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Um Estudo em Crianças e Adultos com Púrpura Trombocitopênica Trombótica Congénita (cTTP) Tratados com Adzynma

5 de novembro de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo de Segurança Pós-Autorização (PASS) para Avaliar Mais a Segurança no Mundo Real em Doentes com Púrpura Trombocitopénica Trombótica Congénita (cTTP) Tratados com Adzynma

Congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) is a rare blood disorder that some people are born with. It is caused by a problem in a gene passed down from parents to children, which affects the body's ability to produce a enzyme called ADAMTS13. This enzyme helps to cut down a larger form of protein called von Willebrand Factor (VWF). People with cTTP have low levels of ADAMTS13. Without ADAMTS13, large forms of vWF build up and cause blood clots in small blood vessels. These clots can block blood flow to vital organs, causing serious health problems. Adzynma is a human ADAMTS13 protein made in the laboratory. It works the same way as natural ADAMTS13 does and may provide higher levels of ADAMTS13.

The main aim of this study is to learn more about the risk of children and adults with cTTP treated with Adzynma developing antibodies that prevent Adzynma from working properly (called neutralizing antibodies) within 6 months after the first treatment and to understand the risk of allergic reactions within 7 days of the first treatment with Adzynma. Other aims are to better understand how safe treatment with Adzynma is over a longer period of time (called long-term safety) in children and adults with cTTP and to gather information about pregnancies and babies of women who have received Adzynma while pregnant.

Only data already available in the medical records of the people who received Adzynma for the treatment of cTTP in normal clinical practice will be reviewed and collected during this study.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha, 53127
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Bonn
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ruehl Heiko
      • Cologne, Alemanha, 50937
        • Recrutamento
        • Universitaetsklinikum Koeln
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kuehne Lucas
      • Jena, Alemanha, 7743
        • Ainda não está recrutando
        • Universitaetsklinikum Jena
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Kentouche Karim
      • Leipzig, Alemanha, 4103
      • München, Alemanha
      • München, Alemanha, 81675
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pediatric and adult participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP, either prophylactically or as on-demand therapy for acute episodes-including those who became pregnant during Adzynma treatment.

Descrição

Inclusion criteria:

  1. Is diagnosed with cTTP.
  2. Had received commercially available Adzynma treatment for cTTP within the eligibility period of which there must be a recorded date and dose of at least one Adzynma administration in their medical chart.
  3. Provides a signed informed consent form (informed consent form [ICF]; or assent and consent forms, if applicable), in accordance with local ethical and institutional requirements.

Exclusion criteria:

  1. Has a history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor (that is, neutralizing antibodies to ADAMTS13/rADAMTS13).
  2. Has concurrent use of an investigational drug or is enrolled in another clinical trial at the time of index Adzynma infusion.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: COHORT
  • Perspectivas de Tempo: RETROSPECTIVE

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
All Participants

Data of participants who have received Adzynma for the treatment of cTTP will be collected retrospectively from medical records for approximately 5 years.
Outro: No Intervention

This is a non-interventional study.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusions
Prazo: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Index infusion is defined as the first Adzynma infusion date recorded in the medical record using commercially available Adzynma (excluding doses received in clinical studies or early access program).
Up to 6 months following the index Adzynma infusion
Number of Participants With Neutralizing Antibodies to ADAMTS13 Following the Index Adzynma Infusions
Prazo: Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Number of participants with neutralizing antibodies to ADAMTS13 following the index Adzynma infusions will be reported.
Up to 6 months following the index Adzynma infusion

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With Long Term Safety Risk of Hypersensitivity Reactions Following the Index Adzynma Infusion
Prazo: Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion

Number of participants with long term safety risk of hypersensitivity reactions following the index Adzynma infusion will be reported.
Up to 6 months of follow-up time from the index Adzynma infusion
Number of Participants With Risk of Hypersensitivity Reactions After Each Administration of Adzynma Following the Index Infusion
Prazo: Up to 7 days after each administration of Adzynma

Number of participants with risk of hypersensitivity reactions after each administration of Adzynma following the index infusion will be reported.
Up to 7 days after each administration of Adzynma
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Prazo: From start of the study drug administration up to 5.5 years

TEAE is defined as any event emerging or manifesting at or after the initiation of treatment with a study intervention or medicinal product or any existing event that worsens in either intensity or frequency following exposure to the study intervention or medicinal product.
From start of the study drug administration up to 5.5 years
Gestational age at the Time of Infant Birth
Prazo: At birth

Gestational age at the time of infant birth will be reported.
At birth
Number of Participants With Spontaneous Abortion
Prazo: Up to 5.5 years

Spontaneous abortion is defined as pregnancy loss before 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Stillbirth
Prazo: Up to 5.5 years

Stillbirth is defined as a fetal death after 20 weeks of gestation.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Induced Abortion
Prazo: Up to 5.5 years

Number of participants with induced abortion will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With Live Birth
Prazo: Up to 5.5 years

Number of participants with live birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants With any Pregnancy Related Complications
Prazo: Up to 5.5 years

Number of participants with any pregnancy related complications will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Participants Categorized According to Gestational age of Greater Than or Equal to (>=) 37 Gestational Weeks and Less Than (<) 37 Gestational Weeks at Birth
Prazo: At birth

Number of participants categorized according to gestational age of greater than or equal to (>=) 37 gestational weeks and less than (<) 37 gestational weeks at birth will be reported.
At birth
Number of Infants Categorized According to Year of Birth
Prazo: Up to 5.5 years

Number of infants categorized according to year of birth will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Normal Birth Weight
Prazo: Up to 5.5 years

Number of infants with normal birth weight will be reported.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Small for Gestational Age (SGA)
Prazo: Up to 5.5 years

Small for gestational age is defined as birth size (weight, length or head circumference) less than the 10th centile for sex and gestational age.
Up to 5.5 years
Number of Infants With Congenital Anomaly Detected at the Time of Birth
Prazo: At birth

Number of infants with congenital anomaly detected at the time of birth will be reported.
At birth
Number of Participants by Breastfeeding Status While Receiving Adzynma
Prazo: Up to 5.5 years

Breastfeeding status during Adzynma treatment will be assessed and categorized based on response (Yes, No, or Unknown).
Up to 5.5 years
Number of Infant Categorized by Growth and Development Outcomes
Prazo: Up to 5.5 years

Number of infants categorized by growth and development outcomes (normal, abnormal [specify], or unknown) will be reported.
Up to 5.5 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Takeda

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
26 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de novembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (Outro identificador: EU PAS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

IPD from eligible studies will be shared with qualified researchers according to the criteria and process described on https://vivli.org/ourmember/takeda/. For approved requests, the researchers will be provided access to anonymized data (to respect patient privacy in line with applicable laws and regulations) and with information necessary to address the research objectives under the terms of a data sharing agreement.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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