このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

多系統萎縮症患者におけるALT001の拡張研究 (ALT001 in MSA)

2026年3月25日 更新者：yilong Wang
これは、オープンラベル、単一施設、前向き、単一アームの臨床研究です。 本研究の主な目的は、現実世界の設定における多系統萎縮症（MSA）患者の治療におけるALT001の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価することです。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

多系統萎縮症（MSA）は、自律神経機能不全、パーキンソン症候群、小脳症候群が混在する進行性神経変性疾患である。 MSAの発生率は10万人あたり1.9～4.9人で、平均発症年齢は56.2歳である。 50歳以上の個人では、有病率は10万人あたり3.0人である。 MSAの平均発症年齢は56.2歳で、中央生存期間は6.2年から7.5年の範囲である。 MSAはしばしば経過の初期に重度の自律神経機能不全を呈し、患者の生存に影響を与える。 さらに、早期診断の困難さ、急速な進行、予後不良のため、運動症状発症から3年以内に約50%の患者が歩行補助具または身体的援助を必要とする。 5年以内に60%の患者が車椅子依存となり、6～8年後にはほとんどの患者が完全に寝たきり状態となり、生活の質が著しく損なわれる。 現在の対症療法および支持療法は、MSA患者の治療要件を満たすには不十分である。 さらに、潜在的な副作用や疾患進行要因により、特定の薬剤の使用が制限されており、疾患修飾薬または神経保護薬の開発が疾患の進行を遅らせるために極めて重要である。 ダーウィン・オリジン（湖北）生物製薬有限公司によって創製された神経修復タンパク質「ALT001」は、細胞外小胞に由来し、緊急条件下で幹細胞によって分泌される特定の微小環境タンパク質ポリマーのセットである。 選択的集合、標的指向送達、高効率組織修復、優れた安全性、化学的安定性、便利な保存を誇る。 以前の基礎研究では、ALT001が内因性神経組織修復を促進する可能性を示し、動物モデルにおいて顕著な神経保護および神経修復効果を示した。 したがって、以前に開始されたMSA-Pサブタイプ患者におけるALT001の研究および今後のMSA-Cサブタイプ患者における研究に基づき、現実世界の設定でMSA治療におけるALT001の安全性、忍容性、有効性を評価するために、包含および除外基準を拡大する。 この研究は、30歳から75歳の60人のMSA患者を募集することを目的としている。 すべての参加者は、各サイクルが30日間続く3サイクルのALT001治療を受ける。 ALT001は、各サイクルの最初の14日間に静脈内点滴（130μg）で投与される。 バイタルサイン、臨床検査（例：一般血液検査、血液生化学検査、凝固検査）、神経学的評価（例：統一多系統萎縮症評価尺度[UMSARS]および複合自律神経症状スコア[COMPASS]）を含む評価は、各サイクルおよび治療後180日に行われる。 さらに、患者が新たな神経症状または疑わしい事象を経験した場合、追加の診察が行われ、研究者は事象発生後72時間以内に関連データを提出および解釈する必要がある。 この研究のプロトコルは、北京天壇病院の倫理委員会によって承認されている。 すべての参加者は、研究に入る前に書面によるインフォームド・コンセントを提供する。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • 初期フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100070
        • Beijing Tiantan Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  • 1. 30歳から75歳までの年齢（性別不問）； 2. 臨床的に確定または臨床的に可能性のあるMSA（MSA-CおよびMSA-Pの両方のサブタイプを含む）； 3. 自力または歩行補助具を使用して少なくとも10メートル歩行可能； 4. 書面によるインフォームドコンセントの提供。

除外基準：

  • 1. スクリーニング時の脳MRIでMSA以外の神経変性疾患の診断を示唆する他の中枢神経系疾患の所見； 2. スクリーニング時の脳MRIでのその他の重要な病理学的所見、以下に限定されない：脳出血、急性脳梗塞、動脈瘤、血管奇形、感染性病変、脳腫瘍、またはその他の占拠性病変（最大直径＜1cmの髄膜腫またはくも膜嚢胞は除外不要）； 3. 不十分に制御されている、または生物学的製剤による治療を必要とする免疫介在性疾患の存在； 4. タンパク質または細胞ベース製品などの生物学的製剤に対する既知のアレルギー歴； 5. 過去1か月以内に任意のワクチン接種を受けた； 6. 以前に悪性腫瘍の確定診断を受けた患者、または現在抗腫瘍薬治療を受けている患者； 7. 以前にてんかんの確定診断を受けた患者、または現在抗てんかん薬を服用している患者； 8. 併存する重度の肝不全、腎不全、または重度の心不全（重度の肝不全はALT≧正常上限の1.5倍またはAST≧正常上限の1.5倍と定義；重度の腎不全は血清クレアチニン[CRE]≧正常上限の1.5倍または推定糸球体濾過率[eGFR]＜40 mL/min/1.73 m²と定義；重度の心不全はNYHAクラス3-4と定義）、または身体検査、バイタルサイン、臨床検査、または心電図での研究者の判断により、さらなる検査または治療が必要、または研究手順や安全性に干渉する可能性のある重要な異常； 9. アルコールまたは薬物乱用の既往歴、または過去2年以内のアルコールまたは薬物依存歴のある患者； 10. DSM-V基準に基づく精神疾患の診断を受けた患者、または明らかな自殺意図のある患者； 11. 妊娠中、授乳中、妊娠の可能性のある、または妊娠を計画している患者； 12. その他の理由によりフォローアップ評価に従えない； 13. 研究者が本研究への参加に不適切と判断した患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：介入群
介入群の各MSA患者にALT001の静脈内投与が行われ、1日目から14日目、31日目から44日目±3日、61日目から74日目±5日まで静脈内投与し、治療は1日1回行われた。 静脈内投与：ALT001（130μg/ブランチ）を100mlの塩化ナトリウム注射液に溶解し、約30〜40分で完了した。
薬：ALT001

「ALT001」はDarwin Start（湖北）Biopharmaceutical Co., Ltd.が開発した神経修復タンパク質です。 これは、幹細胞の緊急条件下で分泌される特定の微小環境タンパク質ポリマーのグループです。 選択的アセンブリ、標的指向性送達、損傷組織の効率的修復、高い安全性、化学的安定性、保存の容易さなどの利点を持ち、強力な神経修復機能を備えています。 グループによると、患者は髄腔内注射または静脈内注射によりALT001で治療されます。

介入群の各MSA患者にはALT001の静脈内投与が行われ、1日目から14日目、31日目から44日目±3、および61日目から74日目±5に静脈内投与が実施され、治療は1日1回行われました。 静脈内投与：ALT001（130μg/ブランチ）を100mlの塩化ナトリウム注射液に溶解し、約30～40分で完了しました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率
時間枠：治療後 180±7日目
治療後180±7日以内の有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発現率
治療後 180±7日目
統一的多系統萎縮症評価尺度（UMSARS）のパートスコア、パート1およびパート2の合計スコアの変化
時間枠：治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日
統合型多系統萎縮症評価尺度（UMSARS）は4つの下位尺度で構成されています：UMSARS-I（12項目）は患者報告による機能的障害を評価し、UMSARS-II（14項目）は臨床検査に基づく運動障害を評価し、UMSARS-IIIは仰臥位および立位での血圧と心拍数を記録し、UMSARS-IV（1項目）は日常生活動作に基づく障害を評価します。 UMSARSのスコアが高いほど、障害の程度が大きいことを示します。
治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
複合自律神経症状スコア（COMPASS）スコアの変化
時間枠：治療後15日目、45±3日、75±5日、および180±14日
複合自律神経症状スコア（COMPASS）は、169項目の自律神経症状プロファイルから改訂されたもので、自律神経機能の11領域を評価していたものが、31項目のCOMPASSとなり、現在は6領域を評価しています：起立性低血圧（最大スコア10）、血管運動（最大スコア6）、分泌運動（最大スコア7）、胃腸（最大スコア28）、膀胱（最大スコア9）、および瞳孔運動機能（最大スコア15）。 各構成要素のスコアを記録し、加重合計スコアを計算します。 このスケールで高いスコアは、自律神経機能障害に関連するより重篤な臨床症状を示します。 これは、臨床自律神経研究および実践のために設計された、検証済みで使いやすい自己評価ツールです。
治療後15日目、45±3日、75±5日、および180±14日
起立性低血圧の発生率の変化
時間枠：治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日
治療後15日目、45±3日目、75±5日目、および180±14日目の患者における起立性低血圧発生率の変化（臥位・立位血圧モニタリング／24時間自由行動下血圧測定／頭部挙上傾斜試験による測定）
治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日
マルチタスク下における三次元歩行解析パラメータの変動
時間枠：治療後180日±14
治療後180日±14日の患者におけるマルチタスキング下の三次元歩行分析パラメータの変化
治療後180日±14
EQ-5Dスコアの変化
時間枠：治療後 180日±14日
EuroQol 5次元質問票（EQ-5D）は、健康関連の生活の質を測定するための標準化された汎用ツールです。 記述システムとEuroQol視覚的アナログ尺度（EQ VAS）で構成されています。 記述システムは5つの次元を含みます：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつです。 各次元には3段階（EQ-5D-3L）または5段階（EQ-5D-5L）の重症度レベルがあり、回答者の健康状態を表す5桁のコードを生成します。 EQ-5Dの主な機能は個人の現在の総合的健康状態を評価することで、バリューセットを通じて健康効用指数の算出を可能にします。 臨床アウトカム評価、集団健康調査、健康経済評価において広く使用されています。
治療後 180日±14日
血漿バイオマーカーの変化（NFL、α-syn、GFAP）
時間枠：治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日
治療後15日目、45日目±3、74日目±5、180日目±14における血漿中のNFL、α-syn、GFAPの変化
治療後15日、45±3日、75±5日、および180±14日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

yilong Wang

捜査官

  • 主任研究者：Yilong Wang、Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China
  • 主任研究者：Tao Feng、Beijing Tiantan Hospital, Capital Medical University, Beijing, China

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月6日

一次修了 (推定)

2027年10月30日

研究の完了 (推定)

2027年10月30日

試験登録日

最初に提出

2026年3月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月12日

最初の投稿 (実際)

2026年3月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月25日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • KY2026-048-01
  • HX-A-2025122 (その他の識別子：National Medical Center for Neurological Diseases Office)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

多系統萎縮症の臨床試験

ALT001の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in United States

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する