger)
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 270-304

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Valoctocogen roxaparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger