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백혈구 부착 결핍 유형 I을 치료하기 위한 인터페론 감마

2008년 3월 3일 업데이트: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

백혈구 부착 결핍 유형 I에서 인터페론 감마 투여

이 연구는 백혈구 부착 결핍 유형 I(LAD I) 치료에 있어 약물인 인터페론 감마의 안전성과 유효성을 평가할 것입니다. 이 유전성 면역 질환이 있는 환자는 감염과 싸우는 백혈구 세포에 부착 분자라고 하는 단백질이 충분하지 않아 감염 부위에 도달하는 세포의 능력을 손상시킵니다. 결과적으로 환자는 피부, 잇몸, 위장관과 같은 연조직의 감염이 재발하고 상처 치유가 잘 되지 않습니다. 심한 LAD를 가진 유아는 종종 여러 감염으로 사망합니다. 인터페론 감마는 백혈구의 접착 분자 수를 증가시켜 기능을 향상시킬 수 있습니다.

체중이 13kg(28.5파운드) 이상인 LAD I 환자는 이 연구에 적합할 수 있습니다. 응시자는 개인 및 가족 병력, 신체 검사, 혈액 및 소변 검사, 흉부 X-레이 또는 컴퓨터 단층 촬영(CT) 스캔을 받게 됩니다.

참가자는 3개월 동안 주 3회 피부 아래에 인터페론 감마 주사를 받습니다. 성인 환자는 스스로 주사(당뇨병에 대한 인슐린 주사와 유사)하는 방법을 배우고 부모는 자녀에게 주사를 투여하는 방법을 배웁니다. 일반적으로 30~90밀리리터(2~6테이블스푼) 사이의 혈액 샘플을 약물 치료 시작 직전과 치료 시작 후 1일, 1주, 1개월, 3개월 및 4개월에 다시 채취합니다. 이와 같은 시간 간격으로 환자는 인터페론 감마 치료 중 백혈구 수의 변화에 ​​대해 테스트할 염수 구강 헹굼 표본을 제공합니다.

환자는 치료 시작 시와 1주, 1개월, 3개월 및 4개월 후에 입원 환자 평가를 위해 NIH 임상 센터에 입원하게 됩니다. 초기 스크리닝 방문은 며칠이 걸리고 후속 방문은 1~2일이 소요됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

백혈구 부착 결핍 I형(LAD I)은 CD18을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 원발성 면역결핍 질환입니다. 백혈구 인테그린 성분 CD18의 현저한 감소 또는 부재는 염증 부위로의 백혈구 동원에 상당한 손상을 유발합니다. 임상적으로 환자는 피부, 위장관 및 치은과 같은 연조직을 포함하는 백혈구 증가증 및 재발성 감염이 현저했습니다. 초기 영아기의 감염으로 인한 사망은 심각한 형태의 LAD I(CD18 발현 0.5% 미만)에서 일반적이지만 중등도 표현형(CD18 발현 1-10%)을 가진 환자는 젊은 성인기까지 생존할 수 있습니다. 현재까지 치료는 감염에 대한 항생제 치료와 가능한 경우 골수 이식으로 구성됩니다. LAD I은 또한 미래의 유전자 치료를 위한 후보입니다. 최근 인터페론 감마(IFN-감마)의 생체 내 투여가 정상인에서 CD18 발현을 상향 조절하고 백혈구 이동을 변경하는 것으로 나타났습니다. 우리는 중간 정도의 표현형을 가진 LAD I 환자에서 CD18 발현의 약간의 증가 또는 CD18 독립적인 인신매매의 변경이 감지 가능한 임상 변화 및 가능한 임상 개선을 초래할 수 있다고 가정합니다.

연구 유형

중재적

등록

5

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892
        • National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

참가자 포함 기준:

LAD I의 전형적인 징후와 관련하여 10% 미만의 CD18 발현을 나타내는 유동 세포측정법에 의해 결정된 바와 같은 백혈구 부착 결핍 유형 I.

프로토콜의 채혈 요건을 허용하기에 충분한 무게, 13kg 이상.

환자는 심각하고 지속적이며 통제되지 않는 감염이 없어야 합니다.

다음과 같이 정의되는 적절한 조혈, 신장 및 간 기능:

1500/microL 이상의 절대 호중구 수;

7g/dL 이상의 헤모글로빈(수혈 후 또는 에리스로포에이틴);

100,000/microL 이상의 혈소판 수치;

1.5 x 정상 상한치 이하의 크레아티닌;

정상 상한치의 1.5배 이하의 빌리루빈;

2.5 x 정상 상한치 이하인 AST/SGOT;

ALT/SGPT 2.5 x 정상 상한값 이하;

계산된 크레아티닌 청소율은 60mL/분 이상입니다.

Karnofsky 성과 상태 지수는 70 이상입니다.

서면으로 서명된 동의서.

참가자 제외 기준:

HIV 감염.

활동성 악성종양.

증상이 있는 심장 질환 또는 그에 대한 지속적인 치료.

임산부 또는 수유부.

IFN-감마 투여 시작 전 2주 동안의 수술.

생리적 대체를 제외한 전신 코르티코스테로이드의 동시 사용.

투약 시작 전 4주 이내에 시험용 약물에 노출된 경우.

연구자의 판단에 따라 본 연구에 참여하는 환자와 관련된 위험을 실질적으로 증가시킬 수 있는 기타 주요 질병.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1999년 4월 1일

연구 완료

2002년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

1999년 11월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

1999년 11월 3일

처음 게시됨 (추정)

1999년 11월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2008년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2008년 3월 3일

마지막으로 확인됨

2002년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 990089
  • 99-I-0089

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