无关 UCB 移植治疗非恶性血液病症的初步研究

疾病特征：

• 基于小于 20% 的骨髓细胞构成的重度再生障碍性贫血的组织学确诊

• 必须至少满足以下条件中的两个：

  • 粒细胞计数低于 500/mm^3
  • 血小板计数低于 20,000/mm^3
  • 网织红细胞计数低于 50,000/mm^3

• 以下病因符合条件：

  • 范可尼贫血
  • 发育不全白血病
  • 7号单体
  • 药物暴露（氯霉素、非甾体抗炎药）
  • 病毒暴露（EBV、肝炎、细小病毒、HIV）
  • 营养缺乏
  • 胸腺瘤
  • 阵发性睡眠性血红蛋白尿
  • 无巨核细胞性血小板减少症或
• 经组织学证实的骨髓增生异常综合征 (MDS)，对药物治疗无效或具有预测转化为急性白血病的细胞遗传学异常，包括 5q-、7q-、7 号单体或 8 号三体

• 只有以下病因符合条件：

  • 难治性贫血
  • 难治性贫血伴环状铁粒幼细胞
  • 从头开始的主要 MDS
  • 治疗相关的继发性 MDS OR
• 医学治疗难治性遗传性造血障碍的确诊

• 以下病因符合条件：

  • 严重联合免疫缺陷
  • 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症
  • 维斯科特-奥尔德里奇综合征
  • Kostmann 综合征（婴儿组织细胞增生症）
  • 慢性肉芽肿病
  • 白细胞粘附缺陷
  • Chediak-Higashi综合征
  • 阵发性睡眠性血红蛋白尿
  • 范可尼贫血
  • 先天性角化不良
  • Diamond-Blackfan 贫血
  • 无巨核细胞性血小板减少症
  • 骨质疏松症
  • 戈谢病
  • Lesch-Nyhan综合征
  • 粘多糖贮积症
  • 脂多糖
• 自体或单倍体相关的外周血干细胞可作为备用
• 血清学匹配的脐带血单位可在纽约血液中心的胎盘血液项目或其他可接受的脐带血登记处获得

患者特征：

年龄：

• 55岁及以下

性能状态：

• 祖布罗德 0-1
• 卡诺夫斯基 80-100%

预期寿命：

• 至少3个月

造血：

• 见疾病特征

肝脏：

• ALT/AST 不超过正常值的 4 倍
• 胆红素不超过 2.0 mg/dL

肾脏：

• 肌酐不超过 2.0 mg/dL
• 肌酐清除率至少 50 mL/min

心血管：

• 超声心动图或放射性核素扫描显示心脏功能正常
• 缩短分数或射血分数至少为年龄正常值的 80%
• 患有获得性或先天性心肌病的非范可尼患者可以接受马法兰作为环磷酰胺的替代品

肺部：

• FVC 和 FEV_1 至少为年龄预测值的 60%
• 成人患者的 DLCO 至少为预测值的 60%

其他：

• 无活动性并发恶性肿瘤
• 无活动性感染
• 未怀孕或哺乳
• 艾滋病毒阴性
• 必须在纽约血液中心的胎盘血液项目或其他可接受的脐带血 (UCB) 登记处具有可用的血清学匹配脐带血单位 (UCBU)

先前的同步治疗：

生物疗法：

• 未指定

化疗：

• 没有同时进行细胞毒性化疗

内分泌治疗：

• 没有并发的免疫抑制药物

放疗：

• 无同步放疗

外科手术：

• 未指定