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CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 bei der Behandlung von neu diagnostizierter SAA/TD-NSAA

2. Juni 2026 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Cyclosporin, Eltrombopag oder Hetrombopag und Romiplostim N01 in der Behandlung von neu diagnostizierter transfusionsabhängiger nicht-schwerer aplastischer Anämie / schwerer aplastischer Anämie

Diese Studie zielte darauf ab, die Wirksamkeit und Sicherheit von Cyclosporin (CsA) in Kombination mit Eltrombopag (EPAG)/Hetrombopag (HPAG) und Romiplostim N01 bei der Behandlung von neu diagnostizierter transfusionsabhängiger aplastischer Anämie (TD-NSAA) und schwerer aplastischer Anämie (SAA) zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Für SAA/TD-NSAA-Patienten ohne HLA-kompatible Spender und für Patienten über 40 Jahre ist die Erstwahl eine immunsuppressive Therapie (IST) + Cyclosporin A (CsA) in Kombination mit Thrombozytopoese-Rezeptor-Agonisten (TPO-RAs).

TPO-RAs können an den Thrombopoietin (TPO)-Rezeptor binden, konformationelle Veränderungen im TPO-Rezeptor verursachen und den JAK2/STAT5-Signalweg aktivieren, wodurch die Proliferation von Megakaryozyten-Vorläuferzellen und die Thrombozytenproduktion erhöht werden. Frühere Studien haben gezeigt, dass im Vergleich zu IST allein die Kombination von IST und Eltrombopag (EPAG)/Hetrombopag (HPAG) als Erstlinientherapie für SAA die Gesamtansprechrate (ORR) auf 60 %–70 % erhöhen kann.

Jedoch erfordert die ATG-Behandlung einen Krankenhausaufenthalt und hat erhebliche toxische Wirkungen, was zu einem hohen Risiko für Komplikationen bei älteren Patienten oder Patienten mit schlechtem Gesundheitszustand führt. Daher wurden in den letzten Jahren auch Behandlungsschemata ohne ATG schrittweise erforscht. Die Ergebnisse der SOAR-Studie zeigten, dass bei neu diagnostizierten SAA-Patienten die Gesamthämatologische Ansprechrate nach 6 Monaten CsA + EPAG bei 46 % lag.

In einer Phase-II/III-Studie für refraktäre AA erreichte eine Romiplostim-Monotherapie nach 27 Wochen eine ORR von 84 %. Obwohl sowohl Romiplostim als auch Eltrombopag/Hyrtiopeg den TPO-Rezeptor (c-Mpl) aktivieren, gibt es Unterschiede und Ergänzungen in ihren molekularen Mechanismen. Romiplostim ist ein Peptidmimetikum, das an die extrazelluläre Domäne des Rezeptors bindet, um endogenes TPO nachzuahmen; während Eltrombopag und Hetrombopag kleine Moleküle sind, die auf die Transmembrandomäne abzielen, wobei Hetrombopag die Biphenylstruktur ersetzt, um die Lipophilie zu erhöhen, die Wirksamkeit zu verbessern und die Lebertoxizität zu reduzieren. Die Bindungsstellen der beiden Medikamente sind räumlich getrennt und können durch unterschiedliche Intensitäten und Dynamiken der nachgeschalteten STAT-, PI3K/AKT- und anderer Signalwege einen synergistischen Effekt erzeugen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre;
  2. Diagnose einer aplastischen Anämie (AA) durch Routine-Blutuntersuchungen, Knochenmarkpunktion, Knochenmarkbiopsie und Ausschlusstests und Bestimmung als transfusionsabhängige nicht-schwere aplastische Anämie (TD-NSAA) oder schwere aplastische Anämie (SAA) gemäß den Camitta-Kriterien; Thrombozyten < 30×10^9/L;
  3. Keine HLA-kompatiblen Spender vorhanden oder nicht geeignet für eine Erstlinien-allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT);
  4. Nicht geeignet für ATG aufgrund von Gründen wie Alter, Begleiterkrankungen und Patientenwunsch;
  5. Basale Leber- und Nierenfunktion <2-fache der oberen Normgrenze (ULN);
  6. ECOG-Score ≤ 2;
  7. Einwilligungserklärung unterschrieben;

Ausschlusskriterien:

  1. Andere primäre oder sekundäre Knochenmarkversagenserkrankungen (BMF), wie Fanconi-Anämie, angeborene Keratinisierungsstörung usw.;
  2. Nachweis klonaler hämatologischer Knochenmarkerkrankungen (MDS, AML) in der Zytogenetik;
  3. PNH-Klon ≥ 50%;
  4. Vor Studieneinschluss HSCT erhalten;
  5. Frühere Verwendung immunsuppressiver Behandlungen wie ATG, CsA, TPO-Rezeptor-Agonisten (TPO-RAs);
  6. Allergie oder Unverträglichkeit gegenüber Romiplostim N01, Eltrombopag, Hetrombopag oder CsA;
  7. Schwangere oder stillende Patientinnen;
  8. Schwere Blutungen oder Infektionen, die durch Standardbehandlung nicht kontrolliert werden können;
  9. Anamnese von arterieller oder venöser Thrombose;
  10. Begleitende bösartige Tumoren;
  11. Teilnahme an anderen klinischen Studien innerhalb von 3 Monaten;
  12. Patienten, die vom Prüfer als nicht geeignet für die Teilnahme an dieser Studie erachtet werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01
CsA 3-5mg/kg/d, Talspiegel 100-200ng/ml Eltrombopag 50mg/d, alle zwei Wochen um 25mg erhöht Hetrombopag 7,5mg/d, alle zwei Wochen um 2,5mg erhöht Romiplostim N01 20µg/kg subkutan, einmal wöchentlich
Arzneimittel: Cyclosporin (CsA)
CsA 3-5 mg/kg/d
Arzneimittel: Thrombopoietin-Rezeptor-Agonist
Eltrombopag: Anfangsdosis 50 mg/d, Maximaldosis 150 mg/d Hetrombopag 7,5 mg/d, Maximaldosis 15 mg/d
Arzneimittel: Romiplostim N01
Romiplostim N01: 20 µg/kg, subkutan, einmal pro Woche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 6-monatige
ORR=CRR+PRR
6-monatige

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ORR
Zeitfenster: 3-Monats-, 12-Monats-
ORR=PRR+CRR
3-Monats-, 12-Monats-
Transfusionsunabhängigkeitsrate für Erythrozyten (Ery)/Thrombozyten (Thr)
Zeitfenster: 3-monatige, 6-monatige, 12-monatige
Anteil der Patienten, die für 8 Wochen oder länger eine Unabhängigkeit von Erythrozyten- (RBC)/Thrombozyten- (PLT) Transfusionen erreichen
3-monatige, 6-monatige, 12-monatige
AE-Rate
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE
bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. April 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. April 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LP-N01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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