Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 uusien SAA/TD-NSAA-tapausten hoidossa

tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Syklosporiini, Eltrombopag tai Hetrombopag sekä Romiplostim N01 vastadiagnosoidun verensiirtoriippuvaisen ei-vaikean aplastisen anemian/vaikean aplastisen anemian hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena oli tutkia syklosporiinin (CsA) yhdistämisen tehokkuutta ja turvallisuutta eltrombopagin (EPAG)/hetrombopagin (HPAG) ja romiplostim N01:n kanssa vastadiagnosoidun transfusioriippuvaisen aplastisen anemia (TD-NSAA) ja vakavan aplastisen anemia (SAA) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

SAA/TD-NSAA-potilaille ilman HLA-yhteensopivaa luovuttajaa ja yli 40-vuotiaille ensimmäinen valinta on immunosuppressiivinen hoito (IST) + syklosporiini A (CsA) yhdistettynä trombopoietiininireseptoriagoisteihin (TPO-RA).

TPO-RA:t voivat sitoutua trombopoietiini (TPO) -reseptoriin, aiheuttaen konformaatio-muutoksia TPO-reseptorissa ja aktivoimalla JAK2/STAT5-signaalireittiä, mikä lisää megakaryosyyttien esiasteiden lisääntymistä ja verihiutaleiden tuotantoa. Aikaisemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että verrattuna pelkkään IST-hoitoon, IST:n ja eltrombopagin (EPAG)/hetrombopagin (HPAG) yhdistelmä SAA:n ensilinjan hoidossa voi nostaa kokonaisvasteprosentin (ORR) 60–70 prosenttiin.

ATG-hoito vaatii kuitenkin sairaalahoitoa ja sillä on merkittäviä myrkyllisiä vaikutuksia, mikä johtaa korkeaan komplikaatioiden riskiin iäkkäillä tai heikossa kunnossa olevilla potilailla. Siksi viime vuosina ATG-vapaita hoitokäytäntöjä on myös vähitellen tutkittu. SOAR-kokeen tulokset osoittivat, että vastediagnosoiduilla SAA-potilailla CsA + EPAG -hoidon 6 kuukauden jälkeen saavutettu kokonaisverenvasteprosentti oli 46 %.

Refraktaarisen AA:n vaiheen II/III tutkimuksessa romiplostimimonoterapia saavutti ORR:n 84 % 27 viikon kohdalla. Vaikka sekä romiplostim että eltrombopag/hyrtiopeg aktivoivat TPO-reseptoria (c-Mpl), niiden molekyylimekanismeissa on eroja ja täydentävyyttä. Romiplostim on peptidimimeetti, joka sitoutuu reseptorin solunulkoiseen alueeseen matkien endogeenista TPO:ta; kun taas eltrombopag ja hetrombopag ovat pieniä molekyylejä, jotka kohdistuvat kalvonalueeseen, joista hetrombopag korvaa bifenyylirakenteen parantaakseen lipofiilisyyttä, tehoa ja vähentääkseen maksamyrkyllisyyttä. Molempien lääkkeiden sitoutumiskohdat ovat tilallisesti erillään ja voivat tuottaa synergistisen vaikutuksen erilaisten STAT-, PI3K/AKT- ja muiden alapuolisten signaalireittien voimakkuuksien ja dynamiikan kautta.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 vuotta;
  2. Aplastisen anemian (AA) diagnosoitu rutiiniverikokeilla, luuytimen pistoksella, luuytimen biopsialla ja poissulkemiskokeilla, ja määritetty verensiirrosta riippuvaiseksi ei-vaikeaksi aplastiseksi anemiaksi (TD-NSAA) tai vaikeaksi aplastiseksi anemiaksi (SAA) Camitta-kriteerien mukaan; Trombosyytit < 30×10^9/L;
  3. Ei ollut HLA-yhteensopivia luovuttajia tai ei soveltunut ensimmäisen linjan allogeeniseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon (HSCT);
  4. Ei soveltunut ATG:lle ikänsä, komplikaatioidensa ja potilaan omien toiveidensa vuoksi;
  5. Perustason maksa- ja munuaistoiminnot <2 ULN;
  6. ECOG-pisteet ≤ 2;
  7. Allekirjoitti tietoon perustuvan suostumuksen;

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muita primaarisia tai sekundaarisia luuytimen vajaatoimintatauteja (BMF), kuten Fanconin anemiaa, synnynnäistä keratinoitumishäiriötä jne.;
  2. Kloonaisten hematologisten luuytmisairauksien (MDS, AML) todisteita sytogeneettisissä tutkimuksissa;
  3. PNH-klooni ≥ 50%;
  4. Saanut HSCT:n ennen rekisteröitymistä;
  5. Aikaisemmin käyttänyt immuunipuolustusta lääkityksiä kuten ATG:tä, CsA:ta, TPO-reseptoriagonistteja (TPO-RAs);
  6. Allerginen tai sietämätön romiplostim N01:lle, eltrombopagille, hetrombopagille tai CsA:lle;
  7. Raskaana olevat tai imettävät potilaat;
  8. Vakavaa verenvuotoa tai infektiota, jota ei voida hallita standardihoidolla;
  9. Arteriaalisen tai venöösen tromboosin historia;
  10. Komplisoituneena pahanlaatuisilla kasvaimilla;
  11. Osallistunut muihin kliinisiin tutkimuksiin 3 kuukauden sisällä;
  12. Tutkijan mukaan ei sovellu osallistumaan tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01
CsA 3-5 mg/kg/d, läpäisevä pitoisuus 100-200 ng/ml Eltrombopag 50 mg/d, kasvatetaan 25 mg kahden viikon välein Hetrombopag 7,5 mg/d, kasvatetaan 2,5 mg kahden viikon välein Romiplostim N01 20 µg/kg ihonalaisesti, kerran viikossa
Lääke: Syklosporiini (CsA)
CsA 3-5 mg/kg/vrk
Lääke: Trombopoietiini-reseptoriagonisti
Eltrombopag: alkuperäinen annos 50 mg/päivä, enimmäisannos 150 mg/päivä; hetrombopag 7,5 mg/päivä, enimmäisannos 15 mg/päivä
Lääke: Romiplostim N01
Romiplostim N01: 20 µg/kg, ihonalaisesti, kerran viikossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvastausaste (ORR)
Aikaikkuna: 6 kuukauden
ORR=CRR+PRR
6 kuukauden

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ORR
Aikaikkuna: 3 kuukautta, 12 kuukautta
ORR=PRR+CRR
3 kuukautta, 12 kuukautta
punasolusiirron (RBC)/verihiutaleensiirron (PLT) riippumaton taso
Aikaikkuna: 3-kuukauden, 6-kuukauden, 12-kuukauden
Potilaiden osuus, jotka saavuttavat punasolujen (RBC)/verihiutaleiden (PLT) siirtoriippumattomuuden 8 viikon tai pidemmän ajan
3-kuukauden, 6-kuukauden, 12-kuukauden
AE-taso
Aikaikkuna: tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuosi
potilaiden osuus, joilla on haittatapahtumia CTCAE:n mukaan
tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Peking Union Medical College Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 27. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Lauantai 4. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • LP-N01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia