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再発/耐衝撃性の高リスク神経芽腫の患者のためのhalk.car T細胞の研究

2025年12月24日 更新者：Roberto Chiarle

再発/耐衝撃性の高リスク神経芽腫の患者のためのHalk.CAR T細胞の相1/2研究

この相1/2試験は、再発または難治性神経芽細胞腫（NB）を伴う小児科被験者におけるヒト未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）受容体を標的とする自己キメラ抗原受容体（CAR）T細胞の投与の安全性と実現可能性を決定することを目的としています。

試験は2つのフェーズで実施されます。

フェーズ1は、3+3用量エスカレーション設計を使用して、自家Halk.car T細胞の最大耐量（MTD）を決定します。 フェーズ2は、halk.car T細胞に対する応答速度を決定する拡張フェーズになります。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は2つのフェーズで構成されています。 フェーズ1とフェーズ2の主な目的は次のとおりです。

フェーズ1：

  • 自家Halk.car T細胞の最大耐量（MTD）、および再発/耐衝撃性の高リスク神経芽細胞腫の参加者に推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を識別するため。
  • 自家Halk.car T細胞の製造の実現可能性を評価するため。

フェーズ2：

HALK.CAR T細胞で治療された再発または耐火性の高リスクの神経芽細胞腫の参加者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率を推定するため。

研究の種類

介入

入学 (推定)

42

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Boston Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Susanne Baumeister, MD
        • コンタクト：
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 募集
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Susanne Baumeister, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

  1. 年齢≥12か月および同意時の30歳未満。 各用量レベルの最初の患者は、6歳以上の年齢である必要があります

  2. 病気の状態：

    1. 患者は、診断または再発時に神経芽細胞腫の組織学的検証が必要です
    2. 患者は、研究登録時に小児腫瘍学グループ（COG）リスク分類によると、高リスクの神経芽細胞腫を患っている必要があります
    3. 患者は、プロトコルで定義されているように、標準的な治療測定がもはや効果的でない持続性/耐衝撃性または再発疾患を持っている必要があります
    4. 患者は、改訂された国際神経芽細胞腫反応基準（INRC）に従って評価可能または測定可能な疾患を持っている必要があります
  3. 以前の治療レジメンからの適切なウォッシュアウト
  4. 適切な臓器機能
  5. LanskyまたはKarnofskyパフォーマンススコア≥50％として定義される適切なパフォーマンスステータス
  6. 生殖の可能性のある被験者は、許容可能な避妊法を使用することに同意する必要があります
  7. インフォームドコンセントに署名

除外基準：

  1. 妊娠または看護（授乳）女性
  2. 制御されていない活動感染症の患者
  3. 他の治験剤を同時に受けている患者
  4. 以前のCART細胞または他の遺伝子修飾免疫効果細胞療法を受けた患者は、注入時から8週間以上であり、関連する毒性から完全に回復し、製品の持続性の欠如を記録していない限り適格ではありません。
  5. 積極的な治療を必要としない限り、少なくとも3年間安定または無病を必要としない限り、非メラノマス皮膚がんまたはそのin situの癌以外の既知の追加の悪性腫瘍を持つ患者
  6. 制御されていないCNS転移
  7. 脳血管虚血/出血、認知症、小脳疾患、またはCNSの関与を伴う自己免疫疾患などのCNS障害は、神経毒性を評価する能力を損なう可能性があります
  8. 研究で使用された化合物に対する重度の過敏症反応の履歴
  9. HIV/HBV/HCV感染
  10. 全身性ステロイド療法を受けている患者（生理学的置換、吸入ステロイド、血液製剤の前投薬が許可されています）
  11. 過去2年以内に全身免疫抑制/疾患修飾剤を必要とする全身性自己免疫疾患の原発免疫不全または歴史
  12. 制御されていないカレント間疾患
  13. 研究要件に準拠できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：フェーズ1用量エスカレーション
線量エスカレーションアームは、標準の3+3用量エスカレーション設計を使用して、HALK.CAR T細胞の最大耐量（MTD）および推奨されるフェーズ2用量（RP2D）を決定します。
生物学的：自己halk.car Tセル
ヒト未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）受容体を標的とする自己キメラ抗原受容体T細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ1：halk.car Tセルの最大耐量（MTD）を決定する
時間枠：5年
HALK.CAR T細胞の最大耐量（MTD）は、3+3用量のエスカレーション設計を使用してHALK.CAR T細胞産物の投与後の用量制限毒性（DLT）の発生率を測定することにより決定されます。
5年
フェーズ1：halk.car T細胞の製造可能性を評価します
時間枠：5年
製造の実現可能性は、リリース基準を満たすhalk.car T細胞産物の製造を達成する白血球を受けている患者の割合として評価されます。
5年
フェーズ2：回答率を推定します
時間枠：最大5年
HALK.CAR T細胞で治療された再発または耐火性の高リスクの神経芽腫を有する被験者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率が推定されます。
最大5年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ1：回答率を推定します
時間枠：5年
フェーズ1コホートのHalk.car T細胞で治療されている再発または耐火性の高リスクの神経芽細胞腫の被験者の改訂された国際神経芽細胞腫応答基準（INRC）あたりの完全な応答（CR）および部分反応（PR）率が推定されます。
5年
進行の自由生存と全生存率を推定します
時間枠：5年
Halk.car T細胞で治療されている再発または耐衝突型の高リスク神経芽細胞腫の被験者の進行性自由生存（PFS）および全生存率（OS）率を推定するため。
5年
患者が報告した症状を評価します
時間枠：最大5年
関心のある患者報告された症状（気分、胃腸、疼痛症状を含む）は、halk.car T細胞の2年後および2年後までにPED-Pro-CTCAE v.1在庫を使用して、halk.car T細胞で治療された被験者で測定されます。注入
最大5年
Halk.car T細胞の持続性
時間枠：最大5年
Halk.car T細胞の持続性は、ポリメラーゼ連鎖反応（またはフローサイトメトリー）分析によって測定され、末梢血中のhalk.car T細胞の生存を経時的に検出および定量化します。
最大5年
末梢血のサイトカインレベル
時間枠：5年
Halk.car T細胞の活動は、末梢血のサイトカインレベルを経時的に測定することにより評価されます
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Roberto Chiarle

協力者

Dana-Farber Cancer Institute
Boston Children's Hospital

捜査官

  • 主任研究者：Susanne Baumeister, MD、Dana-Farber Cancer Institute

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年1月31日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2029年12月31日

試験登録日

最初に提出

2024年9月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年1月28日

最初の投稿 (実際)

2025年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月24日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 24-392

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Dana-Farber / Harvard Cancer Centerは、臨床試験からのデータの責任ある倫理的共有を奨励およびサポートしています。 公開されている原稿で使用されている最終的な調査データセットからの特定された参加者データは、データ使用契約の条件の下でのみ共有できます。 リクエストは、roberto.chiarle@childrens.harvard.eduに送信される場合があります。 プロトコルおよび統計分析計画は、ClinicalTrials.govで利用可能になります 連邦規制によって必要な場合、または研究を支持する賞および協定の条件としてのみ。

IPD 共有時間枠

データは、公開日から1年以内に共有できます

IPD 共有アクセス基準

Dana-Farber Innovations（Bodfi）のBelfer Office in velferオフィス（bodfi）にお問い合わせください@dfci.harvard.edu

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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