日本人の重症血友病A患者における有効性と安全性に関する第3相試験の転帰データ (GENEr8-JPN)
GENEr8-JPN：残存FVIIIレベルが1以下の日本人血友病A患者におけるアデノ随伴ウイルスベクターを介したヒト第VIII因子遺伝子導入であるBMN 270の有効性と安全性を評価する第3相非盲検単群試験予防的 FVIII 点滴を受けた IU/dL
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Asahikawa
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Hokkaido、Asahikawa、日本、078-8510
- Asahikawa Medical University Hospital
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Iruma-gun
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Saitama、Iruma-gun、日本、350-0495
- Saitama Medical University Hospital
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Nagoya
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Aichi、Nagoya、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital
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Shinjuku-ku
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Tokyo、Shinjuku-ku、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- インフォームドコンセントへの署名時に、病歴により証明されるHAおよび内因性FVIII活性レベルが1 IU/dL未満である18歳以上の日本人男性
- 研究に参加する前に少なくとも12か月間、予防的FVIII補充療法を受けていなければなりません。 過去 12 か月間の出血エピソードと FVIII の使用に関する高品質で十分に文書化された履歴データが利用可能でなければなりません。
- 少なくとも 150 日間、FVIII 濃縮物に治療/曝露された。
- 研究の性質について説明した後、研究関連の手順に先立って、書面による署名済みのインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できること。
- 検出可能な FVIII 阻害剤の過去の文書化された履歴がなく、ベセスダ アッセイまたは 0.6 ベセスダ単位 (BU) 未満のナイメーゲン修飾を伴うベセスダ アッセイの結果、または阻害剤検出の歴史的低感度カットオフが 1.0 BU である研究室の場合は 1.0 BU 未満過去 12 か月以内に少なくとも 1 週間の間隔をあけて 2 回連続して行われた場合（そのうち少なくとも 1 回は中央検査機関で検査を受ける必要がある）。
- 性的に活動的な参加者は、有効な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
- BMN 270 注入後、少なくとも最初の 52 週間はアルコール摂取を控える意思がある。
除外基準:
- AAV5 キャプシドに対する検出可能な既存の抗体。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染を除く、活動性感染症または免疫抑制障害の証拠。 他のすべての資格基準を満たす HIV 陽性参加者が含まれる場合があります。
- 重度の肝機能障害
- 重大な線維症を示した最近または以前の FibroScan または肝生検
- HA に関連しない出血疾患の証拠。
- 血小板数 <100E9/L。
- クレアチニン ≥1.5 mg/dL。
- 肝臓の超音波検査によって評価された、あらゆる病因による肝硬変。
- 慢性または活動性B型肝炎
- 活動性C型肝炎
- 活動性悪性腫瘍（非黒色腫皮膚がんを除く）
- 肝悪性腫瘍の病歴
- 動脈または静脈の血栓塞栓性イベントの病歴
- 既知の遺伝性または後天性血小板増加症（心房細動など、血栓塞栓リスクの増加に関連する症状を含む）
- スクリーニング期間前の30日以内、またはIPの5半減期以内の治験薬（IP）による治療。
- 研究者またはスポンサーの意見により、参加者が研究の要件を完全に遵守することが妨げられると思われる条件
- ベクターまたは遺伝子導入剤による事前の治療。
- BMN 270 の注入後 52 週間以内に大手術が計画されています。
- -BMN 270点滴前の30日以内の全身性免疫抑制剤（コルチコステロイドを除く）または生ワクチンの使用。
- 現在のプロトコールの要件を妨げない、またはBMN 270の有効性と安全性の評価に影響を与える可能性のある観察（非介入）臨床研究であり、事前にBMN 270との相談が必要な場合を除き、別の臨床研究への同時登録。医療モニター。
- BMN 270 IP製剤に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
- AE および/または出血エピソードの治療のために血液または血液製剤を受け取りたくない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヴァロクトコジーン・ロクサパルボベク
Valoctocogene roxaparvovec を 6E13 vg/kg の用量で単回投与
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重症血友病Aにおけるアデノ随伴ウイルスベクターを介したヒト第VIII因子の遺伝子導入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのBMN 270注入後49週から52週の間の、発色基質アッセイによって測定したヒト凝固第VIII因子（hFVIII）活性の変化。
時間枠：52週間
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BMN 270注入後49週目から52週目までの発色基質アッセイにより測定した、FVIII活性のベースラインからの変化。 第 49 週から第 52 週の間の各対象の FVIII 活性レベルは、定義された分析ウィンドウで第 49 週から第 52 週の間に得られた値の中央値として定義されます。 ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 ベースライン値は、各被験者の 1 IU/dL として推定されます。 |
52週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性評価期間（EEP）（「FVIII予防後から最終来院まで」）における外因性FVIII補充療法の年間利用率（IU/kg/年）の、外因性FVIII補充療法のベースライン利用率からの変化。
時間枠：少なくとも52週目までのベースライン
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EEP期間における外因性FVIII補充療法の年間利用量(IU/kg/年)のベースラインからの変化。 外因性 FVIII 補充療法の年間利用率 (IU/kg/年) は、計算期間中の FVIII 使用量の合計 (IU/kg) / 計算期間中の総日数 × 365.25 として定義されます。 ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (研究 33 日目) または FVIII 予防終了後 3 日のいずれか遅い方から、1 年間の分析のデータカットオフまでの最後の来院まで。以下、 「FVIII 予防後から最終来院まで」）。 |
少なくとも52週目までのベースライン
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有効性評価期間（「FVIII予防後から最終来院まで」）における外因性FVIII補充療法を必要とする年間出血率（すなわち、年間の出血エピソードの数）のベースラインからの変化。
時間枠：少なくとも52週目までのベースライン
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治療された出血の ABR = 計算期間中の治療された出血の出血エピソードの数 / 計算期間中の総日数 * 365.25 72 時間以内に FVIII 補充療法 (「出血の治療」として記録される) で治療され、治療されなかった出血手術や処置に関連するものも含まれていました。 ベースライン: FVIII 予防を受けている間の BMN 270 注入前。 EEP: BMN 270 注入後 5 週目 (研究 33 日目) または FVIII 予防終了後 3 日のいずれか遅い方から、1 年間の分析のデータカットオフまでの最後の来院まで。以下「」と呼びます。 FVIII 予防接種後から最終来院まで」）。 |
少なくとも52週目までのベースライン
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BMN 270注入後の研究52週目の成人向け血友病特有の健康関連生活の質アンケート（Haemo-QoL-A）合計スコア、身体機能、役割機能、出血領域スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定した場合)からの変化。 Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項)。ヘモ Qol-A の項目は、0 (まったくない) から 5 (すべての時間) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。ヘモ Qol-A の回収期間は 1 か月です。 （4週間）。 Haemo-Qol-A 身体機能ドメイン スコアは、ドメイン内の各項目値の平均です。 ドメイン スコアの範囲は 0 ～ 5 です。スコアが高いほど、HRQoL が優れているか、ドメインの障害が少ないことを意味します。 身体機能領域のスコアは 0 (最小) ～ 100 (最大) のスケールに変換され、スコアが高いほど血友病関連の身体機能の障害が良好であるか、または損なわれていないことを示します。 |
ベースラインから 52 週目まで
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BMN 270注入後の研究52週目のHaemo-QoL-A心配、感情的影響、および治療懸念領域スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
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BMN 270注入後52週目におけるHaemo-Qol-Aスコアのベースライン(重度血友病Aに対する治療がないと仮定した場合)からの変化。
Haemo-Qol-A アンケートは、6 つの領域 (身体機能、役割機能、心配、出血の結果、感情的影響、治療) をカバーする 41 項目で構成される、成人を対象とした血友病特有の健康関連の生活の質 (HRQoL) の目的に適したアンケートです。懸念事項)。ヘモ Qol-A の項目は、0 (まったくない) から 5 (すべての時間) までの 6 段階のリッカート スケールで回答されます。ヘモ Qol-A の回収期間は 1 か月です。 （4週間）
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ベースラインから 52 週目まで
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 270-304
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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