Interferon gama para tratar a deficiência de adesão leucocitária tipo I
Administração de interferon gama na deficiência de adesão leucocitária tipo I
Este estudo avaliará a segurança e a eficácia do medicamento, interferon gama, no tratamento da deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD I). Os pacientes com esse distúrbio imunológico hereditário não têm proteínas suficientes chamadas moléculas de adesão em seus glóbulos brancos que combatem infecções, prejudicando a capacidade dessas células de chegar ao local da infecção. Como resultado, os pacientes apresentam infecções recorrentes de tecidos moles, como pele, gengivas e trato gastrointestinal, além de má cicatrização de feridas. Lactentes com LAD I grave geralmente morrem de infecções múltiplas. O interferon gama pode aumentar o número de moléculas de adesão nos glóbulos brancos e, assim, melhorar sua função.
Pacientes com LAD I que pesam mais de 13 kg (28,5 libras) podem ser elegíveis para este estudo. Os candidatos terão históricos médicos pessoais e familiares, um exame físico, exames de sangue e urina e uma radiografia de tórax ou tomografia computadorizada (TC).
Os participantes receberão injeções de interferon gama sob a pele 3 vezes por semana durante 3 meses. Os pacientes adultos serão ensinados a aplicar suas próprias injeções (semelhante às injeções de insulina para diabetes) e os pais serão ensinados a administrar as injeções em seus filhos. Amostras de sangue, geralmente entre 30 a 90 mililitros (2 a 6 colheres de sopa), serão coletadas imediatamente antes de iniciar a medicação e novamente 1 dia, 1 semana, 1 mês, 3 meses e 4 meses após o início da terapia. Nesses mesmos intervalos de tempo, os pacientes fornecerão uma amostra de enxaguatório bucal com água salgada, que será testada quanto a alterações no número de glóbulos brancos durante o tratamento com interferon gama.
Os pacientes serão internados no Centro Clínico do NIH para avaliações de internação no início da terapia e novamente após 1 semana, 1 mês, 3 meses e 4 meses. A visita de triagem inicial levará alguns dias e as visitas subsequentes levarão de 1 a 2 dias.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
CRITÉRIOS DE INCLUSÃO DO PARTICIPANTE:
Deficiência de adesão leucocitária tipo I, determinada por citometria de fluxo mostrando menos de 10% de expressão de CD18 em associação com sinais típicos de LAD I .
Peso adequado para permitir a coleta de sangue exigida pelo protocolo, superior a 13 kg.
Os pacientes não devem ter infecções graves, contínuas e descontroladas.
Função hematopoiética, renal e hepática adequadas, definidas como:
Contagem absoluta de neutrófilos maior ou igual a 1500/microL;
Hemoglobina maior ou igual a 7g/dL (pós-transfusão ou eritropoeitina);
Contagem de plaquetas maior ou igual a 100.000/microL;
Creatinina menor ou igual a 1,5 x limite superior do normal;
Bilirrubina menor ou igual a 1,5 x limite superior do normal;
AST/SGOT menor ou igual a 2,5 x limite superior do normal;
ALT/SGPT menor ou igual a 2,5 x limite superior da normalidade;
Clearance de creatinina calculado maior ou igual a 60 mL/min.
Karnofsky Performance Status Index maior ou igual a 70.
Consentimento informado assinado por escrito.
CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO DO PARTICIPANTE:
infecção pelo HIV.
Malignidade ativa.
Doença cardíaca sintomática ou tratamento contínuo para a mesma.
Mulheres grávidas ou lactantes.
Cirurgia durante as duas semanas anteriores ao início da dosagem de IFN-gama.
Uso concomitante de corticosteroides sistêmicos, exceto para reposição fisiológica.
Exposição a qualquer medicamento experimental dentro de quatro semanas antes do início da dosagem.
Qualquer outra doença grave que, na opinião do investigador, possa aumentar substancialmente o risco associado à participação do paciente neste estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Anderson DC, Springer TA. Leukocyte adhesion deficiency: an inherited defect in the Mac-1, LFA-1, and p150,95 glycoproteins. Annu Rev Med. 1987;38:175-94. doi: 10.1146/annurev.me.38.020187.001135.
- Schiff DE, Rae J, Martin TR, Davis BH, Curnutte JT. Increased phagocyte Fc gammaRI expression and improved Fc gamma-receptor-mediated phagocytosis after in vivo recombinant human interferon-gamma treatment of normal human subjects. Blood. 1997 Oct 15;90(8):3187-94.
- Anderson DC, Schmalsteig FC, Finegold MJ, Hughes BJ, Rothlein R, Miller LJ, Kohl S, Tosi MF, Jacobs RL, Waldrop TC, et al. The severe and moderate phenotypes of heritable Mac-1, LFA-1 deficiency: their quantitative definition and relation to leukocyte dysfunction and clinical features. J Infect Dis. 1985 Oct;152(4):668-89. doi: 10.1093/infdis/152.4.668.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Fibrose
- Cicatriz
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Aderências Teciduais
- Síndrome de Deficiência de Adesão Leucocitária
- Agentes Anti-Infecciosos
- Antivirais
- Agentes Antineoplásicos
- Interferons
- Interferon-gama
Outros números de identificação do estudo
- 990089
- 99-I-0089
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Ensaios clínicos em Interferon gama
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Minneapolis Veterans Affairs Medical CenterUS Department of Veterans Affairs; Kadmon Corporation, LLC; InterMune; San Diego... e outros colaboradoresConcluídoHepatite C crônica
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