非悪性血液疾患に対する無関係なUCB移植のパイロット研究

病気の特徴:

• 20%未満の骨髄細胞率に基づいて重度の再生不良性貧血の組織学的に診断が確認された

• 次の基準のうち少なくとも 2 つを満たす必要があります。

  • 顆粒球数 500/mm^3 未満
  • 血小板数が20,000/mm^3未満
  • 網赤血球数 50,000/mm^3 未満

• 対象となる病因は次のとおりです。

  • ファンコーニ貧血
  • 低形成性白血病
  • モノソミー 7
  • 薬物曝露（クロラムフェニコール、NSAIDS）
  • ウイルス曝露（EBV、肝炎、パルボウイルス、HIV）
  • 栄養不足
  • 胸腺腫
  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症
  • 無巨核球性血小板減少症または
• 医学的管理に抵抗性である、または5q-、7q-、7モノソミー、または8トリソミーを含む急性白血病への移行を予測する細胞遺伝学的異常を伴う、組織学的に確認された骨髄異形成症候群（MDS）

• 以下の病因のみが対象となります。

  • 不応性貧血
  • 環状鉄芽細胞を伴う難治性貧血
  • De novo プライマリ MDS
  • 治療関連の二次 MDS OR
• 医学的管理が困難な遺伝性造血障害の確定診断

• 対象となる病因は次のとおりです。

  • 重度の複合免疫不全症
  • 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症
  • ウィスコット・アルドリッチ症候群
  • コストマン症候群（乳児組織球症）
  • 慢性肉芽腫性疾患
  • 白血球接着不全
  • チェディアック・ヒガシ症候群
  • 発作性夜間ヘモグロビン尿症
  • ファンコーニ貧血
  • 先天性角化異常症
  • ダイヤモンド・ブラックファン貧血
  • 無巨核球性血小板減少症
  • 大理石病
  • ゴーシェ病
  • レシュ・ナイハン症候群
  • ムコ多糖症
  • リポドース
• バックアップとして利用可能な自己またはハプロ同一関連の末​​梢血幹細胞
• ニューヨーク血液センターの胎盤血液プロジェクト、またはその他の許容される臍帯血登録で利用可能な、血清学的に一致した臍帯血ユニット

患者の特徴:

年：

• 55歳以下

パフォーマンスステータス:

• ズブロド 0-1
• カルノフスキー 80-100%

平均寿命：

• 少なくとも3か月

造血系:

• 病気の特徴を参照

肝臓:

• ALT/ASTは通常の4倍以下
• ビリルビン 2.0 mg/dL 以下

腎臓:

• クレアチニン 2.0 mg/dL 以下
• クレアチニンクリアランス少なくとも 50 mL/min

心臓血管:

• 心エコー図または放射性核種スキャンによる正常な心機能
• 短縮率または駆出率が年齢に対して少なくとも80%正常である
• ファンコーニ以外の後天性心筋症または先天性心筋症患者は、シクロホスファミドの代替品としてメルファランの投与を受ける可能性がある

肺:

• FVC と FEV_1 が年齢の予測値の少なくとも 60%
• 成人患者では DLCO が予測値の少なくとも 60%

他の：

• 進行中の悪性腫瘍は存在しない
• 活動性感染症は存在しない
• 妊娠または授乳中ではない
• HIV陰性
• ニューヨーク血液センターの胎盤血液プロジェクトに、利用可能な血清学的に一致する臍帯血ユニット (UCBU)、またはその他の許容可能な臍帯血 (UCB) レジストリが存在する必要があります。

以前の併用療法:

生物学的療法:

• 指定されていない

化学療法:

• 同時の細胞傷害性化学療法は行わない

内分泌療法:

• 免疫抑制剤の併用はありません

放射線療法:

• 同時放射線治療なし

手術：

• 指定されていない