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Étude pilote sur la greffe d'UCB non liée pour les affections hématologiques non malignes

10 juin 2010 mis à jour par: Case Comprehensive Cancer Center

Une étude pilote sur la transplantation de sang de cordon ombilical non apparenté chez des patients atteints d'anémie aplasique sévère, d'erreurs innées du métabolisme ou de troubles héréditaires des cellules souches hématologiques

JUSTIFICATION : La transplantation de sang de cordon ombilical peut permettre aux médecins d'administrer des doses plus élevées de chimiothérapie ou de radiothérapie et de tuer davantage de cellules cancéreuses.

OBJECTIF : Cet essai de phase II étudie l'efficacité de la greffe de sang de cordon ombilical dans le traitement des patients atteints d'anémie aplasique sévère, de thymome malin ou de myélodysplasie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIFS:

  • Déterminer les taux de prise de greffe durable chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère, de syndrome myélodysplasique, d'erreurs innées du métabolisme ou de troubles hématopoïétiques héréditaires, réfractaires à la prise en charge médicale, qui subissent une chimioradiothérapie à forte dose suivie d'une greffe de sang de cordon non apparenté (UCB).
  • Évaluer le taux et la qualité de la reconstitution immunologique dans cette population de patients.

APERÇU : Les patients sont stratifiés en fonction du poids (moins de 45 kg vs plus de 45 kg).

Les patients reçoivent une chimiothérapie et/ou une radiothérapie à haute dose comme régime de conditionnement commençant 6 à 9 jours avant la greffe de sang de cordon ombilical (UCBT). Le régime varie selon la cause sous-jacente de l'anémie, mais peut inclure du busulfan, du cyclophosphamide ou du melphalan, de la globuline anti-thymocyte ou de la méthylprednisolone et/ou une radiothérapie. Un jour après la fin du régime de conditionnement, les patients reçoivent l'UCBT.

Les patients sont suivis hebdomadairement pendant 3 mois, à 6 mois, puis tous les 6 mois pendant 2,5 ans, puis annuellement par la suite.

RECUL PROJETÉ : Un total de 4 à 90 patients seront comptabilisés pour cette étude dans les 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CARACTÉRISTIQUES DE LA MALADIE :

  • Diagnostic histologiquement confirmé d'anémie aplasique sévère basée sur une cellularité de la moelle osseuse inférieure à 20 %

  • Doit répondre à au moins deux des critères suivants :

    • Nombre de granulocytes inférieur à 500/mm^3
    • Numération plaquettaire inférieure à 20 000/mm^3
    • Nombre de réticulocytes inférieur à 50 000/mm^3

  • Suivant les étiologies éligibles :

    • Anémie de Fanconi
    • Leucémie hypoplasique
    • Monosomie 7
    • Exposition aux médicaments (chloramphénicol, AINS)
    • Exposition virale (EBV, hépatite, parvovirus, VIH)
    • Déficiences nutritionnelles
    • Thymome
    • Hémoglobinurie paroxystique nocturne
    • Thrombocytopénie amégacaryocytaire OU
  • Syndrome myélodysplasique (SMD) confirmé histologiquement réfractaire à la prise en charge médicale ou présentant des anomalies cytogéniques prédictives de transformation en leucémie aiguë, y compris 5q-, 7q-, monosomie 7 ou trisomie 8

  • Seules les étiologies suivantes sont éligibles :

    • Anémie réfractaire
    • Anémie réfractaire à sidéroblastes en couronne
    • MDS primaire de novo
    • SMD secondaire lié au traitement OU
  • Diagnostic confirmé de trouble hématopoïétique héréditaire réfractaire à la prise en charge médicale

  • Suivant les étiologies éligibles :

    • Immunodéficience combinée sévère
    • Lymphohistiocytose érythrophagocytaire familiale
    • Syndrome de Wiskott-Aldrich
    • Syndrome de Kostmann (histiocytose infantile)
    • Maladie granulomateuse chronique
    • Déficit d'adhésion leucocytaire
    • Syndrome de Chediak-Higashi
    • Hémoglobinurie paroxystique nocturne
    • Anémie de Fanconi
    • Dyskératose congénitale
    • Anémie Diamond-Blackfan
    • Thrombocytopénie amégacaryocytaire
    • Ostéopétrose
    • la maladie de Gaucher
    • Syndrome de Lesch-Nyhan
    • Mucopolysaccharidoses
    • Lipodoses
  • Cellules souches sanguines périphériques apparentées autologues ou haploidentiques disponibles comme sauvegarde
  • Unité de sang de cordon ombilical sérologiquement compatible disponible dans le Placental Blood Project du New York Blood Center ou dans un autre registre de sang de cordon ombilical acceptable

CARACTÉRISTIQUES DES PATIENTS :

Âge:

  • 55 ans et moins

Statut de performance:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80-100%

Espérance de vie:

  • Au moins 3 mois

Hématopoïétique :

  • Voir les caractéristiques de la maladie

Hépatique:

  • ALT/AST pas plus de 4 fois la normale
  • Bilirubine pas supérieure à 2,0 mg/dL

Rénal:

  • Créatinine pas supérieure à 2,0 mg/dL
  • Clairance de la créatinine d'au moins 50 ml/min

Cardiovasculaire:

  • Fonction cardiaque normale par échocardiogramme ou scintigraphie
  • Fraction de raccourcissement ou fraction d'éjection d'au moins 80 % de la normale pour l'âge
  • Les patients non Fanconi atteints de cardiomyopathie acquise ou congénitale peuvent recevoir du melphalan en remplacement du cyclophosphamide

Pulmonaire:

  • FVC et FEV_1 au moins 60 % de la valeur prévue pour l'âge
  • DLCO d'au moins 60 % de la valeur prédite chez les patients adultes

Autre:

  • Pas de malignité active concomitante
  • Pas d'infection active
  • Pas enceinte ou allaitante
  • VIH négatif
  • Doit disposer d'une unité de sang de cordon ombilical (UCBU) sérologiquement compatible dans le projet de sang placentaire du New York Blood Center, ou d'un autre registre acceptable de sang de cordon ombilical (UCB)

THÉRAPIE CONCOMITANTE ANTÉRIEURE :

Thérapie biologique :

  • Non spécifié

Chimiothérapie:

  • Pas de chimiothérapie cytotoxique concomitante

Thérapie endocrinienne :

  • Pas de médicaments immunosuppresseurs concomitants

Radiothérapie:

  • Pas de radiothérapie concomitante

Chirurgie:

  • Non spécifié

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie sans événement par évaluation de la maladie
Délai: à 100 jours et à 6, 9, 12, 18 et 24 mois
à 100 jours et à 6, 9, 12, 18 et 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Greffe de donneur de sang de cordon ombilical par chimérisme et numération globulaire complète (CBC) au moment de la récupération myéloïde.
Délai: 100 jours et à 6, 9, 12, 18 et 24 mois
100 jours et à 6, 9, 12, 18 et 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Case Comprehensive Cancer Center

Collaborateurs

National Cancer Institute (NCI)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 1998

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2005

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 novembre 1999

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 janvier 2003

Première publication (Estimation)

27 janvier 2003

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

11 juin 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 juin 2010

Dernière vérification

1 juin 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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