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CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 による新規診断SAA/TD-NSAAの治療

2026年6月2日 更新者：Bing Han、Peking Union Medical College Hospital

新たに診断された輸血依存性非重症再生不良性貧血／重症再生不良性貧血の治療におけるシクロスポリン、エルトロンボパグまたはヘトロンボパグ、およびロミプロスチムN01

本研究は、新規診断輸血依存性再生不良性貧血（TD-NSAA）および重症再生不良性貧血（SAA）の治療における、シクロスポリン（CsA）とエルトロンボパグ（EPAG）／ヘトロンボパグ（HPAG）およびロミプロスチムN01の併用療法の有効性と安全性を検討することを目的とした

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
引きこもった

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

HLA一致ドナーがいないSAA/TD-NSAA患者および40歳以上の患者において、第一選択は免疫抑制療法（IST）+シクロスポリンA（CsA）とトロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RAs）の併用です。

TPO-RAsはトロンボポエチン（TPO）受容体に結合し、TPO受容体の構造変化を引き起こし、JAK2/STAT5経路を活性化することで、巨核球前駆細胞の増殖と血小板産生を増加させます。 これまでの研究では、IST単独と比較して、ISTとエルトロンボパグ（EPAG）/ヘトロンボパグ（HPAG）を併用したSAAの第一線治療では、全奏効率（ORR）が60％-70％に増加することが示されています。

しかし、ATG治療は入院を必要とし、顕著な毒性作用があるため、高齢者や健康状態の悪い患者では合併症のリスクが高くなります。 そのため、近年ではATGを含まない治療レジメンも徐々に検討されています。 SOAR試験の結果では、新規診断SAA患者において、CsA + EPAGを6ヶ月間投与後の全血液学的奏効率は46％でした。

難治性AAに対する第II相/第III相試験では、ロミプロスチム単剤療法により27週時点でORR84％が達成されました。 ロミプロスチムとエルトロンボパグ/ヒルティオペグは両方ともTPO受容体（c-Mpl）を活性化しますが、分子メカニズムには差異と相補性があります。 ロミプロスチムはペプチド模倣薬であり、受容体の細胞外ドメインに結合して内因性TPOを模倣します。一方、エルトロンボパグとヘトロンボパグは低分子化合物で、膜貫通ドメインを標的とし、そのうちヘトロンボパグはビフェニル構造を置換して親油性を高め、有効性を改善し肝毒性を軽減します。 両薬剤の結合部位は空間的に分離されており、下流のSTAT、PI3K/AKTなどのシグナル経路に対する異なる強度と動態を通じて相乗効果を生み出す可能性があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選定基準：

  1. 年齢 ≥ 18歳；
  2. 通常の血液検査、骨髄穿刺、骨髄生検、および除外検査により再生不良性貧血（AA）と診断され、Camitta基準に基づき輸血依存性非重症再生不良性貧血（TD-NSAA）または重症再生不良性貧血（SAA）と判断されたこと；血小板 < 30×10^9/L；
  3. HLA一致ドナーがいない、または第一選択としての同種造血幹細胞移植（HSCT）に適さないこと；
  4. 年齢、合併症、患者自身の希望などの理由によりATGに適さないこと；
  5. ベースラインの肝機能および腎機能が <2 ULNであること；
  6. ECOGスコア ≤ 2；
  7. インフォームド・コンセントに署名したこと；

除外基準：

  1. ファンコニ貧血、先天性角化異常症などの他の原発性または続発性骨髄不全（BMF）疾患があること；
  2. 細胞遺伝学的にクローン性血液骨髄疾患（MDS、AML）の証拠があること；
  3. PNHクローン ≥ 50%；
  4. 登録前にHSCTを受けたことがあること；
  5. 過去にATG、CsA、TPO受容体作動薬（TPO-RAs）などの免疫抑制治療を受けたことがあること；
  6. ロミプロスチムN01、エルトロンボパグ、ヘトロンボパグ、またはCsAに対してアレルギーまたは不耐性があること；
  7. 妊娠中または授乳中の患者；
  8. 標準治療で制御できない重度の出血または感染症があること；
  9. 動脈または静脈血栓症の既往歴があること；
  10. 悪性腫瘍を合併していること；
  11. 3か月以内に他の臨床試験に参加したことがあること；
  12. 研究者により本試験への参加が適切でないと判断された患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：CsA+EPAG/HPAG+ロミプロスチム N01
CsA 3-5mg/kg/日、トラフ濃度100-200ng/ml、エルトロンボパグ50mg/日、2週間ごとに25mg増量、ヘトロンボパグ7.5mg/日、2週間ごとに2.5mg増量、ロミプロスチムN01 20μg/kg皮下投与、週1回
薬：シクロスポリン（CsA）
CsA 3-5mg/kg/d
薬：トロンボポエチン受容体作動薬
Eltrombopag: 初回投与量 50mg/日、最大投与量 150mg/日。hetrombopag 7.5mg/日、最大投与量 15mg/日
薬：ロミプロスチム N01
ロミプロスチム N01: 週1回、皮下投与、20 µg/kg

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
全奏効率（ORR）
時間枠：6ヶ月
ORR=CRR+PRR
6ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ORR
時間枠：3か月、12か月
ORR=PRR+CRR
3か月、12か月
赤血球（RBC）／血小板（PLT）輸血非依存率
時間枠：3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
赤血球（RBC）または血小板（PLT）輸血から8週間以上独立を達成した患者の割合
3ヶ月、6ヶ月、12ヶ月
有害事象発生率
時間枠：研究完了まで、平均1年間
CTCAEによる有害事象を有する患者の割合
研究完了まで、平均1年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Peking Union Medical College Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2026年6月1日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年12月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年3月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年4月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • LP-N01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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