Eine Studie bei Kindern und Erwachsenen mit kongenitaler thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), behandelt mit Adzynma
Eine Post-Authorization-Sicherheitsstudie (PASS) zur weiteren Bewertung der Sicherheit in der realen Welt bei Patienten mit angeborener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (cTTP), die mit Adzynma behandelt werden
Die angeborene thrombotische thrombozytopenische Purpura (cTTP) ist eine seltene Blutstörung, mit der manche Menschen geboren werden. Sie wird durch ein Problem in einem Gen verursacht, das von Eltern an Kinder weitergegeben wird, was die Fähigkeit des Körpers beeinträchtigt, ein Enzym namens ADAMTS13 zu produzieren. Dieses Enzym hilft dabei, eine größere Form eines Proteins namens von-Willebrand-Faktor (VWF) zu zerschneiden. Menschen mit cTTP haben niedrige ADAMTS13-Spiegel. Ohne ADAMTS13 bauen sich große Formen von vWF auf und verursachen Blutgerinnsel in kleinen Blutgefäßen. Diese Gerinnsel können den Blutfluss zu lebenswichtigen Organen blockieren und ernsthafte Gesundheitsprobleme verursachen. Adzynma ist ein menschliches ADAMTS13-Protein, das im Labor hergestellt wird. Es funktioniert auf die gleiche Weise wie natürliches ADAMTS13 und kann höhere ADAMTS13-Spiegel bereitstellen.
Das Hauptziel dieser Studie ist es, mehr über das Risiko zu erfahren, dass Kinder und Erwachsene mit cTTP, die mit Adzynma behandelt werden, innerhalb von 6 Monaten nach der ersten Behandlung Antikörper entwickeln, die verhindern, dass Adzynma richtig wirkt (sogenannte neutralisierende Antikörper), und das Risiko allergischer Reaktionen innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Behandlung mit Adzynma zu verstehen. Weitere Ziele sind, die Langzeitsicherheit der Behandlung mit Adzynma bei Kindern und Erwachsenen mit cTTP besser zu verstehen und Informationen über Schwangerschaften und Babys von Frauen zu sammeln, die während der Schwangerschaft Adzynma erhalten haben.
In dieser Studie werden nur bereits verfügbare Daten aus den Krankenakten der Personen überprüft und gesammelt, die Adzynma zur Behandlung von cTTP in der normalen klinischen Praxis erhalten haben.
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Takeda Contact
- Telefonnummer: +1-877-825-3327
- E-Mail: medinfoUS@takeda.com
Studienorte
-
-
-
Bonn, Deutschland, 53127
- Noch keine Rekrutierung
- Universitatsklinikum Bonn
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: heiko.ruehl@ukbonn.de
-
Hauptermittler:
- Ruehl Heiko
-
Cologne, Deutschland, 50937
- Noch keine Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: lucas.kuehne@uk-koeln.de
-
Hauptermittler:
- Kuehne Lucas
-
Jena, Deutschland, 7743
- Noch keine Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Jena
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: karim.kentouche@med.uni-jena.de
-
Hauptermittler:
- Kentouche Karim
-
Leipzig, Deutschland, 4103
- Noch keine Rekrutierung
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: maria.weise@medizin.uni-leipzig.de
-
Hauptermittler:
- Weise Maria
-
München, Deutschland, 81675
- Noch keine Rekrutierung
- Klinikum rechts der Isar der Technischen Universitaet Muenchen
-
Kontakt:
- Site Contact
-
Hauptermittler:
- Braunisch Matthias
-
München, Deutschland
- Noch keine Rekrutierung
- LMU Klinikum
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: ulf.schoenermarck@med.uni-muenchen.de
-
Hauptermittler:
- Schoenermarck Ulf
-
-
-
-
-
Vienna, Österreich, 1090
- Rekrutierung
- AKH - Medizinische Universitaet Wien
-
Kontakt:
- Site Contact
- E-Mail: johannes.thaler@meduniwien.ac.at
-
Hauptermittler:
- Johannes Thaler
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von cTTP.
- Erhielt innerhalb des Eignungszeitraums eine kommerziell erhältliche Adzynma-Behandlung für cTTP, wobei in der Krankenakte ein Datum und eine Dosis von mindestens einer Adzynma-Verabreichung dokumentiert sein müssen.
- Vorlage einer unterschriebenen Einwilligungserklärung (informed consent form [ICF]; oder Zustimmungs- und Einwilligungsformulare, falls zutreffend) gemäß lokalen ethischen und institutionellen Anforderungen.
Ausschlusskriterien:
- Anamnese oder Vorhandensein eines funktionellen ADAMTS13-Inhibitors (d.h. neutralisierende Antikörper gegen ADAMTS13/rADAMTS13).
- Gleichzeitige Anwendung eines Prüfpräparats oder Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zum Zeitpunkt der Index-Adzynma-Infusion.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Anzahl der Gruppen / Kohorten
Kohorten und Interventionen
Gruppe / KohorteGruppe / Kohorte |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
|
Alle Teilnehmer
Daten von Teilnehmern, die Adzynma zur Behandlung von cTTP erhalten haben, werden retrospektiv aus medizinischen Aufzeichnungen für etwa 5 Jahre gesammelt.
|
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Überempfindlichkeitsreaktionen nach den Index-Adzynma-Infusionen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
|
Die Index-Infusion ist definiert als das erste Adzynma-Infusionsdatum, das in der Krankenakte unter Verwendung des im Handel erhältlichen Adzynma (ausgenommen Dosen, die in klinischen Studien oder im Frühzugangsprogramm erhalten wurden) aufgezeichnet wurde.
|
Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen ADAMTS13 nach den Index-Adzynma-Infusionen
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
|
Die Anzahl der Teilnehmer mit neutralisierenden Antikörpern gegen ADAMTS13 nach den Index-Adzynma-Infusionen wird berichtet.
|
Bis zu 6 Monate nach der Index-Adzynma-Infusion
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Langzeitsicherheitsrisiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach der Index-Adzynma-Infusion
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate Nachbeobachtungszeit ab der ersten Adzynma-Infusion
|
Die Anzahl der Teilnehmer mit langfristigem Sicherheitsrisiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach der Index-Adzynma-Infusion wird berichtet.
|
Bis zu 6 Monate Nachbeobachtungszeit ab der ersten Adzynma-Infusion
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Risiko für Hypersensitivitätsreaktionen nach jeder Verabreichung von Adzynma nach der Indexinfusion
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach jeder Verabreichung von Adzynma
|
Die Anzahl der Teilnehmer mit dem Risiko von Überempfindlichkeitsreaktionen nach jeder Verabreichung von Adzynma nach der Indexinfusion wird berichtet.
|
Bis zu 7 Tage nach jeder Verabreichung von Adzynma
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 5,5 Jahren
|
TEAE ist definiert als jedes Ereignis, das bei oder nach Beginn der Behandlung mit einer Studienintervention oder einem Arzneimittel auftritt oder sich manifestiert, oder jedes bestehende Ereignis, das sich nach Exposition gegenüber der Studienintervention oder dem Arzneimittel entweder in der Intensität oder Häufigkeit verschlimmert.
|
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis zu 5,5 Jahren
|
|
Gestationsalter zum Zeitpunkt der Geburt des Säuglings
Zeitfenster: Bei der Geburt
|
Das Gestationsalter zum Zeitpunkt der Geburt des Säuglings wird berichtet.
|
Bei der Geburt
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit spontanem Abort
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Spontanabort wird definiert als Schwangerschaftsverlust vor der 20. Schwangerschaftswoche.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Totgeburt
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Totgeburt wird definiert als ein fetaler Tod nach 20 Schwangerschaftswochen.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmerinnen mit induziertem Schwangerschaftsabbruch
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Die Anzahl der Teilnehmerinnen mit eingeleitetem Schwangerschaftsabbruch wird berichtet.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmer mit Lebendgeburt
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Die Anzahl der Teilnehmer mit Lebendgeburt wird gemeldet.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Teilnehmerinnen mit schwangerschaftsbedingten Komplikationen
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
|
Die Anzahl der Teilnehmerinnen mit schwangerschaftsbedingten Komplikationen wird berichtet.
|
Bis zu 5,5 Jahren
|
|
Anzahl der Teilnehmer, kategorisiert nach einem Gestationsalter von größer oder gleich (>=) 37 Gestationswochen und kleiner (<) 37 Gestationswochen bei der Geburt
Zeitfenster: Bei der Geburt
|
Die Anzahl der Teilnehmer, die gemäß dem Gestationsalter von größer oder gleich (>=) 37 Gestationswochen und weniger als (<) 37 Gestationswochen bei der Geburt kategorisiert sind, wird berichtet.
|
Bei der Geburt
|
|
Anzahl der Säuglinge nach Geburtsjahr kategorisiert
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Die Anzahl der Säuglinge, kategorisiert nach Geburtsjahr, wird berichtet.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Säuglinge mit normalem Geburtsgewicht
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Die Anzahl von Säuglingen mit normalem Geburtsgewicht wird berichtet.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Säuglinge, die klein für das Gestationsalter (SGA) sind
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahre
|
Klein für das Gestationsalter wird definiert als eine Geburtsgröße (Gewicht, Länge oder Kopfumfang) unterhalb der 10. Perzentile für Geschlecht und Gestationsalter.
|
Bis zu 5,5 Jahre
|
|
Anzahl der Säuglinge mit kongenitaler Anomalie, die zum Zeitpunkt der Geburt festgestellt wurde
Zeitfenster: Bei der Geburt
|
Die Anzahl der Säuglinge mit angeborenen Anomalien, die zum Zeitpunkt der Geburt festgestellt werden, wird gemeldet.
|
Bei der Geburt
|
|
Anzahl der Teilnehmer nach Stillstatus während der Behandlung mit Adzynma
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
|
Der Stillstatus während der Adzynma-Behandlung wird bewertet und basierend auf der Antwort (Ja, Nein oder Unbekannt) kategorisiert.
|
Bis zu 5,5 Jahren
|
|
Anzahl der Säuglinge nach Wachstums- und Entwicklungsergebnissen kategorisiert
Zeitfenster: Bis zu 5,5 Jahren
|
Die Anzahl der Säuglinge, die nach Wachstums- und Entwicklungsergebnissen (normal, abnormal [spezifizieren] oder unbekannt) kategorisiert sind, wird berichtet.
|
Bis zu 5,5 Jahren
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, Takeda
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Zytopenie
- Pathologische Prozesse
- Blutung
- Hautmanifestationen
- Hämatologische Erkrankungen
- Blutgerinnungsstörungen
- Erkrankungen der Blutplättchen
- Thrombotische Mikroangiopathien
- Purpura, Thrombozytopenie
- Purpura
- Thrombozytopenie
- Thrombophilie
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Hämische und lymphatische Krankheiten
- Purpura, thrombotisch thrombozytopenisch
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- TAK-755-4007
- EUPAS1000000870 (Andere Kennung: EU PAS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
-
NCT07429942Noch keine Rekrutierung
-
NCT05950750RekrutierungTTP – Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
-
NCT05770219Für die Vermarktung zugelassenThrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
-
NCT01808521AbgeschlossenPurpura, thrombotisch thrombozytopenisch | TTP
-
NCT07615244Aktiv, nicht rekrutierendTTP – Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
-
NCT02216084AbgeschlossenHereditäre thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
-
NCT00411801BeendetThrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP)
-
NCT05571774RekrutierungTTP – Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
-
NCT03832881RekrutierungTTP – Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura
Klinische Studien zur Kein Eingriff
-
NCT05295342AbgeschlossenSexuelle Gewalt | Geschlechtsspezifische Gewalt
-
NCT01065571Abgeschlossen
-
NCT04304963AbgeschlossenDiabetes mellitus, Typ 2 | Hypoglykämie | Diabetes mellitus, Typ 1 | Hypoglykämie-Wahrnehmungsstörung
-
NCT04838639Abgeschlossen
-
NCT04803890BeendetRadiofrequenz-Ablation | Mikrowellen-Ablation
-
NCT06496321RekrutierungHerz-Kreislauf-Erkrankungen | Koronare Herzkrankheit | Wundkomplikation | Saphenektomie | Keine Berührung
-
NCT07552948RekrutierungAtherosklerose der Koronararterie
-
NCT06978426Rekrutierung