Gamma interferon az I. típusú leukocita adhéziós hiány kezelésére
Gamma interferon beadása I. típusú leukocita adhéziós hiány esetén
Ez a tanulmány értékelni fogja a gyógyszer, a gamma-interferon biztonságosságát és hatékonyságát az I. típusú leukocita adhéziós hiány (LAD I) kezelésében. Az ebben az öröklött immunrendszeri rendellenességben szenvedő betegek fertőzésekkel küzdő fehérvérsejtjeiben nincs elegendő adhéziós molekulának nevezett fehérje, ami rontja ezen sejtek azon képességét, hogy a fertőzés helyére kerüljenek. Ennek eredményeként a betegek visszatérő fertőzései vannak a lágy szövetekben, például a bőrben, az ínyben és a gyomor-bélrendszerben, és gyengén gyógyulnak a sebek. A súlyos LAD I-ben szenvedő csecsemők gyakran meghalnak többszörös fertőzésben. A gamma-interferon növelheti a fehérvérsejteken lévő adhéziós molekulák számát, és ezáltal javíthatja azok működését.
A 13 kilogrammnál (28,5 fontnál) nagyobb súlyú LAD I-ben szenvedő betegek jogosultak lehetnek ebbe a vizsgálatba. A jelentkezők személyes és családi kórtörténetét, fizikális vizsgálatot, vér- és vizeletvizsgálatot, valamint mellkasröntgen vagy számítógépes tomográfia (CT) vizsgálatot végeznek.
A résztvevők gamma-interferon injekciót kapnak a bőr alá hetente háromszor 3 hónapon keresztül. A felnőtt betegeket megtanítják arra, hogyan adják be saját injekcióikat (hasonlóan a cukorbetegek inzulin injekcióihoz), a szülőket pedig arra, hogyan kell beadni az injekciót gyermeküknek. A vérmintákat, amelyek általában 30-90 milliliterek (2-6 evőkanál) vesznek, közvetlenül a gyógyszeres kezelés megkezdése előtt, majd ismét 1 nappal, 1 héttel, 1 hónappal, 3 hónappal és 4 hónappal a terápia megkezdése után veszik. Ugyanezen időközönként a betegek sós vizes szájöblítő mintát adnak át, amelyet megvizsgálnak a fehérvérsejtek számának változására az interferon gamma-kezelés során.
A betegeket az NIH Klinikai Központjában helyezik el fekvőbeteg-vizsgálatra a terápia kezdetén, majd 1 hét, 1 hónap, 3 hónap és 4 hónap elteltével újra. Az első szűrővizsgálat néhány napot vesz igénybe, a további vizitek pedig 1-2 napot vesznek igénybe.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmány típusa
Beiratkozás
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A RÉSZTVEVŐ BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
I. típusú leukocita adhéziós hiány, áramlási citometriával meghatározva, amely 10%-nál kevesebb CD18 expressziót mutat a LAD I tipikus jeleivel összefüggésben.
Tömeg, amely megfelel a protokoll vérvételi követelményeinek, több mint 13 kg.
A betegeknek nem kell lenniük súlyos, folyamatos, ellenőrizetlen fertőzésektől.
Megfelelő hematopoietikus, vese- és májfunkció, a következőképpen definiálva:
Abszolút neutrofilszám 1500/mikroL vagy annál nagyobb;
Hemoglobin 7g/dl vagy annál nagyobb (transzfúzió után vagy eritropoetin);
Thrombocytaszám nagyobb vagy egyenlő, mint 100 000/mikroL;
A kreatinin a normálérték felső határának 1,5-szerese vagy azzal egyenlő;
Bilirubin a normálérték felső határának 1,5-szerese vagy egyenlő;
AST/SGOT kisebb vagy egyenlő, mint a normál felső határának 2,5-szerese;
ALT/SGPT kisebb vagy egyenlő, mint a normálérték felső határának 2,5-szerese;
A számított kreatinin-clearance nagyobb vagy egyenlő, mint 60 ml/perc.
A Karnofsky teljesítményállapot-index 70-nél nagyobb vagy egyenlő.
Írásban aláírt, tájékozott beleegyezés.
A RÉSZTVEVŐK KIZÁRÁSI KRITÉRIUMAI:
HIV fertőzés.
Aktív rosszindulatú daganat.
Tünetekkel járó szívbetegség vagy annak folyamatos kezelése.
Terhes vagy szoptató nők.
Műtét az IFN-gamma adagolás megkezdése előtti két hétben.
Szisztémás kortikoszteroidok egyidejű alkalmazása, kivéve a fiziológiás pótlást.
Bármely vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés az adagolás megkezdése előtt négy héten belül.
Bármilyen más súlyos betegség, amely a vizsgáló megítélése szerint jelentősen növelheti a betegek ebben a vizsgálatban való részvételével kapcsolatos kockázatot.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Anderson DC, Springer TA. Leukocyte adhesion deficiency: an inherited defect in the Mac-1, LFA-1, and p150,95 glycoproteins. Annu Rev Med. 1987;38:175-94. doi: 10.1146/annurev.me.38.020187.001135.
- Schiff DE, Rae J, Martin TR, Davis BH, Curnutte JT. Increased phagocyte Fc gammaRI expression and improved Fc gamma-receptor-mediated phagocytosis after in vivo recombinant human interferon-gamma treatment of normal human subjects. Blood. 1997 Oct 15;90(8):3187-94.
- Anderson DC, Schmalsteig FC, Finegold MJ, Hughes BJ, Rothlein R, Miller LJ, Kohl S, Tosi MF, Jacobs RL, Waldrop TC, et al. The severe and moderate phenotypes of heritable Mac-1, LFA-1 deficiency: their quantitative definition and relation to leukocyte dysfunction and clinical features. J Infect Dis. 1985 Oct;152(4):668-89. doi: 10.1093/infdis/152.4.668.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
A tanulmány befejezése
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunhiányos szindrómák
- Immunrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Fibrózis
- Cicatrix
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Szövettapadások
- Leukocita-adhéziós hiányszindróma
- Fertőzésgátló szerek
- Vírusellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Interferonok
- Interferon-gamma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 990089
- 99-I-0089
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .