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Prognostic and Predictive Factors in Childhood Soft Tissue Sarcomas (MAKI-France)

2026年11月2日 更新者:Institut Curie

The goal of this study is to better understand biological characteristics of non-rhabdomyosarcoma soft tissue sarcomas (NRSTS), a rare group of cancers that affect children, adolescents, and young adults. Researchers also aim to identify factors that could help predict how the disease will behave and respond to treatment.

The main questions it aims to answer are:

  • Can advanced molecular analyses improve the classification and diagnosis of NRSTS?
  • Can blood- and tumor-based biomarkers help predict outcomes and detect relapse earlier?
  • Can researchers identify biological features that may guide future personalized treatments?

Participants aged 0 to 25 years with a recent diagnosis of NRSTS will take part in the prospective study. Researchers will collect archived tumor samples and blood samples during routine follow-up (approximately every 3 to 4 months) and will analyze these samples using advanced laboratory techniques. Clinical information will also be collected over a follow-up period of up to 4 years.

150 participants will be enrolled in the prospective part from 28 investigating centers across France.

Tumor samples already collected as part of your care, together with blood samples taken during follow-up visits, will be stored for future researches.

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

MAKI-France is an ambispective study. In addition to the 150 participants to include in the prospective part, 300 tumors collected as part of routine care will be analyzed.

研究の種類

観察的

入学 (推定)

150

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

      • Amiens、フランス、80054
        • Chu Amiens
        • 主任研究者:
          • Antoine GOURMEL, MD
      • Angers、フランス、49033
        • Chu Angers
        • 主任研究者:
          • Stéphanie PROUST, MD
      • Besançon、フランス、25030
        • Chu Besancon
        • 主任研究者:
          • Victor PEREIRA, MD
      • Bordeaux、フランス、33000
        • Chu Pellegrin
        • 主任研究者:
          • Jordane CHAIX, MD
      • Brest、フランス、29609
        • Chru Brest
        • 主任研究者:
          • Liana CARAUSU, MD
      • Caen、フランス、14033
        • CHU CAEN
        • 主任研究者:
          • Marianna DEPARIS, MD
      • Clermont-Ferrand、フランス、63000
        • Chu Clermont Ferrand
        • 主任研究者:
          • Pauline GIRARD-MONIN, MD
      • Dijon、フランス、21000
        • Chu Dijon
        • 主任研究者:
          • Florent NEUMANN, MD
      • Grenoble、フランス、38043
        • Chu Grenoble
        • 主任研究者:
          • Séverine BOBILLIER-CHAUMONT, MD
      • Lille、フランス、59020
        • Centre Oscar Lambret
        • 主任研究者:
          • Anne-Sophie DEFACHELLES-THOMASSIN, MD
      • Limoges、フランス、87042
        • Chu Limoges
        • 主任研究者:
          • Thomas LAUVRAY, MD
      • Lyon、フランス、69008
        • IHOPe - CENTRE LEON BERARD
        • 主任研究者:
          • Nadège CORRADINI, MD
      • Marseille、フランス、13005
        • Chu La Timone - Hopital Enfants
        • コンタクト:
          • MD
        • 主任研究者:
          • Angélique ROME, MD
      • Montpellier、フランス、34090
      • Nantes、フランス、44093
        • CHU Nantes - Hôpital Mère Enfant
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Morgane CLEIREC, MD
      • Nice、フランス、06200
        • CHU NICE
        • 主任研究者:
          • Morgane PODROM, MD
      • Paris、フランス、75005
        • Institut Curie
        • 主任研究者:
          • Daniel ORBACH, MD
      • Paris、フランス、75012
        • Ap-Hp - Hopital Trousseau
        • 主任研究者:
          • Hélène BOUTROUX, MD
      • Poitiers、フランス、86021
        • CHU Poitiers
        • 主任研究者:
          • Chrystelle DUPRAZ, MD
      • Rennes、フランス、35203
        • Chu de Rennes - Hôpital Sud
        • 主任研究者:
          • Jamie PROBERT, MD
      • Rouen、フランス、76031
        • Chu Rouen
        • 主任研究者:
          • Aude MARIE-CARDINE, MD
      • Saint-Etienne、フランス、42055
        • Chu Saint Etienne
        • 主任研究者:
          • Marina GOUTTENOIRE, MD
      • Strasbourg、フランス、67000
        • Chu Strasbourg - Hôpital Hautepierre
        • 主任研究者:
          • Sarah JANNIER, MD
      • Toulouse、フランス、31059
        • Chu Toulouse
        • 主任研究者:
          • Marie-Pierre CASTEX, MD
      • Tours、フランス、37044
        • Chu Tours - Hôpital Clocheville
        • 主任研究者:
          • Jill SERRE, MD
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
        • CHU NANCY- Hôpital d'Enfants
        • 主任研究者:
          • Ludovic MANSUY, MD
      • Villejuif、フランス、94800
        • Gustave Roussy
        • コンタクト:
          • 電話番号:+33 1 42 11 60 5
        • 主任研究者:
          • Lucy METAYER, MD
    • La Réunion
      • Saint-Denis、La Réunion、フランス、97400
        • Chr Felix Guyon
        • 主任研究者:
          • Yves REGUERRE, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

Children and young adults (aged from 0 to 25 years) with a new diagnosis of NRSTS.

説明

Inclusion Criteria:

  1. Patients with local diagnosis of intermediate or malignant NRSTS, at the time of initial diagnosis only.
  2. Localized or metastatic disease.
  3. Age: 0-25 years.
  4. Whatever strategy is decided (observation, surgery, chemotherapy, radiotherapy, other systemic therapies).
  5. Within the 3 months after initial diagnosis.
  6. Written informed consent from adult patients, or the 2 parents/legal representatives. Assent from minor patients should be verified.
  7. Availability of archived tissue samples. Adult participants or parents must be willing to provide archival tissue. A minimum of 1 FFPE block / 1 HE slide with IHC slides available is required.
  8. Patient affiliated to a health insurance system.

Exclusion Criteria:

  1. NRSTS at relapse.
  2. Any significant medical, psychological, social or geographic conditions that, in the opinion of the Investigator, would impair study participation or cooperation.
  3. Patients deprived of their liberty or under guardianship.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:CASE_ONLY
  • 時間の展望:OTHER

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
NRSTS group

Single arm for all patients. Tumor samples will be taken for histological and molecular profiling, at baseline (FFPE for routine care or tissue sample from surgery. Blood samples will be taken at baseline and every 3- months up to end of study post surgery.

Tumor samples will be taken for histological and molecular characterization at baseline (routine care biopsy) or surgery. Blood samples (liquid biopsies) will be taken at baseline and every 3-4 months up to end of study for early relapse detection

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Histopathological profiling of NRSTS tumors
時間枠:Baseline

Histopathological description of NRSTS tumors based on analysis of tumor tissue in paraffin. Results will be reported as the number and percentage of tumors classified into each histological subtype.

Baseline
Molecular profiling of NRSTS tumors
時間枠:Baseline

Molecular profiling of NRSTS tumors combining DNA and RNA profiling, DNA methylation analysis, and clustering. Results will be reported as the number and percentage of tumors presenting identified molecular alterations.

Baseline

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of patients with associated cfDNA and tumor tissue DNA methylation profiles in NRSTS
時間枠:Through study completion, an average of 4 years

Assessment of the association between DNA methylation profiles obtained from cell-free DNA (cfDNA) and matched tumor tissue DNA samples

Through study completion, an average of 4 years
Classification Accuracy of DNA Methylation-Based Classifiers for NRSTS Subtypes
時間枠:Baseline

Classification results for NRSTS subtypes obtained using the Institut Curie classifier based on DNA methylation and RNA profiling compared with those obtained using the Heidelberg classifier. Agreement in subtype classification and the distribution of classification results between the two classifiers will be reported.

Baseline
Percentage of patients with detectable cfDNA molecular changes associated with disease status or relapse.
時間枠:Through study completion, an average of 4 years

Detection and characterization of prognostic and epigenetic biomarkers using cell-free DNA (cfDNA) analysis at initial diagnosis and during follow-up assessments performed every 3-4 months. Changes in cfDNA methylation profiles over time and their association with disease status and relapse will be reported, including the detection of molecular changes potentially indicative of relapse.

Through study completion, an average of 4 years
Identification of prognostic and predictive biomarkers a in NRSTS
時間枠:Through study completion, an average of 4 years

Sensitivity and specificity of molecular biomarkers, including epigenetic alterations at diagnosis and relapse, such as fragmentomic profiles and nucleosome positioning, genomic index, CINCARC, and other prognostic molecular signatures, compared with conventional clinical assessment and imaging.

Through study completion, an average of 4 years
Percentage of synovial sarcoma organoids showing similar histological and molecular profiles to their parental tumors
時間枠:At the time of surgical resection, up to 4 years

Assessment of the similarity between synovial sarcoma organoids and their corresponding parental tumor tissues based on histological and molecular characterization.

At the time of surgical resection, up to 4 years
Impact of systematic national review on tumor diagnosis
時間枠:Baseline

Number and proportion of tumors with concordant diagnoses or diagnostic modifications following systematic pathological and molecular review at the National Reference Center in Lyon. Diagnostic modifications will be classified as minor, without significant clinical impact, or major, with clinical impact.

Baseline

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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協力者

捜査官

  • スタディチェア:Daniel ORBACH, MD、Institut Curie

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年12月1日

一次修了 (推定)

2034年12月1日

研究の完了 (推定)

2034年12月1日

試験登録日

最初に提出

2026年10月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年11月2日

最初の投稿 (実際)

2026年11月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月2日

最終確認日

2026年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IC 2025-02
  • ID RCB : 2026-A00153-48 (その他の識別子:ANSM)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Sponsor will share de-identified data sets. Documents generated under the project will be disseminated in accordance with Institut Curie policies.

IPD 共有時間枠

Data requests can be submitted starting 9 months after last article publication and will be made accessible for up to 12 months.

IPD 共有アクセス基準

Access to trial individual participant data can be requested by qualified researchers engaging in independent scientific research, and will be provided following review and approval of a research proposal and Statistical Analysis Plan (SAP) and execution of a data sharing agreement (DSA).

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。