Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie nesouvisející transplantace UCB pro nemaligní hematologické stavy

10. června 2010 aktualizováno: Case Comprehensive Cancer Center

Pilotní studie nesouvisející transplantace pupečníkové krve u pacientů s těžkou aplastickou anémií, vrozenými poruchami metabolismu nebo dědičnými hematologickými poruchami kmenových buněk

Odůvodnění: Transplantace pupečníkové krve může lékařům umožnit podávat vyšší dávky chemoterapie nebo radiační terapie a zabíjet více rakovinných buněk.

ÚČEL: Tato studie fáze II studuje, jak dobře funguje transplantace pupečníkové krve při léčbě pacientů s těžkou aplastickou anémií, maligním thymomem nebo myelodysplazií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

  • Určete míru trvalého přihojení u pacientů s těžkou aplastickou anémií, myelodysplastickým syndromem, vrozenými poruchami metabolismu nebo dědičnými poruchami krvetvorby, refrakterními na lékařský management, kteří podstupují vysokodávkovou chemoradioterapii následovanou nepříbuznou transplantací pupečníkové krve (UCB).
  • Vyhodnoťte rychlost a kvalitu imunologické rekonstituce u této populace pacientů.

Přehled: Pacienti jsou stratifikováni podle hmotnosti (pod 45 kg vs. nad 45 kg).

Pacienti dostávají vysoké dávky chemoterapie a/nebo radioterapie jako přípravný režim začínající 6-9 dní před transplantací pupečníkové krve (UCBT). Režim se liší podle základní příčiny anémie, ale může zahrnovat busulfan, cyklofosfamid nebo melfalan, anti-thymocytární globulin nebo methylprednisolon a/nebo radiační terapii. Jeden den po dokončení kondicionačního režimu pacienti dostanou UCBT.

Pacienti jsou sledováni týdně po dobu 3 měsíců, v 6 měsících, poté každých 6 měsíců po dobu 2,5 roku a poté každoročně.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude během 5 let získáno celkem 4–90 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Histologicky potvrzená diagnóza těžké aplastické anémie na základě celulárnosti kostní dřeně menší než 20 %

  • Musí splňovat alespoň dvě z následujících kritérií:

    • Počet granulocytů nižší než 500/mm^3
    • Počet krevních destiček méně než 20 000/mm^3
    • Počet retikulocytů nižší než 50 000/mm^3

  • Vhodné jsou následující etiologie:

    • Fanconiho anémie
    • Hypoplastická leukémie
    • Monozomie 7
    • Expozice drogám (chloramfenikol, NSAID)
    • Virová expozice (EBV, hepatitida, parvovirus, HIV)
    • Nutriční nedostatky
    • Thymoma
    • Paroxysmální noční hemoglobinurie
    • Amegakaryocytární trombocytopenie NEBO
  • Histologicky potvrzený myelodysplastický syndrom (MDS), který je refrakterní na léčbu nebo s cytogenními abnormalitami predikujícími transformaci v akutní leukémii, včetně 5q-, 7q-, monosomie 7 nebo trizomie 8

  • Vhodné jsou pouze následující etiologie:

    • Refrakterní anémie
    • Refrakterní anémie s prstencovitými sideroblasty
    • De novo primární MDS
    • S terapií související sekundární MDS OR
  • Potvrzená diagnóza dědičné poruchy krvetvorby, která je refrakterní na léčbu

  • Vhodné jsou následující etiologie:

    • Těžká kombinovaná imunodeficience
    • Familiární erytrofagocytární lymfohistiocytóza
    • Wiskott-Aldrichův syndrom
    • Kostmannův syndrom (infantilní histiocytóza)
    • Chronické granulomatózní onemocnění
    • Deficit leukocytární adheze
    • Chediak-Higashiho syndrom
    • Paroxysmální noční hemoglobinurie
    • Fanconiho anémie
    • Dyskeratosis congenita
    • Diamond-Blackfanova anémie
    • Amegakaryocytární trombocytopenie
    • Osteopetróza
    • Gaucherova nemoc
    • Lesch-Nyhanův syndrom
    • Mukopolysacharidózy
    • Lipodózy
  • Autologní nebo haploidentické příbuzné periferní krevní kmenové buňky dostupné jako záloha
  • Sérologicky přizpůsobená jednotka pupečníkové krve dostupná v projektu placentární krve New York Blood Center nebo v jiném přijatelném registru pupečníkové krve

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří:

  • 55 a méně

Stav výkonu:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80–100 %

Délka života:

  • Minimálně 3 měsíce

Hematopoetický:

  • Viz Charakteristika onemocnění

Jaterní:

  • ALT/AST ne vyšší než 4krát normální
  • Bilirubin ne vyšší než 2,0 mg/dl

Renální:

  • Kreatinin ne vyšší než 2,0 mg/dl
  • Clearance kreatininu alespoň 50 ml/min

Kardiovaskulární:

  • Normální srdeční funkce podle echokardiogramu nebo radionuklidového skenu
  • Zkrácení frakce nebo ejekční frakce alespoň 80 % normální pro věk
  • Pacienti bez Fanconiho se získanou nebo vrozenou kardiomyopatií mohou dostávat melfalan jako náhradu za cyklofosfamid

Plicní:

  • FVC a FEV_1 alespoň 60 % předpokládané pro věk
  • DLCO alespoň 60 % předpokládané hodnoty u dospělých pacientů

Jiný:

  • Žádná aktivní souběžná malignita
  • Žádná aktivní infekce
  • Ne těhotná nebo kojící
  • HIV negativní
  • Musí mít k dispozici sérologicky odpovídající jednotku pupečníkové krve (UCBU) v projektu placentární krve New York Blood Center nebo jiný přijatelný registr pupečníkové krve (UCB)

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba:

  • Nespecifikováno

Chemoterapie:

  • Žádná souběžná cytotoxická chemoterapie

Endokrinní terapie:

  • Žádné souběžné imunosupresivní léky

Radioterapie:

  • Žádná souběžná radioterapie

Chirurgická operace:

  • Nespecifikováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Přežití bez příhody podle hodnocení onemocnění
Časové okno: ve 100 dnech a v 6, 9, 12, 18 a 24 měsících
ve 100 dnech a v 6, 9, 12, 18 a 24 měsících

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Přihojení dárce pupečníkové krve pomocí chimerismu a kompletního krevního obrazu (CBC) v době zotavení myeloidů.
Časové okno: 100 dní a v 6, 9, 12, 18 a 24 měsících
100 dní a v 6, 9, 12, 18 a 24 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Case Comprehensive Cancer Center

Spolupracovníci

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 1998

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2005

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. listopadu 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. ledna 2003

První zveřejněno (Odhad)

27. ledna 2003

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. června 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2010

Naposledy ověřeno

1. června 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (Grant/smlouva NIH USA)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit