Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af ikke-relateret UCB-transplantation til ikke-maligne hæmatologiske tilstande

10. juni 2010 opdateret af: Case Comprehensive Cancer Center

En pilotundersøgelse af ubeslægtet navlestrengsblodtransplantation hos patienter med svær aplastisk anæmi, medfødte metabolismefejl eller arvelige hæmatologiske stamcellesygdomme

RATIONALE: Navlestrengsblodtransplantation kan give læger mulighed for at give højere doser kemoterapi eller strålebehandling og dræbe flere kræftceller.

FORMÅL: Dette fase II-forsøg undersøger, hvor godt navlestrengsblodtransplantation virker ved behandling af patienter med svær aplastisk anæmi, malignt tymom eller myelodysplasi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

  • Bestem hastigheden af ​​varig engraftment hos patienter med svær aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom, medfødte metabolismefejl eller arvelige hæmatopoietiske lidelser, som er modstandsdygtige over for medicinsk behandling, og som gennemgår højdosis kemoradioterapi efterfulgt af transplantation af ikke-relateret navlestrengsblod (UCB).
  • Evaluer hastigheden og kvaliteten af ​​immunologisk rekonstitution i denne patientpopulation.

OVERSIGT: Patienterne er stratificeret efter vægt (under 45 kg vs. over 45 kg).

Patienter modtager højdosis kemoterapi og/eller strålebehandling som et konditioneringsregime, der begynder 6-9 dage før navlestrengsblodtransplantationen (UCBT). Kurset varierer afhængigt af den underliggende årsag til anæmien, men kan omfatte busulfan, cyclophosphamid eller melphalan, anti-thymocytglobulin eller methylprednisolon og/eller strålebehandling. En dag efter at konditioneringsregimet er afsluttet, modtager patienterne UCBT.

Patienterne følges ugentligt i 3 måneder, efter 6 måneder, derefter hver 6. måned i 2,5 år og derefter årligt.

PROJEKTERET TILSLUTNING: I alt 4-90 patienter vil blive akkumuleret til denne undersøgelse inden for 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Histologisk bekræftet diagnose af svær aplastisk anæmi baseret på knoglemarvscellularitet på mindre end 20 %

  • Skal opfylde mindst to af følgende kriterier:

    • Granulocyttal mindre end 500/mm^3
    • Blodpladetal mindre end 20.000/mm^3
    • Retikulocyttal mindre end 50.000/mm^3

  • Følgende ætiologier er kvalificerede:

    • Fanconis anæmi
    • Hypoplastisk leukæmi
    • Monosomi 7
    • Lægemiddeleksponering (chloramphenicol, NSAID)
    • Viral eksponering (EBV, hepatitis, parvovirus, HIV)
    • Ernæringsmæssige mangler
    • Thymom
    • Paroksysmal natlig hæmoglobinuri
    • Amegakaryocytisk trombocytopeni ELLER
  • Histologisk bekræftet myelodysplastisk syndrom (MDS), der er modstandsdygtig over for medicinsk behandling eller med cytogene abnormiteter, der forudsiger transformation til akut leukæmi, inklusive 5q-, 7q-, monosomi 7 eller trisomi 8

  • Kun følgende ætiologier er kvalificerede:

    • Refraktær anæmi
    • Refraktær anæmi med ringmærkede sideroblaster
    • De novo primære MDS
    • Terapi-relateret sekundær MDS ELLER
  • Bekræftet diagnose af arvelig hæmatopoietisk lidelse, der er refraktær over for medicinsk behandling

  • Følgende ætiologier er kvalificerede:

    • Alvorlig kombineret immundefekt
    • Familiær erythrofagocytisk lymfohistiocytose
    • Wiskott-Aldrich syndrom
    • Kostmanns syndrom (infantil histiocytose)
    • Kronisk granulomatøs sygdom
    • Leukocytisk adhæsionsmangel
    • Chediak-Higashi syndrom
    • Paroksysmal natlig hæmoglobinuri
    • Fanconis anæmi
    • Dyskeratosis congenita
    • Diamond-Blackfan anæmi
    • Amegakaryocytisk trombocytopeni
    • Osteopetrose
    • Gauchers sygdom
    • Lesch-Nyhan syndrom
    • Mucopolysaccharidoser
    • Lipodoser
  • Autologe eller haploidentiske relaterede perifere blodstamceller tilgængelige som backup
  • Serologisk matchet navlestrengsblod-enhed tilgængelig i New York Blood Center's Placental Blood Project eller et andet acceptabelt navlestrengsblodregister

PATIENT KARAKTERISTIKA:

Alder:

  • 55 og derunder

Ydeevnestatus:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80-100 %

Forventede levealder:

  • Mindst 3 måneder

Hæmatopoietisk:

  • Se Sygdomskarakteristika

Hepatisk:

  • ALAT/AST ikke mere end 4 gange det normale
  • Bilirubin ikke større end 2,0 mg/dL

Nyre:

  • Kreatinin ikke større end 2,0 mg/dL
  • Kreatininclearance mindst 50 ml/min

Kardiovaskulær:

  • Normal hjertefunktion ved ekkokardiogram eller radionuklidscanning
  • Afkortningsfraktion eller ejektionsfraktion mindst 80 % normal for alderen
  • Ikke-Fanconi-patienter med erhvervet eller medfødt kardiomyopati kan få melphalan som erstatning for cyclophosphamid

Lunge:

  • FVC og FEV_1 mindst 60 % af forventet alder
  • DLCO mindst 60% af forudsagt hos voksne patienter

Andet:

  • Ingen aktiv samtidig malignitet
  • Ingen aktiv infektion
  • Ikke gravid eller ammende
  • HIV negativ
  • Skal have en tilgængelig serologisk matchet navlestrengsblodsenhed (UCBU) i New York Blood Centers placentalblodprojekt eller et andet acceptabelt navlestrengsblod (UCB) register

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

Biologisk terapi:

  • Ikke specificeret

Kemoterapi:

  • Ingen samtidig cytotoksisk kemoterapi

Endokrin terapi:

  • Ingen samtidig immunsuppressiv medicin

Strålebehandling:

  • Ingen samtidig strålebehandling

Kirurgi:

  • Ikke specificeret

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Hændelsesfri overlevelse ved sygdomsvurdering
Tidsramme: ved 100 dage og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
ved 100 dage og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Engraftment af navlestrengsbloddonor ved kimærisme og fuldstændig blodtælling (CBC) på tidspunktet for myeloid genopretning.
Tidsramme: 100 dage og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
100 dage og ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Case Comprehensive Cancer Center

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 1998

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. november 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. januar 2003

Først opslået (Skøn)

27. januar 2003

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

11. juni 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2010

Sidst verificeret

1. juni 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner