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Wirkung von Glycerintrierucat auf den klinischen Verlauf der Adrenoleukodystrophie

22. Oktober 2020 aktualisiert von: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Untersuchung der Therapie mit Glyceryltrierucat und Glyceryltrioleat (Lorenzoöl) bei männlichen Kindern mit Adrenoleukodystrophie

ZIELE: I. Bewertung der klinischen Wirksamkeit einer Kombinationstherapie aus Glyceryltrierucat und Glyceryltrioleat (Lorenzoöl) bei Jungen mit X-chromosomaler Adrenoleukodystrophie.

II. Vergleichen Sie die Häufigkeit und Schwere der neurologischen Behinderung von Studienpatienten mit unbehandelten historischen Kontrollen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PROTOKOLLÜBERSICHT: Dies ist eine Open-Label-Studie. Die Patienten müssen die diätetischen Anweisungen des Prüfarztes befolgen. Die Patienten erhalten einmal täglich 2-4 Esslöffel einer Mischung aus Glyceryltrierucat und Glyceryltrioleatöl. Die Patienten füllen einen Fragebogen zur neuropsychologischen Bewertungsskala aus, um die neurologische Behinderung zu messen. Die Patienten werden körperlichen Untersuchungen einschließlich Magnetresonanztomographie und Magnetresonanzspektroskopie des Kopfes unterzogen.

Die Patienten werden 6 Monate lang monatlich und dann alle 3 Monate beobachtet, bis sie das Alter von 13 Jahren oder den Tod erreichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

126

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 8 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien.

  1. Jungen zwischen 18 Monaten und 8 Jahren
  2. Biochemisch nachgewiesene asymptomatische X-chromosomale Adrenoleukodystrophie, bestimmt durch Erhöhung sehr langkettiger Fettsäuren oder DNA-Analyse.
  3. Thrombozytenzahl im Normbereich

Ausschlusskriterien.

  1. Abnormales MRT im Einklang mit einer zerebralen Erkrankung im Kindesalter
  2. Jungen, die sich einer Knochenmarktransplantation unterzogen haben
  3. Anderer medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes eine Bewertung oder Behandlung verhindert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Glyceryltrierucat/Glyceryltrioleat
Behandlung aller eingeschriebenen Teilnehmer. Darreichungsform ist ein flüssiges Öl, das oral eingenommen wird. Die Dosis soll 20 % der täglichen Kalorien liefern. Täglich während der Probezeit
Arzneimittel: Glyceryltrierucat/Glyceryltrioleat
Verabreichung von Glyceryltrierucat/Glyceryltrioleat
Andere Namen:
  • Lorenzos Öl

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Blutspiegel von sehr langkettigen Fettsäuren (VLCFA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, durchschnittlich 10 Jahre bis zum Alter von 13 Jahren
Wir werden die Veränderung bei sehr langkettigen Fettsäuren beurteilen, wie sie durch die Verringerung des C26:0-Grundwertes im Blutspiegel bestimmt wird.
Baseline, durchschnittlich 10 Jahre bis zum Alter von 13 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit T2-MRT-Anomalie
Zeitfenster: 10 Jahre
Wir verwendeten MRT, um die Anzahl der Teilnehmer mit T2-MRT-Anomalien zu bestimmen, die auf Adrenoleukodystrophie (ALD) im Kindesalter hinweisen.
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 1998

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Oktober 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Oktober 1999

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Oktober 1999

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Andere Kennung: FDA)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

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