多系統萎縮症患者におけるALT001の拡張研究 (ALT001 in MSA)

多系統萎縮症（MSA）は、自律神経機能不全、パーキンソン症候群、小脳症候群が混在する進行性神経変性疾患である。 MSAの発生率は10万人あたり1.9～4.9人で、平均発症年齢は56.2歳である。 50歳以上の個人では、有病率は10万人あたり3.0人である。 MSAの平均発症年齢は56.2歳で、中央生存期間は6.2年から7.5年の範囲である。 MSAはしばしば経過の初期に重度の自律神経機能不全を呈し、患者の生存に影響を与える。 さらに、早期診断の困難さ、急速な進行、予後不良のため、運動症状発症から3年以内に約50%の患者が歩行補助具または身体的援助を必要とする。 5年以内に60%の患者が車椅子依存となり、6～8年後にはほとんどの患者が完全に寝たきり状態となり、生活の質が著しく損なわれる。 現在の対症療法および支持療法は、MSA患者の治療要件を満たすには不十分である。 さらに、潜在的な副作用や疾患進行要因により、特定の薬剤の使用が制限されており、疾患修飾薬または神経保護薬の開発が疾患の進行を遅らせるために極めて重要である。 ダーウィン・オリジン（湖北）生物製薬有限公司によって創製された神経修復タンパク質「ALT001」は、細胞外小胞に由来し、緊急条件下で幹細胞によって分泌される特定の微小環境タンパク質ポリマーのセットである。 選択的集合、標的指向送達、高効率組織修復、優れた安全性、化学的安定性、便利な保存を誇る。 以前の基礎研究では、ALT001が内因性神経組織修復を促進する可能性を示し、動物モデルにおいて顕著な神経保護および神経修復効果を示した。 したがって、以前に開始されたMSA-Pサブタイプ患者におけるALT001の研究および今後のMSA-Cサブタイプ患者における研究に基づき、現実世界の設定でMSA治療におけるALT001の安全性、忍容性、有効性を評価するために、包含および除外基準を拡大する。 この研究は、30歳から75歳の60人のMSA患者を募集することを目的としている。 すべての参加者は、各サイクルが30日間続く3サイクルのALT001治療を受ける。 ALT001は、各サイクルの最初の14日間に静脈内点滴（130μg）で投与される。 バイタルサイン、臨床検査（例：一般血液検査、血液生化学検査、凝固検査）、神経学的評価（例：統一多系統萎縮症評価尺度[UMSARS]および複合自律神経症状スコア[COMPASS]）を含む評価は、各サイクルおよび治療後180日に行われる。 さらに、患者が新たな神経症状または疑わしい事象を経験した場合、追加の診察が行われ、研究者は事象発生後72時間以内に関連データを提出および解釈する必要がある。 この研究のプロトコルは、北京天壇病院の倫理委員会によって承認されている。 すべての参加者は、研究に入る前に書面によるインフォームド・コンセントを提供する。