鎌状赤血球貧血における小児ヒドロキシウレア (PED HUG)

バックグラウンド：

鎌状赤血球貧血は、遺伝的、体液性、血管および環境要因の相互作用によって引き起こされる複数の臓器系障害を伴う複雑な症候群です。 臨床経過は、突然の潜行性の増悪と寛解の 1 つである可能性があり、多くの場合、移動性で反復的です。 これらの事象は、機能障害、臓器の恒久的な損傷、そして最終的に死に至る可能性があります。 鎌状赤血球症の臨床症状には大きなばらつきがありますが、この複雑な一連の臨床症状はほとんどの患者が経験しています。 さらに、痛みを伴うエピソードに関して、大人と比較した場合、子供の原疾患プロセスが異なるという証拠はありません。 しかし、子供は呼吸器ウイルス感染の発生率が高く、肺炎球菌性敗血症にかかりやすい. 成人におけるヒドロキシウレアの多施設研究（MSH）試験が成功裏に完了したことで、現在、この薬剤の子供への使用に注目が集まっています。

Cooperative Study of Sickle Cell Disease (CSSCD) は、痛みを伴うエピソードの発生率が高い鎌状赤血球貧血患者が若年で死亡することを実証しました。 さらに、胎児ヘモグロビンのレベルの増加は生存率の向上と関連しており、おそらく成人の平均寿命の信頼できる子供時代の予測因子です. ヒドロキシ尿素が生み出す有益な効果は、胎児のヘモグロビンレベルを上昇させるために起こると考えられています。 したがって、ヒドロキシ尿素の投与によって幼児期の慢性末端器官の損傷を防ぐことができ、人生の早い段階でのヒドロキシ尿素の使用によって発症率を低下させることができれば、鎌状赤血球貧血患者は寿命の延長と生活の質の向上を経験する可能性があります.

デザインの物語:

フェーズ I-フェーズ II 試験である HUG-KIDS では、ヒドロキシ尿素の安全性が調査されました。 5 歳から 15 歳までの鎌状赤血球貧血の小児は、この多施設第 I/II 相試験に適格でした。 ヒドロキシ尿素は 15 mg/kg/d で開始し、患者が実験室での毒性を経験しない限り、30 mg/kg/d にエスカレートしました。 患者は、コンプライアンス、毒性、臨床的有害事象、成長​​パラメーター、およびヒドロキシ尿素治療に関連する実験室の有効性を評価するために、2週間の訪問によって監視されました。 1994 年 12 月から 1996 年 3 月までの間に 84 人の子供が登録されました。 68 人の子供が最大耐量 (MTD) に達し、52 人が 1 年間 MTD で治療されました。 この研究は、次の研究者によって 4 つの総合鎌状赤血球症センターで実施されました。フィラデルフィア小児病院の Kwaku Ohene-Frempong。ボストン小児病院の Orah S. Platt。カリフォルニア州オークランドの小児病院のエリオット・ヴィチンスキー。 完全な研究は3年間続きました。

このレコードに記載されている試験完了日は、プロトコル登録および結果システム (PRS) レコードに入力された「終了日」から取得されました。