副腎白質ジストロフィーの臨床経過に対するグリセロールトリエルケートの効果
2020年10月22日 更新者：Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
副腎白質ジストロフィーの男児におけるグリセリルトリエルケートおよびグリセリルトリオレエート（ロレンツォ油）療法の研究
目的: I. X連鎖副腎白質ジストロフィーの男児におけるトリエルト酸グリセリルとトリオレイン酸グリセリル(ロレンツォ油)の併用療法の臨床効果を評価する。
Ⅱ．研究患者の神経学的障害の頻度と重症度を未治療の歴史的対照と比較します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: これは非盲検試験です。 患者は、研究者が提供する食事の指示に従わなければなりません。 患者は、トリエルト酸グリセリルとトリオレイン酸グリセリル油の混合物を大さじ 2 ～ 4 杯を 1 日 1 回摂取します。 患者は、神経学的障害を測定するために神経心理学的スコアリング スケール アンケートに記入します。 患者は、頭部の磁気共鳴画像法や磁気共鳴分光法などの身体検査を受けます。
患者は毎月 6 か月間追跡され、その後は 13 歳になるか死亡するまで 3 か月ごとに追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
126
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準。
- 1歳半から8歳までの男の子
- -生化学的に証明された無症候性X連鎖副腎白質ジストロフィー。非常に長い鎖の脂肪酸の上昇またはDNA分析によって決定されます。
- 正常範囲内の血小板数
除外基準。
- 小児脳疾患と一致する異常なMRI
- 骨髄移植を受けた男児
- 治験責任医師の意見で評価または治療を妨げるその他の病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グリセリルトリエルケート/グリセリルトリオレエート
登録されたすべての参加者の治療。
剤形は、経口摂取される液状油です。
摂取量は、1 日のカロリーの 20% を提供することです。
試用期間中毎日
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トリエルト酸グリセリル・トリオレイン酸グリセリルの投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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超長鎖脂肪酸（VLCFA）血中濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、平均 10 歳、13 歳まで
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血中レベルのベースライン C26:0 レベルの低下によって決定される超長鎖脂肪酸の変化を評価します。
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ベースライン、平均 10 歳、13 歳まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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T2 MRI異常のある参加者の数
時間枠：10年
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MRI を使用して、小児副腎白質ジストロフィー (ALD) を示す T2 MRI 異常のある参加者の数を決定しました。
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10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1998年4月1日
一次修了 (実際)
2014年12月1日
研究の完了 (実際)
2014年12月1日
試験登録日
最初に提出
1999年10月18日
QC基準を満たした最初の提出物
1999年10月18日
最初の投稿 (見積もり)
1999年10月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月22日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (その他の助成金/資金番号：Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (その他の識別子：FDA)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。