낫적혈구 빈혈(PED HUG)의 소아 수산화요소

배경:

겸상적혈구빈혈은 유전적, 체액적, 혈관적 및 환경적 요인의 상호 작용으로 인해 발생하는 여러 장기 시스템 장애가 있는 복합 증후군입니다. 임상 과정은 갑작스럽고 교묘한 악화 및 완화 중 하나일 수 있으며, 종종 이동하고 반복적입니다. 이러한 사건은 기능 손상, 영구적인 장기 손상 및 궁극적으로 사망을 초래할 수 있습니다. 겸상적혈구병의 임상적 발현에는 광범위한 가변성이 있지만, 이 복잡한 임상적 발현 세트는 대부분의 환자가 경험합니다. 또한 고통스러운 에피소드와 관련하여 성인과 비교했을 때 소아에서 원발성 질병 과정이 다르다는 증거는 없습니다. 그러나 소아는 호흡기 바이러스 감염의 발생률이 더 높고 폐렴구균성 패혈증에 걸리기 쉽습니다. 성인을 대상으로 한 MSH(Multicenter Study of Hydroxyurea) 시험이 성공적으로 완료됨에 따라 이제 이 제제를 어린이에게 사용하는 데 관심이 집중되고 있습니다.

낫적혈구병(CSSCD)에 대한 협력 연구는 고통스러운 발병률이 증가한 겸상적혈구 빈혈 환자가 더 어린 나이에 사망한다는 것을 입증했습니다. 또한, 태아 헤모글로빈 수치 증가는 생존율 향상과 관련이 있으며, 아마도 성인 기대 수명에 대한 신뢰할 수 있는 어린 시절 예측자일 것입니다. 수산화요소가 생성하는 유익한 효과는 태아의 헤모글로빈 수치를 증가시키기 때문에 발생하는 것으로 생각됩니다. 따라서 조기에 하이드록시우레아 투여로 만성 말단 장기 손상을 예방할 수 있고, 조기에 하이드록시우레아 사용으로 위기율을 낮출 수 있다면 겸상적혈구 빈혈 환자의 수명 연장과 삶의 질 향상을 경험할 수 있을 것이다.

디자인 내러티브:

Phase I-Phase II 연구인 HUG-KIDS는 수산화요소의 안전성을 조사했습니다. 5세에서 15세 사이의 겸상 적혈구 빈혈이 있는 어린이는 이 다기관 1상/2상 시험에 참가할 자격이 있었습니다. Hydroxyurea는 환자가 실험실 독성을 경험하지 않는 한 15mg/kg/d에서 시작하여 30mg/kg/d로 증량했습니다. 하이드록시우레아 치료와 관련된 순응도, 독성, 임상 부작용, 성장 매개변수 및 실험실 효능을 평가하기 위해 2주 동안 환자를 모니터링했습니다. 84명의 아이들이 1994년 12월부터 1996년 3월 사이에 등록되었습니다. 68명의 어린이가 최대 내약 용량(MTD)에 도달했고 52명은 1년 동안 MTD에서 치료를 받았습니다. 이 연구는 다음 조사자들에 의해 4개의 종합 겸상적혈구 센터에서 수행되었습니다. 필라델피아 어린이 병원의 Kwaku Ohene-Frempong; 보스턴 어린이 병원의 Orah S. Platt; 캘리포니아 오클랜드에 있는 어린이 병원의 Elliot Vichinsky. 전체 연구는 3년 동안 지속되었습니다.

이 기록에 나열된 연구 완료 날짜는 프로토콜 등록 및 결과 시스템(PRS) 기록에 입력된 "종료 날짜"에서 얻은 것입니다.