Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Gamma-interferoni leukosyyttien adheesion puutteen tyypin I hoitoon

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Interferonin gamma-annostelu leukosyyttiadheesion puutteessa tyyppi I

Tässä tutkimuksessa arvioidaan lääkkeen, gamma-interferonin, turvallisuutta ja tehokkuutta leukosyyttien adheesion puutteen tyypin I (LAD I) hoidossa. Potilailla, joilla on tämä perinnöllinen immuunihäiriö, ei ole tarpeeksi proteiineja, joita kutsutaan adheesimolekyyleiksi infektioita torjuvissa valkosoluissa, mikä heikentää näiden solujen kykyä päästä infektiokohtaan. Tämän seurauksena potilailla on toistuvia pehmytkudosinfektioita, kuten ihoa, ikeniä ja maha-suolikanavaa, ja heikosti haavojen paranemista. Vauvat, joilla on vaikea LAD I, kuolevat usein useisiin infektioihin. Gamma-interferoni voi lisätä adheesiomolekyylien määrää valkosoluissa ja parantaa siten niiden toimintaa.

Potilaat, joilla on LAD I ja jotka painavat yli 13 kiloa (28,5 puntaa), voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Hakijoilta otetaan henkilökohtainen ja perheen sairaushistoria, lääkärintarkastus, veri- ja virtsakokeet sekä rintakehän röntgen- tai tietokonetomografia (CT).

Osallistujat saavat gamma-interferoniruiskeet ihon alle 3 kertaa viikossa 3 kuukauden ajan. Aikuisille potilaille opetetaan omien ruiskeiden antamista (samalla tavalla kuin diabeteksen insuliini-injektiot) ja vanhemmille opastetaan, kuinka ruiskeet annetaan lapselleen. Verinäytteet, jotka ovat yleensä 30–90 millilitraa (2–6 ruokalusikallista), otetaan juuri ennen lääkityksen aloittamista ja uudelleen 1 päivä, 1 viikko, 1 kuukausi, 3 kuukautta ja 4 kuukautta hoidon aloittamisen jälkeen. Samoin aikavälein potilaat antavat suolavedellä suuhuuhtelunäytteen, josta testataan gamma-interferonihoidon aikana tapahtuvat muutokset valkosolujen määrässä.

Potilaat otetaan NIH:n kliiniseen keskukseen laitosarviointia varten hoidon alussa ja uudelleen 1 viikon, 1 kuukauden, 3 kuukauden ja 4 kuukauden kuluttua. Ensimmäinen seulontakäynti kestää muutaman päivän ja seuraavat käynnit 1-2 päivää.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Leukosyyttien adheesion puutostyyppi I (LAD I) on primaarinen immuunipuutossairaus, joka johtuu mutaatioista CD18:aa koodaavassa geenissä. Leukosyyttiintegriinikomponentin CD18 selvästi vähentynyt tai puuttuva ekspressio aiheuttaa merkittävää heikkenemistä leukosyyttien mobilisaatiossa tulehduskohtiin. Kliinisesti potilailla on huomattavaa leukosytoosia ja toistuvia infektioita, joihin liittyy pehmytkudoksia, kuten iho, maha-suolikanava ja ikeni. Infektioiden aiheuttama kuolema varhaislapsuudessa on yleistä LAD I:n vaikeassa muodossa (CD18-ilmentyminen alle 0,5 %), mutta potilaat, joilla on kohtalainen fenotyyppi (CD18:n ilmentyminen 1-10 %), voivat selviytyä nuoreen aikuisikään asti. Tähän mennessä hoito koostuu antibioottihoidosta infektioiden hoitoon ja mahdollisuuksien mukaan luuytimensiirrosta. LAD I on myös ehdokas tulevaan geeniterapiaan. Äskettäin on osoitettu, että gamma-interferonin (IFN-gamma) antaminen in vivo lisää CD18-ilmentymistä normaaleissa ja muuttaa leukosyyttien kauppaa. Oletamme, että CD18:n ilmentymisen vaatimaton lisääntyminen LAD I -potilailla, joilla on kohtalainen fenotyyppi, tai muutokset CD18:sta riippumattomassa ihmiskaupassa voivat johtaa havaittaviin kliinisiin muutoksiin ja mahdollisiin kliinisiin parannuksiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

5

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

OSALLISTUJAN SISÄLTÖPERUSTEET:

Leukosyyttien adheesion puutos tyyppi I, määritettynä virtaussytometrialla osoittaen alle 10 % CD18:n ilmentymistä yhdessä tyypillisten LAD I:n merkkien kanssa.

Paino, joka riittää täyttämään protokollan verenottovaatimukset, yli 13 kg.

Potilailla ei pitäisi olla vakavia, jatkuvia, hallitsemattomia infektioita.

Riittävä hematopoieettinen, munuaisten ja maksan toiminta, joka määritellään seuraavasti:

Absoluuttinen neutrofiilien määrä on suurempi tai yhtä suuri kuin 1500/mikrol;

Hemoglobiini suurempi tai yhtä suuri kuin 7 g/dl (transfuusion jälkeinen tai erytropoetiini);

Verihiutalemäärä suurempi tai yhtä suuri kuin 100 000/mikrol;

Kreatiniini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x normaalin yläraja;

Bilirubiini pienempi tai yhtä suuri kuin 1,5 x normaalin yläraja;

AST/SGOT pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5 x normaalin yläraja;

ALT/SGPT pienempi tai yhtä suuri kuin 2,5 x normaalin yläraja;

Laskettu kreatiniinipuhdistuma on suurempi tai yhtä suuri kuin 60 ml/min.

Karnofskyn suorituskyvyn tilaindeksi on suurempi tai yhtä suuri kuin 70.

Kirjallinen allekirjoitettu tietoinen suostumus.

OSALLISTUJIEN POISULKOMISKRITEERIT:

HIV-infektio.

Aktiivinen pahanlaatuisuus.

Oireinen sydänsairaus tai siihen liittyvä jatkuva hoito.

Raskaana oleville tai imettäville naisille.

Leikkaus kahden viikon aikana ennen IFN-gamma-annostuksen aloittamista.

Systeemisten kortikosteroidien samanaikainen käyttö fysiologista korvaamista lukuun ottamatta.

Altistuminen mille tahansa tutkimuslääkkeelle neljän viikon sisällä ennen annostelun aloittamista.

Mikä tahansa muu vakava sairaus, joka tutkijan arvion mukaan voi merkittävästi lisätä riskiä, ​​joka liittyy potilaiden osallistumiseen tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. huhtikuuta 1999

Opintojen valmistuminen

Perjantai 1. maaliskuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. marraskuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 4. marraskuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2002

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 990089
  • 99-I-0089

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gamma-interferoni

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Philippines

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa