Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01 w leczeniu nowo rozpoznanej SAA/TD-NSAA

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Cyklosporyna, Eltrombopag lub Hetrombopag oraz Romiplostym N01 w leczeniu nowo rozpoznanej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji krwi/ciężkiej niedokrwistości aplastycznej

To badanie miało na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa cyklosporyny (CsA) w połączeniu z eltrombopagiem (EPAG)/hetrombopagiem (HPAG) i romiplostymem N01 w leczeniu nowo zdiagnozowanej niedokrwistości aplastycznej zależnej od transfuzji (TD-NSAA) i ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dla pacjentów z SAA/TD-NSAA bez zgodnych dawców HLA oraz osób powyżej 40 roku życia, pierwszym wyborem jest terapia immunosupresyjna (IST) + cyklosporyna A (CsA) w połączeniu z agonistami receptora trombopoetyny (TPO-RA).

TPO-RA mogą wiązać się z receptorem trombopoetyny (TPO), powodując zmiany konformacyjne w receptorze TPO i aktywując szlak JAK2/STAT5, zwiększając w ten sposób proliferację komórek progenitorowych megakariocytów i produkcję płytek krwi. Poprzednie badania wykazały, że w porównaniu z samą IST, połączenie IST i eltrombopagu (EPAG)/hetrombopagu (HPAG) jako leczenie pierwszego rzutu w SAA może zwiększyć ogólną częstość odpowiedzi (ORR) do 60%-70%.

Jednak leczenie ATG wymaga hospitalizacji i ma znaczące efekty toksyczne, prowadząc do wysokiego ryzyka powikłań u osób starszych lub pacjentów w złym stanie zdrowia. Dlatego w ostatnich latach stopniowo badano również schematy leczenia bez ATG. Wyniki badania SOAR wykazały, że u nowo zdiagnozowanych pacjentów z SAA ogólna hematologiczna częstość odpowiedzi po 6 miesiącach CsA + EPAG wyniosła 46%.

W badaniu fazy II/III dla opornej AA, monoterapia romiplostymem osiągnęła ORR na poziomie 84% w 27 tygodniu. Chociaż zarówno romiplostym, jak i eltrombopag/hyrtiopeg aktywują receptor TPO (c-Mpl), istnieją różnice i uzupełnienia w ich mechanizmach molekularnych. Romiplostym jest peptydowym mimetykiem, który wiąże się z domeną zewnątrzkomórkową receptora, naśladując endogenną TPO; podczas gdy eltrombopag i hetrombopag są małymi cząsteczkami, które celują w domenę przezbłonową, przy czym hetrombopag zastępuje strukturę bifenylową, aby zwiększyć lipofilowość, poprawić skuteczność i zmniejszyć toksyczność wątrobową. Miejsca wiązania obu leków są przestrzennie oddzielone i mogą wywierać efekt synergistyczny poprzez różne intensywności i dynamikę szlaków sygnalizacyjnych, takich jak STAT, PI3K/AKT.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 18 lat;
  2. Rozpoznanie niedokrwistości aplastycznej (AA) na podstawie rutynowych badań krwi, punkcji szpiku kostnego, biopsji szpiku kostnego i testów wykluczających, oraz określenie jako zależna od transfuzji niesilna niedokrwistość aplastyczna (TD-NSAA) lub silna niedokrwistość aplastyczna (SAA) według kryteriów Camitta; Płytki krwi < 30×10^9/L;
  3. Brak dawców zgodnych w zakresie HLA lub nieodpowiedniość do allogenicznego przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jako leczenia pierwszego rzutu;
  4. Nieodpowiedniość do ATG z powodów takich jak wiek, powikłania i własna wola pacjenta;
  5. Podstawowe funkcje wątroby i nerek < 2 × górna granica normy (ULN);
  6. Wynik ECOG ≤ 2;
  7. Podpisanie świadomej zgody;

Kryteria wykluczenia:

  1. Inne pierwotne lub wtórne choroby niewydolności szpiku kostnego (BMF), takie jak anemia Fanconiego, wrodzone zaburzenia rogowacenia itp.;
  2. Dowody klonalnych hematologicznych chorób szpiku kostnego (MDS, AML) w badaniach cytogenetycznych;
  3. Klon PNH ≥ 50%;
  4. Przebyty HSCT przed rekrutacją;
  5. Wcześniejsze stosowanie leczenia immunosupresyjnego, takiego jak ATG, CsA, agoniści receptora TPO (TPO-RAs);
  6. Alergia lub nietolerancja na romiplostym N01, eltrombopag, hetrombopag lub CsA;
  7. Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią;
  8. Cieżkie krwawienie lub infekcja, których nie można opanować standardowym leczeniem;
  9. Wywiad w kierunku zakrzepicy tętniczej lub żylnej;
  10. Współwystępowanie nowotworów złośliwych;
  11. Uczestnictwo w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy;
  12. Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CsA+EPAG/HPAG+Romiplostim N01
CsA 3-5 mg/kg/d, stężenie minimalne 100-200 ng/ml Eltrombopag 50 mg/d, zwiększany o 25 mg co dwa tygodnie Hetrombopag 7,5 mg/d, zwiększany o 2,5 mg co dwa tygodnie Romiplostim N01 20 µg/kg podskórnie, raz w tygodniu
Lek: Cyklosporyna (CsA)
CsA 3-5 mg/kg/d
Lek: Agonista receptora trombopoetyny
Eltrombopag: dawka początkowa 50 mg/d, dawka maksymalna 150 mg/d hetrombopag 7,5 mg/d, dawka maksymalna 15 mg/d
Lek: Romiplostim N01
Romiplostim N01: 20 µg/kg, podskórnie, raz w tygodniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: 6-miesięczny
ORR=CRR+PRR
6-miesięczny

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ORR
Ramy czasowe: 3-miesięczny, 12-miesięczny
ORR=PRR+CRR
3-miesięczny, 12-miesięczny
wskaźnik niezależności od przetoczenia krwinek czerwonych (RBC)/płytek krwi (PLT)
Ramy czasowe: 3-miesięczny, 6-miesięczny, 12-miesięczny
Proporcja pacjentów, którzy osiągają niezależność od przetaczania czerwonych krwinek (RBC)/płytek krwi (PLT) przez 8 tygodni lub dłużej
3-miesięczny, 6-miesięczny, 12-miesięczny
Współczynnik AE
Ramy czasowe: do zakończenia badania, średnio 1 rok
odsetek pacjentów z działaniami niepożądanymi, według CTCAE
do zakończenia badania, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LP-N01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami