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Interferon Gamma zur Behandlung von Leukozyten-Adhäsionsmangel Typ I

3. März 2008 aktualisiert von: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Interferon-Gamma-Verabreichung bei Leukozyten-Adhäsionsmangel Typ I

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments Interferon-Gamma bei der Behandlung von Leukozyten-Adhäsionsmangel Typ I (LAD I) bewerten. Patienten mit dieser erblichen Immunstörung haben nicht genügend Proteine, sogenannte Adhäsionsmoleküle, auf ihren infektionsbekämpfenden weißen Blutkörperchen, was die Fähigkeit dieser Zellen beeinträchtigt, an den Ort der Infektion zu gelangen. Infolgedessen leiden die Patienten unter wiederkehrenden Infektionen von Weichgeweben wie Haut, Zahnfleisch und Magen-Darm-Trakt sowie einer schlechten Wundheilung. Säuglinge mit schwerer LAD I sterben oft an multiplen Infektionen. Gamma-Interferon kann die Anzahl der Adhäsionsmoleküle auf weißen Blutkörperchen erhöhen und somit deren Funktion verbessern.

Patienten mit LAD I, die mehr als 13 Kilogramm (28,5 Pfund) wiegen, können für diese Studie in Frage kommen. Bei den Kandidaten werden persönliche und familiäre Krankengeschichten erhoben, eine körperliche Untersuchung, Blut- und Urintests und eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs oder eine Computertomographie (CT) durchgeführt.

Die Teilnehmer erhalten drei Monate lang dreimal pro Woche Injektionen von Interferon-Gamma unter die Haut. Erwachsenen Patienten wird beigebracht, wie sie ihre eigenen Injektionen verabreichen (ähnlich wie Insulininjektionen bei Diabetes), und Eltern wird beigebracht, wie sie die Spritzen ihrem Kind verabreichen. Blutproben, in der Regel zwischen 30 und 90 Milliliter (2 bis 6 Esslöffel), werden unmittelbar vor Beginn der Medikation und erneut 1 Tag, 1 Woche, 1 Monat, 3 Monate und 4 Monate nach Therapiebeginn entnommen. In denselben Zeitabständen erhalten die Patienten eine Salzwasser-Mundspülprobe, die während der Interferon-Gamma-Behandlung auf Veränderungen der Anzahl weißer Blutkörperchen getestet wird.

Die Patienten werden zu Beginn der Therapie und erneut nach 1 Woche, 1 Monat, 3 Monaten und 4 Monaten zur stationären Untersuchung in das NIH Clinical Center aufgenommen. Der erste Screening-Besuch dauert einige Tage und nachfolgende Besuche dauern 1 bis 2 Tage.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Leukozyten-Adhäsionsmangel Typ I (LAD I) ist eine primäre Immunschwächekrankheit, die aus Mutationen im CD18-kodierenden Gen resultiert. Eine deutlich verringerte oder fehlende Expression der Leukozyten-Integrin-Komponente CD18 verursacht eine signifikante Beeinträchtigung der Leukozyten-Mobilisierung zu Entzündungsstellen. Klinisch haben die Patienten eine ausgeprägte Leukozytose und rezidivierende Infektionen von Weichteilen wie Haut, Magen-Darm-Trakt und Zahnfleisch. Tod aufgrund von Infektionen im frühen Säuglingsalter ist bei der schweren Form von LAD I (CD18-Expression weniger als 0,5 %) häufig, aber Patienten mit dem mittelschweren Phänotyp (CD18-Expression 1-10 %) können bis ins junge Erwachsenenalter überleben. Bisher besteht die Therapie aus einer antibiotischen Behandlung von Infektionen und einer Knochenmarktransplantation, wenn möglich. LAD I ist auch ein Kandidat für eine zukünftige Gentherapie. Kürzlich wurde gezeigt, dass die In-vivo-Verabreichung von Interferon-Gamma (IFN-Gamma) die CD18-Expression bei Normalpersonen hochreguliert und den Leukozytentransport verändert. Wir gehen davon aus, dass ein mäßiger Anstieg der CD18-Expression bei LAD I-Patienten mit dem mäßigen Phänotyp oder Veränderungen des unabhängigen CD18-Verkehrs zu nachweisbaren klinischen Veränderungen und einer möglichen klinischen Verbesserung führen könnten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN FÜR TEILNEHMER:

Leukozytenadhäsionsmangel Typ I, bestimmt durch Durchflusszytometrie, zeigt weniger als 10 % CD18-Expression in Verbindung mit typischen Anzeichen von LAD I.

Ausreichendes Gewicht, um die Anforderungen des Protokolls für die Blutentnahme zu erfüllen, mehr als 13 kg.

Die Patienten sollten keine schweren, andauernden, unkontrollierten Infektionen haben.

Angemessene hämatopoetische, Nieren- und Leberfunktion, definiert als:

Absolute Neutrophilenzahl größer oder gleich 1500/microL;

Hämoglobin größer oder gleich 7 g/dl (nach Transfusion oder Erythropoeitin);

Thrombozytenzahl größer oder gleich 100.000/microL;

Kreatinin kleiner oder gleich 1,5 x Obergrenze des Normalwerts;

Bilirubin kleiner oder gleich 1,5 x Obergrenze des Normalwerts;

AST/SGOT kleiner oder gleich 2,5 x Obergrenze des Normalwerts;

ALT/SGPT kleiner oder gleich 2,5 x Obergrenze des Normalwerts;

Berechnete Kreatinin-Clearance größer oder gleich 60 ml/min.

Karnofsky Performance Status Index größer oder gleich 70.

Schriftliche unterschriebene Einverständniserklärung.

AUSSCHLUSSKRITERIEN FÜR TEILNEHMER:

HIV infektion.

Aktive Malignität.

Symptomatische Herzerkrankung oder laufende Behandlung derselben.

Schwangere oder stillende Frauen.

Operation während der zwei Wochen vor Beginn der IFN-gamma-Dosierung.

Gleichzeitige Anwendung von systemischen Kortikosteroiden, außer als physiologischer Ersatz.

Exposition gegenüber einem Prüfpräparat innerhalb von vier Wochen vor Beginn der Dosierung.

Jede andere schwere Krankheit, die nach Einschätzung des Prüfarztes das mit der Teilnahme des Patienten an dieser Studie verbundene Risiko erheblich erhöhen kann.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 1999

Studienabschluss

1. März 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. November 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

4. November 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

4. März 2008

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2008

Zuletzt verifiziert

1. März 2002

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 990089
  • 99-I-0089

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