Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av ALT001 hos pasienter med multippel systematrofi (ALT001 in MSA)

4. september 2026 oppdatert av: yilong Wang

Utvidelsesstudie av ALT001 hos pasienter med multisystematrofi

Dette er en åpen, enkelt-senter, prospektiv, enkelt-arm klinisk studie. Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av ALT001 i behandlingen av pasienter med multippel systematrofi (MSA) i en virkelighetsnær setting.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Multiple system atrophy (MSA) er en progressiv nevrodegenerativ lidelse kjennetegnet av en blanding av autonom dysfunksjon, Parkinsons syndrom og cerebellært syndrom. Incidensen av MSA varierer fra 1,9 til 4,9 per 100 000 individer, med en gjennomsnittlig debutalder på 56,2 år. Blant individer i alderen 50 år og eldre er prevalensen 3,0 per 100 000. Gjennomsnittlig debutalder for MSA er 56,2 år, og median overlevelse varierer fra 6,2 til 7,5 år. MSA presenterer ofte med alvorlig autonom dysfunksjon tidlig i forløpet, noe som påvirker pasientens overlevelse. Videre, på grunn av vanskeligheter med tidlig diagnose, rask progresjon og dårlig prognose, trenger nesten 50 % av pasientene ganghjelp eller fysisk assistanse for gang innen tre år etter motoriske symptomer debuterer. Innen fem år blir 60 % av pasientene rullestolavhengige, og etter seks til åtte år er de fleste helt sengeliggende, noe som alvorlig kompromitterer deres livskvalitet. Nåværende symptomatiske og støttende terapier oppfyller ikke behandlingsbehovene til MSA-pasienter. Videre begrenser potensielle bivirkninger og sykdomsprogresjonsfaktorer bruken av visse legemidler, noe som understreker det kritiske behovet for utvikling av sykdomsmodifiserende eller nevrobeskyttende midler for å bremse sykdomsfremgangen. "ALT001, et nervereparasjonsprotein utviklet av Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD, er utledet fra cellulære eksosomer, et sett av spesifikke mikromiljøproteiner polymerer som stamceller skiller ut under nødtilstander. Det har selektiv sammensetning, målrettet levering, høyeffektiv vevsreparasjon, eksepsjonell sikkerhet, kjemisk stabilitet og praktisk lagring. Tidligere grunnforskning har indikert ALT001s potensial for å fremme endogen nevral vevsreparasjon, med betydelige nevrobeskyttende og nevrogjenopprettende effekter i dyremodeller. Derfor, basert på den tidligere initierte studien av ALT001 hos pasienter med MSA-P-subtype og den kommende studien hos pasienter med MSA-C-subtype, utvider vi inklusjons- og eksklusjonskriteriene for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av ALT001 i behandlingen av MSA i en virkelig verden-setting. Denne studien har som mål å rekruttere 60 MSA-pasienter i alderen mellom 30 og 75 år. Alle deltakere vil motta tre sykluser med ALT001-behandling, hvor hver syklus varer i 30 dager. ALT001 vil administreres via intravenøs infusjon (130 µg) i løpet av de første 14 dagene i hver syklus. Vurderinger inkludert vitale tegn, laboratorietester (f.eks. rutinemessige blodprøver, biokjemiske blodundersøkelser, koaguleringstester) og nevrologiske evalueringer (f.eks. Unified Multiple System Atrophy Rating Scale [UMSARS] og Composite Autonomic Symptom Score [COMPASS]) vil bli utført ved hver syklus og 180 dager etter behandling. I tillegg, hvis pasienter opplever nye nevrologiske symptomer eller mistenkelige hendelser, vil det gjennomføres ekstra besøk, og forskere må sende inn og tolke relevante data innen 72 timer etter hendelsens oppståelse. Protokollen for denne studien er godkjent av etikkomiteen ved Beijing Tiantan Hospital. Alle deltakere vil gi skriftlig informert samtykke før de går inn i studien.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
60

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100070

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Alder mellom 30 og 75 år inkludert, begge kjønn; 2. Klinisk etablert eller klinisk sannsynlig MSA (inkludert både MSA-C og MSA-P-subtyper); 3. Evne til å gå selvstendig eller med hjelpemidler i minst 10 meter; 4. Gitt skriftlig informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • 1. Tegn på andre sentralnervesystempatologier på hjerne-MR ved screening som tyder på en diagnose av nevrodegenerative sykdommer annet enn MSA; 2. Andre betydelige patologiske funn på hjerne-MR ved screening, inkludert, men ikke begrenset til: cerebral blødning, akutt cerebral infarkt, aneurisme, vaskulær misdannelse, infeksiøse lesjoner, hjernetumorer, eller andre romopptakende lesjoner (meningeomer eller arachnoidalcyster med en maksimal diameter <1 cm krever ikke eksklusjon); 3. Forekomst av immunmediert sykdom som er utilstrekkelig kontrollert eller krever behandling med biologiske agenser; 4. Kjent historie med allergier mot biologiske agenser, som proteiner eller cellebaserte produkter; 5. Mottatt vaksinasjon innen den siste måneden; 6. Pasienter med en tidligere definitiv diagnose av malignitet eller de som for tiden mottar anti-tumormiddelbehandling; 7. Pasienter med en tidligere definitiv diagnose av epilepsi eller de som for tiden tar anti-epileptiske legemidler; 8. Samtidig alvorlig leversvikt, nyresvikt, eller alvorlig hjertesvikt (alvorlig leversvikt definert som ALT ≥1,5 ganger øvre normalgrense eller AST ≥1,5 ganger øvre normalgrense; alvorlig nyresvikt definert som serumkreatinin [CRE] ≥1,5 ganger øvre normalgrense eller estimert glomerulært filtrasjonstakt [eGFR] <40 mL/min/1,73 m²; alvorlig hjertesvikt definert som NYHA klasse 3-4), eller andre betydelige abnormaliteter ved fysisk undersøkelse, vitale tegn, laboratorietester eller elektrokardiogram som etter forskerens vurdering krever videre undersøkelse eller behandling, eller kan forstyrre studiefremgangsmåtene eller sikkerheten; 9. Pasienter med historikk om alkohol- eller substansmisbruk, eller alkohol- eller substansavhengighet innen de siste 2 årene; 10. Pasienter diagnostisert med psykiske lidelser i henhold til DSM-V-kriterier, eller de med åpenbar suicidal intensjon; 11. Pasienter som er gravide, ammer, har potensial for å bli gravide, eller planlegger graviditet; 12. Uevne til å følge oppfølgingsvurderinger av andre årsaker; 13. Pasienter som av forskeren vurderes som upassende for deltakelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Intervensjonsgruppe
Intravenøs administrering av ALT001 ble gitt til hver MSA-pasient i intervensjonsgruppen, med intravenøs administrering dag 1 til 14, 31 til 44±3 og 61 til 74±5, og behandlingen ble gitt én gang daglig. Intravenøs administrering: ALT001 (130 μg/gren) ble oppløst i 100 ml natriumklorid injeksjon, som ble fullført på omtrent 30-40 minutter.
Legemiddel: ALT001

"ALT001" er et nerve-reparasjonsprotein utviklet av Darwin Start (Hubei) Biopharmaceutical Co., Ltd. Det er en gruppe spesifikke mikromiljø-proteinpolymerer som utskilles under stamcellers nødtilstander. Det har fordelene med selektiv sammensetning, målrettet levering, effektiv reparasjon av skadet vev, høy sikkerhet, kjemisk stabilitet, enkel lagring, etc., og har en kraftig nevral reparasjonsfunksjon. Ifølge gruppene vil pasienter behandles med ALT001 via intratekal injeksjon eller intravenøs injeksjon.

Intravenøs administrering av ALT001 ble gitt til hver MSA-pasient i intervensjonsgruppen, med intravenøs administrering på dag 1 til 14, 31 til 44±3 og 61 til 74±5, og behandlingen ble gitt en gang per dag. Intravenøs administrering: ALT001 (130 µg/gren) ble oppløst i 100 ml natriumklorid-injeksjon, som ble fullført på omtrent 30-40 minutter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Dag 180±7 etter behandling
Forekomst av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) innen 180±7 dager etter behandling.
Dag 180±7 etter behandling
Endringer i unified multiple system atrophy rating scale (UMSARS) delpoeng, summen av del 1 og 2 poeng
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling
Den forente vurderingsskalaen for multippel systematrofi (UMSARS) består av fire subskalaer: UMSARS-I (12 elementer) vurderer pasientrapportert funksjonshemming, UMSARS-II (14 elementer) vurderer motoriske funksjonsnedsettelser basert på klinisk undersøkelse, UMSARS-III registrerer blodtrykk og hjertefrekvens i liggende og stående stilling, og UMSARS-IV (1 element) vurderer dagligdags aktivitetsbasert funksjonshemming. Høyere poengsum på UMSARS indikerer større funksjonshemming.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i den sammensatte autonome symptomscore (COMPASS) poengsummen
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling
Composite Autonomic Symptom Score (COMPASS) er en revidert versjon av det 169-spørsmåls Autonomic Symptom Profile som vurderer 11 områder av autonom funksjon, til det 31-spørsmåls COMPASS, som nå vurderer seks områder: ortostatisk hypotensjon (maksimum poengsum 10), vasomotorisk (maksimum poengsum 6), sekretorisk (maksimum poengsum 7), gastrointestinal (maksimum poengsum 28), blære (maksimum poengsum 9), og pupillomotorisk funksjon (maksimum poengsum 15). Poengsummer fra hver komponent registreres og en vektet totalpoengsum beregnes. Høyere poengsummer på denne skalaen indikerer mer alvorlige kliniske symptomer relatert til autonom dysfunksjon. Det er et validert, brukervennlig selvrapporteringsinstrument designet for klinisk autonom forskning og praksis.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling
Endringer i plasma biomarkører (NFL, α-syn, GFAP)
Tidsramme: Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling
Endringer i NFL, α-syn, GFAP i plasma på dag 15, 45±3, 74±5, 180±14 etter behandling.
Dag 15, 45±3, 75±5 og 180±14 etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
yilong Wang

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Yilong Wang, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • Hovedetterforsker: Tao Feng, Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
15. juni 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. oktober 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
9. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
4. september 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (Annen identifikator: National Medical Center for Neurological Diseases Office)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger