Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ trierukanu glicerolu na przebieg kliniczny adrenoleukodystrofii

22 października 2020 zaktualizowane przez: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Badanie terapii trierukanianu glicerolu i trioleinianu glicerolu (olejek Lorenza) u dzieci płci męskiej z adrenoleukodystrofią

CELE: I. Ocena skuteczności klinicznej skojarzonej terapii trierukianem glicerolu i trioleinianem glicerolu (olejek Lorenza) u chłopców z adrenoleukodystrofią sprzężoną z chromosomem X.

II. Porównaj częstość i nasilenie niepełnosprawności neurologicznej badanych pacjentów z nieleczonymi historycznymi kontrolami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Jest to badanie otwarte. Pacjenci muszą przestrzegać zaleceń dietetycznych dostarczonych przez badacza. Pacjenci otrzymują 2-4 łyżki mieszanki trierukanu glicerolu i olejku trioleinianu glicerolu raz dziennie. Pacjenci wypełniają kwestionariusz skali neuropsychologicznej, aby zmierzyć niepełnosprawność neurologiczną. Pacjenci poddawani są badaniom fizykalnym, w tym rezonansowi magnetycznemu i spektroskopii rezonansu magnetycznego głowy.

Pacjenci są obserwowani co miesiąc przez 6 miesięcy, następnie co 3 miesiące, aż do osiągnięcia wieku 13 lat lub śmierci.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

126

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia.

  1. Chłopcy w wieku od 18 miesięcy do 8 lat
  2. Biochemicznie udowodniona bezobjawowa adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X, określona przez podwyższenie poziomu bardzo długołańcuchowych kwasów tłuszczowych lub analizę DNA.
  3. Liczba płytek krwi w normie

Kryteria wyłączenia.

  1. Nieprawidłowy obraz MRI zgodny z chorobą mózgu wieku dziecięcego
  2. Chłopcy po przeszczepie szpiku kostnego
  3. Inny stan chorobowy, który w opinii badacza uniemożliwia ocenę lub leczenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Trierucyn glicerolu/trioleinian glicerolu
Leczenie wszystkich zapisanych uczestników. Postać dawkowania to płynny olej przyjmowany doustnie. Dawka ma zapewnić 20% dziennego zapotrzebowania kalorycznego. Codziennie przez cały okres próbny
Lek: trierucynian glicerolu/trioleinian glicerolu
Podawanie trierukanu glicerolu/trioleinianu glicerolu
Inne nazwy:
  • Olejek Lorenza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA) we krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa, średnio 10 lat, do 13 roku życia
ocenimy zmianę w bardzo długołańcuchowych kwasach tłuszczowych na podstawie obniżenia podstawowego poziomu C26:0 we krwi.
Linia bazowa, średnio 10 lat, do 13 roku życia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieprawidłowościami T2 MRI
Ramy czasowe: 10 lat
Wykorzystaliśmy MRI do określenia liczby uczestników z nieprawidłowością T2 MRI wskazującą na adrenoleukodystrofię dziecięcą (ALD).
10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 1998

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 października 1999

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 października 1999

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 października 1999

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Inny numer grantu/finansowania: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Inny identyfikator: FDA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj