Pilotstudie van niet-gerelateerde UCB-transplantatie voor niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen

ZIEKTE KENMERKEN:

• Histologisch bevestigde diagnose van ernstige aplastische anemie op basis van cellulariteit van het beenmerg van minder dan 20%

• Moet aan ten minste twee van de volgende criteria voldoen:

  • Aantal granulocyten minder dan 500/mm^3
  • Aantal bloedplaatjes minder dan 20.000/mm^3
  • Aantal reticulocyten minder dan 50.000/mm^3

• Volgende etiologieën komen in aanmerking:

  • Fanconi's bloedarmoede
  • Hypoplastische leukemie
  • Monosomie 7
  • Blootstelling aan geneesmiddelen (chlooramfenicol, NSAID's)
  • Virale blootstelling (EBV, hepatitis, parvovirus, HIV)
  • Voedingstekorten
  • Thymoom
  • Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie
  • Amegakaryocytische trombocytopenie OF
• Histologisch bevestigd myelodysplastisch syndroom (MDS) dat ongevoelig is voor medische behandeling of met cytogene afwijkingen die de transformatie naar acute leukemie voorspellen, waaronder 5q-, 7q-, monosomie 7 of trisomie 8

• Alleen de volgende etiologieën komen in aanmerking:

  • Refractaire bloedarmoede
  • Refractaire anemie met geringde sideroblasten
  • De nieuwe primaire MDS
  • Therapiegerelateerde secundaire MDS OK
• Bevestigde diagnose van erfelijke hematopoëtische aandoening die ongevoelig is voor medische behandeling

• Volgende etiologieën komen in aanmerking:

  • Ernstige gecombineerde immunodeficiëntie
  • Familiaire erythrophagocytische lymfohistiocytose
  • Wiskott-Aldrich-syndroom
  • Kostmann-syndroom (infantiele histiocytose)
  • Chronische granulomateuze ziekte
  • Leukocytaire adhesiedeficiëntie
  • Chediak-Higashi-syndroom
  • Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie
  • Fanconi's bloedarmoede
  • Dyskeratose aangeboren
  • Diamond-Blackfan-anemie
  • Amegakaryocytaire trombocytopenie
  • Osteopetrose
  • de ziekte van Gaucher
  • Lesch-Nyhan-syndroom
  • Mucopolysaccharidosen
  • lipodoses
• Autologe of haplo-identieke verwante perifere bloedstamcellen beschikbaar als back-up
• Serologisch overeenkomende navelstrengbloedeenheid beschikbaar in het Placental Blood Project van het New York Blood Center, of een andere aanvaardbare navelstrengbloedregistratie

PATIËNTKENMERKEN:

Leeftijd:

• 55 jaar en jonger

Prestatiestatus:

• Zobrod 0-1
• Karnofsky 80-100%

Levensverwachting:

• Minimaal 3 maanden

hematopoietisch:

• Zie Ziektekenmerken

Lever:

• ALT/AST niet meer dan 4 keer normaal
• Bilirubine niet hoger dan 2,0 mg/dL

nier:

• Creatinine niet hoger dan 2,0 mg/dL
• Creatinineklaring minimaal 50 ml/min

Cardiovasculair:

• Normale hartfunctie door echocardiogram of radionuclidescan
• Verkortingsfractie of ejectiefractie minimaal 80% normaal voor leeftijd
• Niet-Fanconi-patiënten met verworven of aangeboren cardiomyopathie kunnen melfalan krijgen als vervanging voor cyclofosfamide

long:

• FVC en FEV_1 ten minste 60% van voorspeld voor leeftijd
• DLCO ten minste 60% van voorspeld bij volwassen patiënten

Ander:

• Geen actieve gelijktijdige maligniteit
• Geen actieve infectie
• Niet zwanger of verzorgend
• Hiv-negatief
• Moet een beschikbare serologische matched Umbilical Cord Blood Unit (UCBU) hebben in het Placental Blood Project van het New York Blood Center, of een ander acceptabel Navelstrengbloed (UCB) register

VOORAFGAANDE GELIJKTIJDIGE THERAPIE:

Biologische therapie:

• Niet gespecificeerd

Chemotherapie:

• Geen gelijktijdige cytotoxische chemotherapie

Endocriene therapie:

• Geen gelijktijdige immunosuppressieve medicatie

Radiotherapie:

• Geen gelijktijdige radiotherapie

Chirurgie:

• Niet gespecificeerd