Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Interferon Gamma til behandling af leukocytadhæsionsmangel type I

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Interferon Gamma-administration ved leukocytadhæsionsmangel type I

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​lægemidlet, interferon gamma, til behandling af leukocytadhæsionsmangel type I (LAD I). Patienter med denne arvelige immunsygdom har ikke nok proteiner kaldet adhæsionsmolekyler på deres infektionsbekæmpende hvide blodlegemer, hvilket forringer disse cellers evne til at komme til infektionsstedet. Som følge heraf har patienter tilbagevendende infektioner i blødt væv, såsom hud, tandkød og mave-tarmkanalen, og dårlig sårheling. Spædbørn med svær LAD Jeg dør ofte af flere infektioner. Interferon gamma kan øge antallet af adhæsionsmolekyler på hvide blodlegemer og dermed forbedre deres funktion.

Patienter med LAD I, der vejer mere end 13 kg (28,5 pund), kan være berettiget til denne undersøgelse. Kandidater vil få taget personlige og familiemæssige sygehistorier, en fysisk undersøgelse, blod- og urinprøver og en røntgen- eller computertomografi (CT) scanning.

Deltagerne vil modtage indsprøjtninger af interferon gamma under huden 3 gange om ugen i 3 måneder. Voksne patienter vil blive undervist i, hvordan de giver deres egne injektioner (svarende til insulininjektioner til diabetes), og forældre vil blive undervist i, hvordan de administrerer skud til deres barn. Blodprøver, normalt mellem 30 og 90 milliliter (2 til 6 spiseskefulde), vil blive udtaget lige før påbegyndelse af medicinering og igen 1 dag, 1 uge, 1 måned, 3 måneder og 4 måneder efter behandlingsstart. På de samme tidsintervaller vil patienterne give en saltvands-mundskylleprøve, som vil blive testet for ændringer i antallet af hvide blodlegemer under interferon gamma-behandling.

Patienter vil blive indlagt på NIH Clinical Center for indlæggelsesvurderinger ved starten af ​​behandlingen og igen efter 1 uge, 1 måned, 3 måneder og 4 måneder. Det indledende screeningsbesøg vil tage et par dage og efterfølgende besøg vil tage 1 til 2 dage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Leukocytadhæsionsmangel type I (LAD I) er en primær immundefektsygdom, der skyldes mutationer i genet, der koder for CD18. Markant reduceret eller fraværende ekspression af leukocytintegrinkomponenten CD18 forårsager signifikant svækkelse af leukocytmobilisering til inflammatoriske steder. Klinisk har patienter markant leukocytose og tilbagevendende infektioner, der involverer blødt væv som hud, mave-tarmkanalen og tandkød. Død som følge af infektioner i den tidlige spæde barndom er almindelig med den alvorlige form for LAD I (CD18-ekspression mindre end 0,5 %), men patienter med den moderate fænotype (CD18-ekspression 1-10 %) kan overleve i ung voksen alder. Til dato består terapien af ​​antibiotikabehandling for infektioner og knoglemarvstransplantation, når det er muligt. LAD I er også en kandidat til fremtidig genterapi. For nylig er det blevet vist, at in vivo-administration af interferon gamma (IFN-gamma) opregulerer CD18-ekspression hos normale og ændrer leukocythandel. Vi antager, at beskedne stigninger i CD18-ekspression hos LAD I-patienter med den moderate fænotype eller ændringer i CD18-uafhængig handel kan resultere i påviselige kliniske ændringer og mulig klinisk forbedring.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

DELTAGERS INKLUSIONSKRITERIER:

Leukocytadhæsionsmangel type I, som bestemt ved flowcytometri, der viser mindre end 10 % CD18-ekspression i forbindelse med typiske tegn på LAD I.

Vægt tilstrækkelig til at tillade protokollens krav til blodudtagning, større end 13 kg.

Patienter bør være uden alvorlige, vedvarende, ukontrollerede infektioner.

Tilstrækkelig hæmatopoietisk, nyre- og leverfunktion, defineret som:

Absolut neutrofiltal større end eller lig med 1500/mikroL;

Hæmoglobin større end eller lig med 7g/dL (efter transfusion eller erytropoeitin);

Blodpladetal større end eller lig med 100.000/mikroL;

Kreatinin mindre end eller lig med 1,5 x øvre normalgrænse;

Bilirubin mindre end eller lig med 1,5 x øvre normalgrænse;

AST/SGOT mindre end eller lig med 2,5 x øvre normalgrænse;

ALT/SGPT mindre end eller lig med 2,5 x øvre normalgrænse;

Beregnet kreatininclearance større end eller lig med 60 ml/min.

Karnofsky Performance Status Index større end eller lig med 70.

Skriftligt underskrevet informeret samtykke.

EKSKLUDERINGSKRITERIER FOR DELTAGERE:

HIV-infektion.

Aktiv malignitet.

Symptomatisk hjertesygdom eller igangværende behandling for samme.

Gravide eller ammende kvinder.

Kirurgi i de to uger før påbegyndelse af IFN-gamma-dosering.

Samtidig brug af systemiske kortikosteroider, bortset fra fysiologisk erstatning.

Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel inden for fire uger før start af dosering.

Enhver anden større sygdom, som efter investigators vurdering kan øge risikoen i forbindelse med patientens deltagelse i denne undersøgelse væsentligt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 1999

Studieafslutning

1. marts 2002

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. november 1999

Først opslået (Skøn)

4. november 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. marts 2002

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 990089
  • 99-I-0089

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner