다중계통위축증 환자를 대상으로 한 ALT001 확장 연구 (ALT001 in MSA)

다중 시스템 위축증(MSA)은 자율 신경 기능 장애, 파킨슨 증후군, 소뇌 증후군이 혼합된 특징을 보이는 진행성 신경퇴행성 질환입니다. MSA의 발병률은 10만 명당 1.9~4.9명이며, 평균 발병 연령은 56.2세입니다. 50세 이상의 개인 중 유병률은 10만 명당 3.0명입니다. MSA의 평균 발병 연령은 56.2세이며, 중앙 생존 기간은 6.2~7.5년입니다. MSA는 초기 과정에서 심각한 자율 신경 기능 장애를 나타내는 경우가 많아 환자의 생존에 영향을 미칩니다. 또한 조기 진단의 어려움, 빠른 진행, 불량한 예후로 인해 거의 50%의 환자가 운동 증상 발병 후 3년 이내에 보행 보조기나 신체적 도움을 필요로 합니다. 5년 이내에 60%의 환자가 휠체어에 의존하게 되며, 6~8년 후 대부분이 완전히 침상 생활을 하게 되어 삶의 질이 심각하게 저하됩니다. 현재의 증상 완화 및 지지 치료는 MSA 환자의 치료 요구를 충족시키지 못하고 있습니다. 또한 잠재적 부작용 및 질병 진행 요인으로 인해 특정 약물의 사용이 제한되어 있어 질병 진행을 늦추기 위한 질병 수정 또는 신경 보호제 개발의 필요성이 매우 중요합니다. Darwin Origin (Hubei) Biopharmaceutical Co.LTD에서 개발한 신경 수복 단백질인 ALT001은 응급 상황에서 줄기 세포가 분비하는 특정 미세 환경 단백질 폴리머 세트인 세포 외소체에서 유래되었습니다. ALT001은 선택적 조립, 표적 전달, 고효율 조직 수복, 탁월한 안전성, 화학적 안정성 및 편리한 저장을 자랑합니다. 이전 기초 연구에 따르면 ALT001은 내인성 신경 조직 수복을 촉진하는 잠재력을 보여주었으며, 동물 모델에서 상당한 신경 보호 및 신경 재생 효과를 나타냈습니다. 따라서 이전에 시작된 MSA-P 아형 환자에 대한 ALT001 연구와 예정된 MSA-C 아형 환자 연구를 바탕으로, 실제 임상 환경에서 MSA 치료에 대한 ALT001의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 포함 및 제외 기준을 확대하고 있습니다. 이 연구는 30세에서 75세 사이의 MSA 환자 60명을 모집하는 것을 목표로 합니다. 모든 참가자는 각각 30일 동안 지속되는 3주기의 ALT001 치료를 받게 됩니다. ALT001은 각 주기의 처음 14일 동안 정맥 주입(130 μg)으로 투여됩니다. 생체 징후, 검사실 검사(예: 일반 혈액 검사, 혈액 생화학 검사, 응고 검사) 및 신경학적 평가(예: 통합 다중 시스템 위축증 평가 척도[UMSARS] 및 복합 자율 신경 증상 점수[COMPASS])를 포함한 평가가 각 주기 및 치료 후 180일에 수행됩니다. 또한 환자가 새로운 신경학적 증상이나 의심 사건을 경험할 경우 추가 방문이 이루어지며, 연구자는 사건 발생 후 72시간 이내에 관련 데이터를 제출하고 해석해야 합니다. 이 연구의 프로토콜은 Beijing Tiantan Hospital의 윤리 위원회의 승인을 받았습니다. 모든 참가자는 연구에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공할 것입니다.