비악성 혈액학적 상태에 대한 비관련 UCB 이식의 파일럿 연구

질병 특성:

• 20% 미만의 골수 세포충실도를 기반으로 조직학적으로 확인된 중증 재생불량성 빈혈 진단

• 다음 기준 중 두 가지 이상을 충족해야 합니다.

  • 과립구수 500/mm^3 미만
  • 혈소판 수 20,000/mm^3 미만
  • 망상적혈구수 50,000/mm^3 미만

• 다음과 같은 적격 병인:

  • Fanconi의 빈혈
  • 저형성 백혈병
  • 일염색체 7
  • 약물 노출(클로람페니콜, NSAIDS)
  • 바이러스 노출(EBV, 간염, 파보바이러스, HIV)
  • 영양 결핍
  • 흉선종
  • 발작성 야간혈색소뇨증
  • 거핵구성 혈소판감소증 또는
• 5q-, 7q-, 단염색체성 7 또는 삼염색체성 8을 포함하여 급성 백혈병으로의 전환을 예측하는 세포형성 이상이 있거나 내과적 관리에 불응성인 조직학적으로 확인된 골수이형성 증후군(MDS)

• 다음 병인만 적격입니다.

  • 난치성 빈혈
  • 고리 철적아세포가 있는 불응성 빈혈
  • De novo 기본 MDS
  • 치료 관련 이차 MDS OR
• 내과적 치료에 난치성인 유전성 조혈장애 진단 확정

• 다음과 같은 적격 병인:

  • 중증 복합 면역결핍
  • 가족성 적식세포 림프조직구증
  • 비스코트-알드리치 증후군
  • 코스트만 증후군(영아 조직구증)
  • 만성 육아종증
  • 백혈구 부착 결핍
  • 체디악-히가시 증후군
  • 발작성 야간혈색소뇨증
  • Fanconi의 빈혈
  • 선천성 각화이상증
  • 다이아몬드-블랙팬 빈혈
  • 거핵구성혈소판감소증
  • 골화석증
  • 고셔병
  • 레쉬-니한 증후군
  • 뮤코다당류증
  • 지방증
• 백업으로 사용 가능한 자가 또는 일배체 관련 말초 혈액 줄기 세포
• New York Blood Center의 태반 혈액 프로젝트 또는 기타 허용되는 제대혈 레지스트리에서 사용할 수 있는 혈청학적으로 일치하는 제대혈 장치

환자 특성:

나이:

• 55세 이하

성능 상태:

• 주브로드 0-1
• 카르노프스키 80-100%

기대 수명:

• 최소 3개월

조혈:

• 질병 특성 참조

간:

• ALT/AST 정상의 4배 이하
• 빌리루빈 2.0mg/dL 이하

신장:

• 크레아티닌 2.0mg/dL 이하
• 크레아티닌 청소율 최소 50mL/분

심혈관:

• 심초음파 또는 방사성 핵종 스캔에 의한 정상적인 심장 기능
• 단축률 또는 박출률이 연령에 대해 정상인 최소 80%
• 후천성 또는 선천성 심근병증이 있는 비 Fanconi 환자는 시클로포스파마이드 대신 멜팔란을 투여받을 수 있습니다.

폐:

• FVC 및 FEV_1 예상 연령의 최소 60%
• 성인 환자에서 예측된 최소 60%의 DLCO

다른:

• 활성 동시 악성 종양 없음
• 활성 감염 없음
• 임신 또는 수유 중이 아님
• HIV 음성
• New York Blood Center의 태반 혈액 프로젝트 또는 기타 허용 가능한 제대혈(UCB) 레지스트리에서 사용 가능한 혈청학적 일치 제대혈 단위(UCBU)가 있어야 합니다.

이전 동시 치료:

생물학적 요법:

• 명시되지 않은

화학 요법:

• 동시 세포 독성 화학 요법 없음

내분비 요법:

• 동시 면역억제제 없음

방사선 요법:

• 동시 방사선 요법 없음

수술:

• 명시되지 않은