Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus riippumattomista UCB-siirroista ei-pahanlaatuisten hematologisten tilojen varalta

torstai 10. kesäkuuta 2010 päivittänyt: Case Comprehensive Cancer Center

Pilottitutkimus riippumattomista napanuoran verensiirroista potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia, synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä tai perinnöllisiä hematologisia kantasoluhäiriöitä

PERUSTELUT: Napanuoraverensiirto voi antaa lääkäreille mahdollisuuden antaa suurempia annoksia kemoterapiaa tai sädehoitoa ja tappaa enemmän syöpäsoluja.

TARKOITUS: Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin napanuoran verensiirto toimii hoidettaessa potilaita, joilla on vaikea aplastinen anemia, pahanlaatuinen tymooma tai myelodysplasia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITTEET:

  • Selvitä pysyvän siirteen määrä potilailla, joilla on vaikea aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä, synnynnäiset aineenvaihduntahäiriöt tai perinnölliset hematopoieettiset häiriöt, jotka eivät kestä lääketieteellistä hoitoa ja joille suoritetaan suuriannoksinen kemoradioterapia ja sen jälkeen riippumaton napanuoraveren (UCB) siirto.
  • Arvioi immunologisen rekonstituution nopeus ja laatu tässä potilaspopulaatiossa.

YHTEENVETO: Potilaat ositetaan painon mukaan (alle 45 kg vs. yli 45 kg).

Potilaat saavat suuren annoksen kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa hoito-ohjelmana, joka alkaa 6–9 päivää ennen napanuoraverensiirtoa (UCBT). Hoito-ohjelma vaihtelee anemian taustalla olevan syyn mukaan, mutta se voi sisältää busulfaania, syklofosfamidia tai melfalaania, anti-tymosyyttiglobuliinia tai metyyliprednisolonia ja/tai sädehoitoa. Päivä sen jälkeen, kun hoito-ohjelma on päättynyt, potilaat saavat UCBT:n.

Potilaita seurataan viikoittain 3 kuukauden ajan, 6 kuukauden iässä, sitten 6 kuukauden välein 2,5 vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain.

ARVIOTETTU KERTYMINEN: Yhteensä 4-90 potilasta kertyy tähän tutkimukseen viiden vuoden sisällä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

TAUDEN OMINAISUUDET:

  • Histologisesti vahvistettu vaikean aplastisen anemian diagnoosi, joka perustuu alle 20 %:n luuytimen sellulaarisuuteen

  • On täytettävä vähintään kaksi seuraavista kriteereistä:

    • Granulosyyttien määrä alle 500/mm^3
    • Verihiutalemäärä alle 20 000/mm^3
    • Retikulosyyttien määrä alle 50 000/mm^3

  • Seuraavat etiologiat kelpaavat:

    • Fanconin anemia
    • Hypoplastinen leukemia
    • Monosomia 7
    • Lääkealtistus (kloramfenikoli, tulehduskipulääkkeet)
    • Virusaltistus (EBV, hepatiitti, parvovirus, HIV)
    • Ravitsemukselliset puutteet
    • Thymoma
    • Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria
    • Amegakaryosyyttinen trombosytopenia TAI
  • Histologisesti vahvistettu myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), joka ei kestä lääketieteellistä hoitoa tai jossa on sytogeenisiä poikkeavuuksia, jotka ennustavat muuttumista akuutiksi leukemiaksi, mukaan lukien 5q-, 7q-, monosomia 7 tai trisomia 8

  • Vain seuraavat etiologiat ovat kelvollisia:

    • Tulenkestävä anemia
    • Tulenkestävä anemia, jossa on rengastettuja sideroblasteja
    • De novo ensisijainen MDS
    • Hoitoon liittyvä sekundaarinen MDS TAI
  • Vahvistettu diagnoosi perinnöllisestä hematopoieettisesta häiriöstä, joka ei kestä lääketieteellistä hoitoa

  • Seuraavat etiologiat kelpaavat:

    • Vaikea yhdistetty immuunipuutos
    • Perheen erytrofagosyyttinen lymfohistiosytoosi
    • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
    • Kostmannin oireyhtymä (infantiili histiosytoosi)
    • Krooninen granulomatoottinen sairaus
    • Leukosyyttisen adheesion puute
    • Chediak-Higashin oireyhtymä
    • Paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria
    • Fanconin anemia
    • Synnynnäinen dyskeratoosi
    • Diamond-Blackfan anemia
    • Amegakaryosyyttinen trombosytopenia
    • Osteopetroosi
    • Gaucherin tauti
    • Lesch-Nyhanin oireyhtymä
    • Mukopolysakkaridoosit
    • Lipodoosit
  • Autologiset tai haploidenttiset perifeerisen veren kantasolut saatavilla varmuuskopiona
  • Serologisesti sovitettu napanuoraveriyksikkö saatavilla New York Blood Centerin Placental Blood Projectissa tai muussa hyväksyttävässä napanuoraverirekisterissä

POTILAS OMINAISUUDET:

Ikä:

  • 55 ja alle

Suorituskyky:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80-100%

Elinajanodote:

  • Vähintään 3 kuukautta

Hematopoieettinen:

  • Katso Taudin ominaisuudet

Maksa:

  • ALT/AST ei yli 4 kertaa normaalia
  • Bilirubiini enintään 2,0 mg/dl

Munuaiset:

  • Kreatiniini enintään 2,0 mg/dl
  • Kreatiniinipuhdistuma vähintään 50 ml/min

Sydän:

  • Normaali sydämen toiminta kaikukardiogrammin tai radionuklidikuvauksen perusteella
  • Lyhennysfraktio tai ejektiofraktio vähintään 80 % ikään nähden normaalisti
  • Ei-Fanconi-potilaat, joilla on hankittu tai synnynnäinen kardiomyopatia, voivat saada melfalaania syklofosfamidin korvikkeena

Keuhko:

  • FVC ja FEV_1 vähintään 60 % ennustetusta iästä
  • DLCO vähintään 60 % ennustetusta aikuispotilaista

Muuta:

  • Ei aktiivista samanaikaista maligniteettia
  • Ei aktiivista infektiota
  • Ei raskaana tai imettävänä
  • HIV negatiivinen
  • Täytyy olla saatavilla serologisesti vastaava napanuoraveren yksikkö (UCBU) New Yorkin verikeskuksen istukan veriprojektissa tai muussa hyväksyttävässä napanuoraveren (UCB) rekisterissä.

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

Biologinen terapia:

  • Ei määritelty

Kemoterapia:

  • Ei samanaikaista sytotoksista kemoterapiaa

Endokriininen hoito:

  • Ei samanaikaisia ​​immunosuppressiivisia lääkkeitä

Sädehoito:

  • Ei samanaikaista sädehoitoa

Leikkaus:

  • Ei määritelty

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen sairauden arvioinnin perusteella
Aikaikkuna: 100 päivän ja 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla
100 päivän ja 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Napanuoraveren luovuttajan siirtäminen kimerismin ja täydellisen verenkuvan (CBC) avulla myeloosin toipumisen aikana.
Aikaikkuna: 100 päivää ja 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden iässä
100 päivää ja 6, 9, 12, 18 ja 24 kuukauden iässä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Case Comprehensive Cancer Center

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. tammikuuta 1998

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2005

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. marraskuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 26. tammikuuta 2003

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 27. tammikuuta 2003

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 11. kesäkuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. kesäkuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa