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先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の小児および成人患者を対象としたAdzynma治療に関する研究

2026年11月5日 更新者：Takeda

Adzynmaで治療された先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者における実世界の安全性をさらに評価するための承認後安全性調査（PASS）

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is a rare blood disorder that some people are born with. It is caused by a problem in a gene passed down from parents to children, which affects the body's ability to produce a enzyme called ADAMTS13. This enzyme helps to cut down a larger form of protein called von Willebrand Factor (VWF). People with cTTP have low levels of ADAMTS13. Without ADAMTS13, large forms of vWF build up and cause blood clots in small blood vessels. These clots can block blood flow to vital organs, causing serious health problems. Adzynma is a human ADAMTS13 protein made in the laboratory. It works the same way as natural ADAMTS13 does and may provide higher levels of ADAMTS13.

The main aim of this study is to learn more about the risk of children and adults with cTTP treated with Adzynma developing antibodies that prevent Adzynma from working properly (called neutralizing antibodies) within 6 months after the first treatment and to understand the risk of allergic reactions within 7 days of the first treatment with Adzynma. Other aims are to better understand how safe treatment with Adzynma is over a longer period of time (called long-term safety) in children and adults with cTTP and to gather information about pregnancies and babies of women who have received Adzynma while pregnant.

Only data already available in the medical records of the people who received Adzynma for the treatment of cTTP in normal clinical practice will be reviewed and collected during this study.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • オーストリア
      • Vienna、オーストリア、1090
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • 募集
        • Universitatsklinikum Bonn
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ruehl Heiko
      • Cologne、ドイツ、50937
        • 募集
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kuehne Lucas
      • Jena、ドイツ、7743
        • まだ募集していません
        • Universitaetsklinikum Jena
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Kentouche Karim
      • Leipzig、ドイツ、4103
      • München、ドイツ
      • München、ドイツ、81675
        • 募集
        • Klinikum Rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • 主任研究者：
          • Braunisch Matthias
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Pediatric and adult participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP, either prophylactically or as on-demand therapy for acute episodes-including those who became pregnant during Adzynma treatment.

説明

Inclusion criteria:

  1. Is diagnosed with cTTP.
  2. Had received commercially available Adzynma treatment for cTTP within the eligibility period of which there must be a recorded date and dose of at least one Adzynma administration in their medical chart.
  3. Provides a signed informed consent form (informed consent form [ICF]; or assent and consent forms, if applicable), in accordance with local ethical and institutional requirements.

Exclusion criteria:

  1. Has a history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor (that is, neutralizing antibodies to ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Has concurrent use of an investigational drug or is enrolled in another clinical trial at the time of index Adzynma infusion.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：COHORT
  • 時間の展望：RETROSPECTIVE

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
All Participants

Data of participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP will be collected retrospectively from medical records for approximately 5 years.
他の：No Intervention

This is a non-interventional study.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusions
時間枠：Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Index infusion is defined as the first Adzynma infusion date recorded in the medical record using commercially available Adzynma (excluding doses received in clinical studies or early access program).
Up to 6 months following the index Adzynma infusion
Number of Participants With Neutralizing Antibodies to ADAMTS13 Following the Index Adzynma Infusions
時間枠：Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Number of participants with neutralizing antibodies to ADAMTS13 following the index Adzynma infusions will be reported.
Up to 6 months following the index Adzynma infusion

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Long Term Safety Risk of Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusion
時間枠：Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion

Number of participants with long term safety risk of hypersensitivity reactions following the index Adzynma infusion will be reported.
Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion
Number of Participants With Risk of Hypersensitivity Reactions After Each Administration of Adzynma Following the Index Infusion
時間枠：Up to 7 days after each administration of Adzynma

Number of participants with risk of hypersensitivity reactions after each administration of Adzynma following the index infusion will be reported.
Up to 7 days after each administration of Adzynma
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：From start of the study drug administration up to 5.5 years

TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product.
From start of the study drug administration up to 5.5 years
Gestational age at the Time of Infant Birth
時間枠：At birth

Gestational age at the time of infant birth will be reported.
At birth
Number of Participants With Spontaneous Abortion
時間枠：Up to 5.5 years

Spontaneous abortion is defined as pregnancy loss before 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Stillbirth
時間枠：Up to 5.5 years

Stillbirth is defined as a fetal death after 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Induced Abortion
時間枠：Up to 5.5 years

Number of participants with induced abortion will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Live Birth
時間枠：Up to 5.5 years

Number of participants with live birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With any Pregnancy Related Complications
時間枠：Up to 5.5 years

Number of participants with any pregnancy related complications will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants Categorized According to Gestational age of Greater Than or Equal to (>=) 37 Gestational Weeks and Less Than (<) 37 Gestational Weeks at Birth
時間枠：At birth

Number of participants categorized according to gestational age of greater than or equal to (>=) 37 gestational weeks and less than (<) 37 gestational weeks at birth will be reported.
At birth
Number of Infants Categorized According to Year of Birth
時間枠：Up to 5.5 years

Number of infants categorized according to year of birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Normal Birth Weight
時間枠：Up to 5.5 years

Number of infants with normal birth weight will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Small for Gestational Age (SGA)
時間枠：Up to 5.5 years

Small for gestational age is defined as birth size (weight, length or head circumference) less than the 10th centile for sex and gestational age.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Congenital Anomaly Detected at the Time of Birth
時間枠：At birth

Number of infants with congenital anomaly detected at the time of birth will be reported.
At birth
Number of Participants by Breastfeeding Status While Receiving Adzynma
時間枠：Up to 5.5 years

Breastfeeding status during Adzynma treatment will be assessed and categorized based on response (Yes, No, or Unknown).
Up to 5.5 years
Number of Infant Categorized by Growth and Development Outcomes
時間枠：Up to 5.5 years

Number of infants categorized by growth and development outcomes (normal, abnormal [specify], or unknown) will be reported.
Up to 5.5 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Takeda

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年5月26日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2030年4月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2030年4月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年1月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年1月13日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年11月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年11月5日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (その他の識別子：EU PAS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

IPD 共有アクセス基準

IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/. For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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