Badanie pilotażowe niepowiązanego przeszczepu UCB w przypadku niezłośliwych chorób hematologicznych

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

• Potwierdzone histologicznie rozpoznanie ciężkiej niedokrwistości aplastycznej na podstawie komórkowości szpiku kostnego poniżej 20%

• Musi spełniać co najmniej dwa z poniższych kryteriów:

  • Liczba granulocytów mniejsza niż 500/mm^3
  • Liczba płytek krwi poniżej 20 000/mm^3
  • Liczba retikulocytów poniżej 50 000/mm^3

• Kwalifikujące się następujące etiologie:

  • niedokrwistość Fanconiego
  • Białaczka hipoplastyczna
  • Monosomia 7
  • Ekspozycja na lek (chloramfenikol, NLPZ)
  • Ekspozycja na wirusy (EBV, zapalenie wątroby, parwowirus, HIV)
  • Niedobory żywieniowe
  • grasiczak
  • Napadowa nocna hemoglobinuria
  • Małopłytkowość amegakariocytarna LUB
• Histologicznie potwierdzony zespół mielodysplastyczny (MDS), który jest oporny na leczenie lub z nieprawidłowościami cytogenetycznymi wskazującymi na transformację w ostrą białaczkę, w tym 5q-, 7q-, monosomię 7 lub trisomię 8

• Kwalifikują się tylko następujące etiologie:

  • Niedokrwistość oporna na leczenie
  • Niedokrwistość oporna na leczenie z syderoblastami pierścieniowatymi
  • Podstawowy MDS de novo
  • Wtórny MDS związany z terapią LUB
• Potwierdzone rozpoznanie dziedzicznego zaburzenia krwiotwórczego opornego na leczenie

• Kwalifikujące się następujące etiologie:

  • Ciężki złożony niedobór odporności
  • Rodzinna limfohistiocytoza erytrofagocytarna
  • Zespół Wiskotta-Aldricha
  • Zespół Kostmanna (dziecięca histiocytoza)
  • Przewlekła choroba ziarniniakowa
  • Niedobór adhezji leukocytów
  • Zespół Chediaka-Higashiego
  • Napadowa nocna hemoglobinuria
  • niedokrwistość Fanconiego
  • Dyskeratoza wrodzona
  • Anemia Diamonda-Blackfana
  • Małopłytkowość amegakariocytowa
  • Osteopetroza
  • choroba Gauchera
  • Zespół Lescha-Nyhana
  • Mukopolisacharydozy
  • lipodozy
• Autologiczne lub haploidentyczne komórki macierzyste krwi obwodowej dostępne jako kopie zapasowe
• Dopasowana serologicznie jednostka krwi pępowinowej dostępna w projekcie krwi pępowinowej New York Blood Center's Placental Blood Project lub inny akceptowalny rejestr krwi pępowinowej

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek:

• 55 i mniej

Stan wydajności:

• Żubród 0-1
• Karnowski 80-100%

Długość życia:

• Co najmniej 3 miesiące

hematopoetyczny:

• Zobacz charakterystykę choroby

Wątrobiany:

• ALT/AST nie większy niż 4 razy normalny
• Bilirubina nie większa niż 2,0 mg/dl

Nerkowy:

• Kreatynina nie większa niż 2,0 mg/dl
• Klirens kreatyniny co najmniej 50 ml/min

Układ sercowo-naczyniowy:

• Normalna czynność serca za pomocą echokardiogramu lub skanu radionuklidów
• Frakcja skrócenia lub frakcja wyrzutowa co najmniej 80% normy dla wieku
• Pacjenci z nabytą lub wrodzoną kardiomiopatią inną niż Fanconi mogą otrzymywać melfalan jako substytut cyklofosfamidu

Płucny:

• FVC i FEV_1 co najmniej 60% wartości należnej dla wieku
• DLCO co najmniej 60% wartości należnej u dorosłych pacjentów

Inny:

• Brak aktywnego współistniejącego nowotworu złośliwego
• Brak aktywnej infekcji
• Nie w ciąży ani nie karmi
• HIV-ujemny
• Musi mieć dostępną dopasowaną serologicznie jednostkę krwi pępowinowej (UCBU) w projekcie krwi łożyskowej New York Blood Center lub inny akceptowalny rejestr krwi pępowinowej (UCB)

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna:

• Nieokreślony

Chemoterapia:

• Brak jednoczesnej chemioterapii cytotoksycznej

Terapia hormonalna:

• Brak równoczesnych leków immunosupresyjnych

Radioterapia:

• Brak jednoczesnej radioterapii

Chirurgia:

• Nieokreślony