フランス遺伝性出血性毛細血管拡張症ネットワークにおける、遺伝性出血性毛細血管拡張症の高心拍出量を伴う重度肝障害に対するベバシズマブ治療の有効性と忍容性 (BevaHHearT)

肝動静脈奇形に続発する高心拍出量は、孤立性の場合もあれば、毛細血管後肺高血圧症を伴う左心不全と関連する場合もあります。 より稀に、毛細血管前肺高血圧症が発症することがあり、これは閉塞性肺動脈リモデリングに関連し、肺動脈性肺高血圧症（PAH）と呼ばれます。これは若年患者に影響を及ぼし、必ずしも肝動静脈奇形と関連しているわけではありません。

BEVACIZUMABは、抗VEGF治療薬であり、同情使用ガイドラインに基づき、遺伝性出血性毛細血管拡張症における症状性肝動静脈奇形の場合、特に孤立性高心拍出量または毛細血管後肺高血圧症を合併した場合、および難治性慢性出血の場合に適応されます。 しかしながら、この治療が高心拍出量に関連する肺高血圧症（孤立性または左心不全を伴う場合）に対して有効性を発揮するかどうかは十分に理解されていません。 さらに、第7回世界肺高血圧症シンポジウムによると、この治療はPAH発症の「可能性のある関連性」として分類されています。 実際、Hlavatyらは、薬剤疫学データに基づき、ベイジアンネットワーク法を用いて不均衡な効果を検索することで、BEVACIZUMABの使用とPAH発症との間に関連性の可能性を見出しました。 したがって、この治療は、遺伝性出血性毛細血管拡張症に関連するPAHの場合には推奨されません。

本研究の目的は、2009年にCIROCOレジストリが開設されて以来のフランス遺伝性出血性毛細血管拡張症ネットワークの経験に基づき、重度の肝障害に続発する心臓合併症（孤立性症状性高心拍出量または毛細血管後PAHを伴う場合）を有する遺伝性出血性毛細血管拡張症患者におけるベバシズマブ治療の有効性と忍容性を調査することです。