Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie hos barn og voksne med medfødt trombocytopen purpura (cTTP) behandlet med Adzynma

9. juni 2026 oppdatert av: Takeda

En postautorisasjons sikkerhetsstudie (PASS) for ytterligere evaluering av sikkerheten i virkeligheten for pasienter med medfødt trombocytopenisk trombos (cTTP) behandlet med Adzynma

Medfødt trombocytopen purpura (cTTP) er en sjelden blodsykdom som noen mennesker er født med. Den skyldes en feil i et gen som arves fra foreldre til barn, noe som påvirker kroppens evne til å produsere et enzym kalt ADAMTS13. Dette enzymet hjelper til med å bryte ned en større form av proteinet von Willebrand faktor (VWF). Personer med cTTP har lave nivåer av ADAMTS13. Uten ADAMTS13 bygges store former av vWF opp og forårsaker blodpropper i små blodårer. Disse proppene kan blokkere blodtilførselen til vitale organer og forårsake alvorlige helseproblemer. Adzynma er et menneskelig ADAMTS13-protein som er laget i laboratoriet. Det fungerer på samme måte som naturlig ADAMTS13 og kan gi høyere nivåer av ADAMTS13.

Hovedmålet med denne studien er å lære mer om risikoen for at barn og voksne med cTTP behandlet med Adzynma utvikler antistoffer som hindrer Adzynma i å fungere skikkelig (kalt nøytraliserende antistoffer) innen 6 måneder etter første behandling, og å forstå risikoen for allergiske reaksjoner innen 7 dager etter første behandling med Adzynma. Andre mål er å bedre forstå hvor trygg behandling med Adzynma er over en lengre periode (kalt langsiktig sikkerhet) hos barn og voksne med cTTP, og å samle informasjon om svangerskap og barn hos kvinner som har mottatt Adzynma mens de var gravide.

Kun data som allerede er tilgjengelig i pasientjournalene til personer som har mottatt Adzynma for behandling av cTTP i normal klinisk praksis, vil bli gjennomgått og samlet inn under denne studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland, 53127
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Tyskland, 7743
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kentouche Karim
      • Leipzig, Tyskland, 4103
      • München, Tyskland, 81675
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
        • Ta kontakt med:
          • Site Contact
        • Hovedetterforsker:
          • Braunisch Matthias
      • München, Tyskland
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske og voksne deltakere som har mottatt Adzynma for behandling av cTTP, enten profylaktisk eller som påkrevd behandling for akutte episoder – inkludert de som ble gravide under Adzynma-behandling.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er diagnostisert med cTTP.
  2. Har mottatt kommersielt tilgjengelig Adzynma-behandling for cTTP innenfor kvalifiseringsperioden, hvor det må finnes en registrert dato og dose for minst én Adzynma-administrering i journalen deres.
  3. Leverer et signert informert samtykkeskjema (informert samtykkeskjema [ICF]; eller samtykkeskjema for mindreårige og foresatte, hvis aktuelt), i samsvar med lokale etiske og institusjonelle krav.

Eksklusjonskriterier:

  1. Har en historikk eller tilstedeværelse av en funksjonell ADAMTS13-hemmer (det vil si nøytraliserende antistoffer mot ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Har samtidig bruk av et forsøksmedikament eller er inkludert i en annen klinisk studie ved tiden for indeks Adzynma-infusjonen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort

Gruppe / Kohort

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en observasjonsstudie som vurderes for biomedisinske eller helsemessige utfall.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Alle deltakere
Data fra deltakere som har mottatt Adzynma for behandling av cTTP vil bli samlet inn retrospektivt fra medisinske journaler i omtrent 5 år.
Annen: Ingen inngrep
Dette er en ikke-intervensjonell studie.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med overfølsomhetsreaksjoner etter indeks Adzynma-infusjoner
Tidsramme: Opptil 6 måneder etter den første Adzynma-infusjonen
Indeksinfusjon er definert som den første Adzynma-infusjonsdatoen som er registrert i pasientjournalen med kommersielt tilgjengelig Adzynma (unntatt doser mottatt i kliniske studier eller tidlig tilgangsprogram).
Opptil 6 måneder etter den første Adzynma-infusjonen
Antall deltakere med nøytraliserende antistoffer mot ADAMTS13 etter de første Adzynma-infusjonene
Tidsramme: Opptil 6 måneder etter første Adzynma-infusjon
Antall deltakere med nøytraliserende antistoffer mot ADAMTS13 etter de første Adzynma-infusjonene vil bli rapportert.
Opptil 6 måneder etter første Adzynma-infusjon

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med langsiktig sikkerhetsrisiko for overfølsomhetsreaksjoner etter index Adzynma-infusjon
Tidsramme: Opptil 6 måneders oppfølgingsperiode fra første Adzynma-infusjon
Antall deltakere med langsiktig sikkerhetsrisiko for overfølsomhetsreaksjoner etter den første Adzynma-infusjonen vil bli rapportert.
Opptil 6 måneders oppfølgingsperiode fra første Adzynma-infusjon
Antall deltakere med risiko for overfølsomhetsreaksjoner etter hver administrering av Adzynma etter indeksinfusjonen
Tidsramme: Opptil 7 dager etter hver administrering av Adzynma
Antall deltakere med risiko for overfølsomhetsreaksjoner etter hver administrering av Adzynma etter indeksinfusjonen vil bli rapportert.
Opptil 7 dager etter hver administrering av Adzynma
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studielægemiddeladministrering opp til 5,5 år
TEAE er definert som enhver hendelse som oppstår eller manifesterer seg ved eller etter start av behandling med en studieintervensjon eller legemiddel, eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for studieintervensjonen eller legemiddelet.
Fra start av studielægemiddeladministrering opp til 5,5 år
Gestasjonsalder ved spedbarnets fødsel
Tidsramme: Ved fødselen
Svangerskapsalder ved tidspunktet for spedbarnets fødsel vil bli rapportert.
Ved fødselen
Antall deltakere med spontanabort
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Spontanabort defineres som tap av svangerskap før 20. svangerskapsuke.
Opptil 5,5 år
Antall deltakere med dødfødsel
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Dødfødsel er definert som et fosterdød etter 20. svangerskapsuke.
Opptil 5,5 år
Antall deltakere med indusert abort
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall deltakere med fremkalt abort vil bli rapportert.
Opptil 5,5 år
Antall deltakere med levende fødsel
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall deltakere med levende fødsel vil bli rapportert.
Opptil 5,5 år
Antall deltakere med svangerskapsrelaterte komplikasjoner
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall deltakere med svangerskapsrelaterte komplikasjoner vil bli rapportert.
Opptil 5,5 år
Antall deltakere kategorisert etter svangerskapsalder større enn eller lik (>=) 37 svangerskapsuker og mindre enn (<) 37 svangerskapsuker ved fødsel
Tidsramme: Ved fødselen
Antall deltakere kategorisert etter svangerskapsalder på større enn eller lik (>=) 37 svangerskapsuker og mindre enn (<) 37 svangerskapsuker ved fødsel vil bli rapportert.
Ved fødselen
Antall spedbarn kategorisert etter fødselsår
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall spedbarn kategorisert etter fødselsår vil bli rapportert.
Opptil 5,5 år
Antall spedbarn med normal fødselsvekt
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall spedbarn med normal fødselsvekt vil bli rapportert.
Opptil 5,5 år
Antall spedbarn som er små for svangerskapsalder (SGA)
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Liten for svangerskapsalder er definert som fødselsstørrelse (vekt, lengde eller hodeomkrets) mindre enn 10. persentil for kjønn og svangerskapsalder.
Opptil 5,5 år
Antall spedbarn med medfødt misdannelse oppdaget ved fødselstidspunktet
Tidsramme: Ved fødselen
Antall spedbarn med medfødt anomali oppdaget ved fødselstidspunktet vil bli rapportert.
Ved fødselen
Antall deltakere etter ammestatus mens de mottar Adzynma
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Ammingstatus under Adzynma-behandling vil bli vurdert og kategorisert basert på respons (Ja, Nei eller Ukjent).
Opptil 5,5 år
Antall spedbarn kategorisert etter vekst- og utviklingsutfall
Tidsramme: Opptil 5,5 år
Antall spedbarn kategorisert etter vekst- og utviklingsutfall (normal, unormal [spesifiser] eller ukjent) vil rapporteres.
Opptil 5,5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Takeda

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
26. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
13. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
13. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
20. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
11. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
9. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Annen identifikator: EU PAS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til deidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datautdelningsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientenes personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datautvekslingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger