白血球接着不全 I 型を治療するためのインターフェロン ガンマ

この研究では、白血球接着不全タイプ I (LAD I) の治療におけるインターフェロン ガンマという薬剤の安全性と有効性を評価します。 この遺伝性免疫疾患の患者は、感染と戦う白血球上に接着分子と呼ばれるタンパク質が十分にないため、これらの細胞が感染部位に到達する能力が損なわれます。 その結果、患者は皮膚、歯茎、消化管などの軟部組織に繰り返し感染し、創傷治癒が不十分になります。 重度のLAD Iの乳児は、複数の感染症で死亡することがよくあります。 インターフェロン ガンマは、白血球上の接着分子の数を増やし、その機能を改善する可能性があります。

体重が 13 キログラム (28.5 ポンド) を超える LAD I の患者は、この研究の対象となる可能性があります。 候補者は、個人および家族の病歴、健康診断、血液検査、尿検査、胸部 X 線またはコンピューター断層撮影 (CT) スキャンを受けます。

参加者は、インターフェロン ガンマの皮下注射を週 3 回、3 か月間受けます。 成人患者は自分で注射する方法を教えられ（糖尿病のインスリン注射に似ています）、親は自分の子供に注射する方法を教えられます. 通常、血液サンプルは 30 ～ 90 ミリリットル (大さじ 2 ～ 6 杯) で、投薬を開始する直前と、治療開始の 1 日後、1 週間後、1 ヶ月後、3 ヶ月後、4 ヶ月後に採取されます。 これらの同じ時間間隔で、患者は、インターフェロンガンマ治療中の白血球数の変化についてテストされる塩水洗口標本を提供します。

患者は、治療の開始時と、1週間、1か月、3か月、および4か月後に、入院評価のためにNIH臨床センターに入院します。 最初のスクリーニング訪問には数日かかり、その後の訪問には 1 ～ 2 日かかります。