Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av urelatert UCB-transplantasjon for ikke-maligne hematologiske tilstander

10. juni 2010 oppdatert av: Case Comprehensive Cancer Center

En pilotstudie av ubeslektet navlestrengsblodtransplantasjon hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi, medfødte feil i metabolisme eller arvelige hematologiske stamcelleforstyrrelser

RASIONAL: Navlestrengsblodtransplantasjon kan tillate leger å gi høyere doser cellegift eller strålebehandling og drepe flere kreftceller.

FORMÅL: Denne fase II-studien studerer hvor godt navlestrengsblodtransplantasjon fungerer ved behandling av pasienter med alvorlig aplastisk anemi, ondartet tymom eller myelodysplasi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MÅL:

  • Bestem frekvensen av varig engraftment hos pasienter med alvorlig aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom, medfødte metabolismefeil eller arvelige hematopoietiske lidelser, resistente mot medisinsk behandling, som gjennomgår høydose kjemoradioterapi etterfulgt av urelatert navlestrengsblod (UCB) transplantasjon.
  • Evaluer hastigheten og kvaliteten på immunologisk rekonstitusjon i denne pasientpopulasjonen.

OVERSIKT: Pasienter er stratifisert etter vekt (under 45 kg vs. over 45 kg).

Pasienter får høydose kjemoterapi og/eller strålebehandling som et kondisjoneringsregime som starter 6-9 dager før navlestrengsblodtransplantasjonen (UCBT). Regimet varierer i henhold til den underliggende årsaken til anemien, men kan inkludere busulfan, cyklofosfamid eller melfalan, anti-tymocyttglobulin eller metylprednisolon og/eller strålebehandling. En dag etter at kondisjoneringsregimet er fullført, mottar pasientene UCBT.

Pasientene følges ukentlig i 3 måneder, etter 6 måneder, deretter hver 6. måned i 2,5 år, deretter årlig.

PROSJEKTERT PENGING: Totalt 4-90 pasienter vil bli påløpt til denne studien innen 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

SYKDOMENS KARAKTERISTIKA:

  • Histologisk bekreftet diagnose av alvorlig aplastisk anemi basert på benmargscellularitet på mindre enn 20 %

  • Må oppfylle minst to av følgende kriterier:

    • Granulocyttantall mindre enn 500/mm^3
    • Blodplateantall mindre enn 20 000/mm^3
    • Retikulocyttantall mindre enn 50 000/mm^3

  • Følgende etiologier som er kvalifisert:

    • Fanconis anemi
    • Hypoplastisk leukemi
    • Monosomi 7
    • Legemiddeleksponering (kloramfenikol, NSAID)
    • Viral eksponering (EBV, hepatitt, parvovirus, HIV)
    • Ernæringsmessige mangler
    • Thymoma
    • Paroksysmal nattlig hemoglobinuri
    • Amegakaryocytisk trombocytopeni ELLER
  • Histologisk bekreftet myelodysplastisk syndrom (MDS) som er motstandsdyktig mot medisinsk behandling eller med cytogene abnormiteter som kan forutsi transformasjon til akutt leukemi, inkludert 5q-, 7q-, monosomi 7 eller trisomi 8

  • Følgende etiologier er kun kvalifisert:

    • Ildfast anemi
    • Ildfast anemi med ringede sideroblaster
    • De novo primære MDS
    • Terapierelatert sekundær MDS ELLER
  • Bekreftet diagnose av arvelig hematopoetisk lidelse som er motstandsdyktig mot medisinsk behandling

  • Følgende etiologier som er kvalifisert:

    • Alvorlig kombinert immunsvikt
    • Familiær erytrofagocytisk lymfohistiocytose
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Kostmanns syndrom (infantil histiocytose)
    • Kronisk granulomatøs sykdom
    • Leukocytisk adhesjonsmangel
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Paroksysmal nattlig hemoglobinuri
    • Fanconis anemi
    • Dyskeratosis congenita
    • Diamond-Blackfan anemi
    • Amegakaryocytisk trombocytopeni
    • Osteopetrose
    • Gauchers sykdom
    • Lesch-Nyhan syndrom
    • Mukopolysakkaridoser
    • Lipodoser
  • Autologe eller haploidentiske relaterte perifere blodstamceller tilgjengelig som backup
  • Serologisk tilpasset navlestrengsblodenhet tilgjengelig i New York Blood Centers Placental Blood Project, eller andre akseptable navlestrengsblodregister

PASIENT KARAKTERISTIKA:

Alder:

  • 55 og under

Ytelsesstatus:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80-100 %

Forventet levealder:

  • Minst 3 måneder

Hematopoetisk:

  • Se Sykdomskarakteristikker

Hepatisk:

  • ALAT/AST ikke mer enn 4 ganger normalen
  • Bilirubin ikke høyere enn 2,0 mg/dL

Nyre:

  • Kreatinin ikke høyere enn 2,0 mg/dL
  • Kreatininclearance minst 50 ml/min

Kardiovaskulær:

  • Normal hjertefunksjon ved ekkokardiogram eller radionuklidskanning
  • Forkortingsfraksjon eller ejeksjonsfraksjon minst 80 % normal for alder
  • Ikke-Fanconi-pasienter med ervervet eller medfødt kardiomyopati kan få melfalan som erstatning for cyklofosfamid

Lunge:

  • FVC og FEV_1 minst 60 % av forventet alder
  • DLCO minst 60 % av spådd hos voksne pasienter

Annen:

  • Ingen aktiv samtidig malignitet
  • Ingen aktiv infeksjon
  • Ikke gravid eller ammende
  • HIV-negativ
  • Må ha en tilgjengelig serologisk matchet Umbilical Cord Blood Unit (UCBU) i New York Blood Centers Placental Blood Project, eller et annet akseptabelt navlestrengsblod (UCB) register

FØR SAMTIDIG TERAPI:

Biologisk terapi:

  • Ikke spesifisert

Kjemoterapi:

  • Ingen samtidig cytotoksisk kjemoterapi

Endokrin terapi:

  • Ingen samtidige immundempende medisiner

Strålebehandling:

  • Ingen samtidig strålebehandling

Kirurgi:

  • Ikke spesifisert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hendelsesfri overlevelse ved sykdomsvurdering
Tidsramme: ved 100 dager og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
ved 100 dager og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Engraftment av navlestrengsblodgiver ved kimerisme og fullstendig blodtelling (CBC) på tidspunktet for myeloid utvinning.
Tidsramme: 100 dager og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
100 dager og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Case Comprehensive Cancer Center

Samarbeidspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 1998

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2005

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. november 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. januar 2003

Først lagt ut (Anslag)

27. januar 2003

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

11. juni 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2010

Sist bekreftet

1. juni 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere