Пилотное исследование неродственной трансплантации UCB при незлокачественных гематологических состояниях

ХАРАКТЕРИСТИКИ ЗАБОЛЕВАНИЯ:

• Гистологически подтвержденный диагноз тяжелой апластической анемии на основании клеточности костного мозга менее 20%

• Должен соответствовать как минимум двум из следующих критериев:

  • Количество гранулоцитов менее 500/мм^3
  • Количество тромбоцитов менее 20 000/мм^3
  • Количество ретикулоцитов менее 50 000/мм^3

• Следующие этиологии подходят:

  • анемия Фанкони
  • Гипопластический лейкоз
  • Моносомия 7
  • Воздействие лекарств (хлорамфеникол, НПВП)
  • Воздействие вирусов (ВЭБ, гепатит, парвовирус, ВИЧ)
  • Дефицит питательных веществ
  • тимома
  • Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
  • Амегакариоцитарная тромбоцитопения ИЛИ
• Гистологически подтвержденный миелодиспластический синдром (МДС), рефрактерный к медикаментозному лечению или с цитогенными аномалиями, предсказывающими трансформацию в острый лейкоз, включая 5q-, 7q-, моносомию 7 или трисомию 8

• Подходят только следующие этиологии:

  • Рефрактерная анемия
  • Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами
  • De novo первичный МДС
  • Связанный с терапией вторичный МДС ИЛИ
• Подтвержденный диагноз наследственного нарушения кроветворения, рефрактерного к медикаментозному лечению.

• Следующие этиологии подходят:

  • Тяжелый комбинированный иммунодефицит
  • Семейный эритрофагоцитарный лимфогистиоцитоз
  • Синдром Вискотта-Олдрича
  • Синдром Костманна (инфантильный гистиоцитоз)
  • Хроническая гранулематозная болезнь
  • Дефицит лейкоцитарной адгезии
  • Синдром Чедиака-Хигаси
  • Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
  • анемия Фанкони
  • Врожденный дискератоз
  • Анемия Даймонда-Блэкфана
  • амегакариоцитарная тромбоцитопения
  • Остеопетроз
  • болезнь Гоше
  • синдром Леша-Нихана
  • Мукополисахаридозы
  • липодозы
• В качестве резерва доступны аутологичные или гаплоидентичные родственные стволовые клетки периферической крови.
• Серологически совпадающая единица пуповинной крови, доступная в проекте плацентарной крови Нью-Йоркского центра крови или в другом приемлемом реестре пуповинной крови.

ХАРАКТЕРИСТИКИ ПАЦИЕНТА:

Возраст:

• 55 лет и младше

Состояние производительности:

• Зуброд 0-1
• Карновский 80-100%

Ожидаемая продолжительность жизни:

• Минимум 3 месяца

Кроветворная:

• См. Характеристики заболевания

Печеночный:

• АЛТ/АСТ не выше нормы более чем в 4 раза
• Билирубин не более 2,0 мг/дл

Почечная:

• Креатинин не более 2,0 мг/дл
• Клиренс креатинина не менее 50 мл/мин.

Сердечно-сосудистые:

• Нормальная сердечная функция по эхокардиограмме или радионуклидному сканированию
• Фракция укорочения или фракция выброса не менее 80% от нормы для возраста
• Пациенты с приобретенной или врожденной кардиомиопатией, не принадлежащие к группе Фанкони, могут получать мелфалан вместо циклофосфамида.

Легочный:

• ФЖЕЛ и ОФВ_1 не менее 60% от возрастных значений
• DLCO не менее 60% от должного у взрослых пациентов

Другой:

• Отсутствие активного сопутствующего злокачественного новообразования
• Нет активной инфекции
• Не беременна и не кормит грудью
• ВИЧ-отрицательный
• Должен иметь серологически совместимую единицу пуповинной крови (UCBU) в проекте плацентарной крови Нью-Йоркского центра крови или другой приемлемый реестр пуповинной крови (UCB).

ПРЕДШЕСТВУЮЩАЯ СОПУТСТВУЮЩАЯ ТЕРАПИЯ:

Биологическая терапия:

• Не указан

Химиотерапия:

• Отсутствие сопутствующей цитотоксической химиотерапии

Эндокринная терапия:

• Отсутствие одновременных иммуносупрессивных препаратов

Лучевая терапия:

• Отсутствие сопутствующей лучевой терапии

Операция:

• Не указан