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先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の小児および成人患者を対象としたAdzynma治療に関する研究

2026年5月8日 更新者：Takeda

Adzynmaで治療された先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）患者における実世界の安全性をさらに評価するための承認後安全性調査（PASS）

先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）は、生まれつき持っている稀な血液疾患です。 これは、親から子へ受け継がれる遺伝子の問題によって引き起こされ、ADAMTS13と呼ばれる酵素を体内で生成する能力に影響を与えます。 この酵素は、フォン・ヴィレブランド因子（VWF）と呼ばれる大きなタンパク質の形を切断するのに役立ちます。 cTTPの患者は、ADAMTS13のレベルが低いです。 ADAMTS13がないと、大きな形のvWFが蓄積し、細い血管内で血栓を引き起こします。 これらの血栓は、重要な臓器への血流を妨げ、重篤な健康問題を引き起こす可能性があります。 Adzynmaは、実験室で作られたヒトADAMTS13タンパク質です。 これは天然のADAMTS13と同じように機能し、より高いレベルのADAMTS13を提供する可能性があります。

本研究の主な目的は、Adzynmaで治療されたcTTPの小児および成人が、初回治療後6か月以内にAdzynmaが正常に機能するのを妨げる抗体（中和抗体と呼ばれる）を産生するリスクについて、また初回Adzynma治療後7日以内のアレルギー反応のリスクについて理解することです。 その他の目的は、cTTPの小児および成人におけるAdzynma治療の長期的な安全性（長期安全性と呼ばれる）についてよりよく理解すること、および妊娠中にAdzynmaを受けた女性の妊娠と赤ちゃんに関する情報を収集することです。

本研究では、通常の臨床診療でcTTPの治療のためにAdzynmaを受けた人々の医療記録に既に存在するデータのみがレビューおよび収集されます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

予防的に、または急性エピソードに対するオンデマンド療法として、cTTP治療のためにAdzynmaを投与された小児および成人参加者（Adzynma治療中に妊娠した参加者を含む）。

説明

包含基準：

  1. cTTPと診断されていること。
  2. 適格期間内に市販のAdzynma治療をcTTPに対して受けており、医療記録に少なくとも1回のAdzynma投与の記録された日付と投与量が存在すること。
  3. 地域の倫理的および施設の要件に従い、署名付きインフォームド・コンセント書類（インフォームド・コンセント書類［ICF］、または該当する場合は同意・承諾書類）を提出すること。

除外基準：

  1. 機能的ADAMTS13阻害剤（すなわちADAMTS13/rADAMTS13に対する中和抗体）の既往歴または存在があること。
  2. 指標Adzynma投与時に、研究薬の併用があるか、または別の臨床試験に参加していること。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
すべての参加者
cTTP治療のためにAdzynmaを投与された参加者のデータは、医療記録から約5年間遡及的に収集されます。
他の：介入なし
これは非介入研究です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
インデックスAdzynma輸液後の過敏反応を有する参加者の数
時間枠：指標Adzynma輸注後最大6か月間
インデックス注入は、臨床試験または早期アクセスプログラムで投与された用量を除き、市販のAdzynmaを使用して医療記録に記録された最初のAdzynma注入日と定義されます。
指標Adzynma輸注後最大6か月間
インデックスAdzynma投与後のADAMTS13に対する中和抗体を有する参加者数
時間枠：指標Adzynma投与後最大6か月間
インデックスAdzynma投与後のADAMTS13に対する中和抗体を有する参加者の数が報告されます。
指標Adzynma投与後最大6か月間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
インデックスAdzynma投与後の長期安全性リスクとしての過敏症反応を呈した参加者数
時間枠：インデックスAdzynma輸液から最大6ヶ月の追跡期間
インデックスAdzynma輸液後の長期安全性リスクとしての過敏症反応を有する参加者数が報告されます。
インデックスAdzynma輸液から最大6ヶ月の追跡期間
指標投与後のAdzynma各投与後の過敏症反応リスクを有する参加者数
時間枠：各Adzynma投与後最大7日間
アディズマのインデックス点滴後、各投与後に過敏症反応のリスクがある参加者数を報告します。
各Adzynma投与後最大7日間
治療関連有害事象（TEAE）を発現した参加者数
時間枠：研究薬投与開始から5.5年まで
TEAEは、研究介入または医薬品の治療開始時または開始後に発生または発現する事象、または研究介入または医薬品への曝露後に強度または頻度が悪化する既存の事象と定義されます。
研究薬投与開始から5.5年まで
乳児出生時の在胎週数
時間枠：出生時
乳児出生時の在胎週数が報告されます。
出生時
自然流産を経験した参加者数
時間枠：最大5.5年
自然流産は、妊娠20週以前の妊娠喪失と定義されます。
最大5.5年
死産を経験した参加者数
時間枠：最大5.5年
死産は、妊娠20週以降の胎児死亡と定義されます。
最大5.5年
人工妊娠中絶を受けた参加者数
時間枠：最大5.5年
人工妊娠中絶を実施した参加者数が報告されます。
最大5.5年
出産した参加者数
時間枠：最大5.5年間
出産例のある参加者数を報告します。
最大5.5年間
妊娠関連合併症のある参加者数
時間枠：最大5.5年
妊娠関連合併症のある参加者の数が報告されます。
最大5.5年
出生時の在胎週数が37週以上（>=37週）と37週未満（<37週）に分類した参加者数
時間枠：出生時
出生時の在胎週数が37週以上（>= 37週）および37週未満（< 37週）に分類された参加者数を報告します。
出生時
出生年別に分類された乳児数
時間枠：最大5.5年間
生まれた年ごとに分類された乳児の数が報告されます。
最大5.5年間
正常出生体重の乳児数
時間枠：最長5.5年間
正常出生体重の乳児の数が報告されます。
最長5.5年間
在胎不当過小児の数
時間枠：最大5.5年
在胎週数に応じた性別の10パーセンタイル未満の出生時体格（体重、身長、頭囲）と定義される。
最大5.5年
出生時に検出された先天性異常を持つ乳児の数
時間枠：出生時
出生時に検出された先天異常を持つ乳児の数が報告されます。
出生時
アドジンマ投与中の母乳育児状況別参加者数
時間枠：最大5.5年
Adzynma治療中の母乳育児状況は、回答（はい、いいえ、または不明）に基づいて評価・分類されます。
最大5.5年
成長および発達アウトカム別に分類した乳児数
時間枠：最大5.5年
乳児の成長および発達の結果（正常、異常【具体的に記述】、または不明）による分類別の人数が報告されます。
最大5.5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Takeda

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月31日

一次修了 (推定)

2030年4月1日

研究の完了 (推定)

2030年4月1日

試験登録日

最初に提出

2026年1月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月13日

最初の投稿 (実際)

2026年1月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月8日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TAK-755-4007
  • EUPAS1000000870 (その他の識別子：EU PAS)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

武田薬品工業は、適格な研究に対して非識別化された個別参加者データ（IPD）へのアクセスを提供し、適格な研究者が正当な科学的目標に対処するのを支援します（武田のデータ共有コミットメントはhttps://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5でご覧いただけます）。 これらのIPDは、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に従い、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究から得られたIPDは、https://vivli.org/ourmember/takeda/に記載されている基準とプロセスに従って、資格のある研究者と共有されます。 承認されたリクエストに対しては、研究者には匿名化されたデータ（患者のプライバシーを関連する法令・規制に従って尊重するため）および、データ共有契約の条件の下で研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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