Efeito do trierucate de glicerol no curso clínico da adrenoleucodistrofia
Estudo da terapia com trierucate de glicerila e trioleato de glicerila (óleo de Lorenzo) em crianças do sexo masculino com adrenoleucodistrofia
OBJETIVOS: I. Avaliar a eficácia clínica da terapia combinada de gliceril trierucate e gliceril trioleato (óleo de Lorenzo) em meninos com adrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo X.
II. Compare a frequência e a gravidade da incapacidade neurológica dos pacientes do estudo com controles históricos não tratados.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
ESBOÇO DO PROTOCOLO: Este é um estudo aberto. Os pacientes devem seguir as instruções dietéticas fornecidas pelo investigador. Os pacientes recebem 2-4 colheres de sopa de uma mistura de trierucato de glicerila e óleo de trioleato de glicerila uma vez ao dia. Os pacientes preenchem um questionário de escala de pontuação neuropsicológica para medir a incapacidade neurológica. Os pacientes passam por exames físicos, incluindo ressonância magnética e espectroscopia de ressonância magnética da cabeça.
Os pacientes são acompanhados mensalmente por 6 meses, depois a cada 3 meses até atingirem a idade de 13 anos ou morte.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão.
- Meninos entre 18 meses e 8 anos de idade
- Adrenoleucodistrofia assintomática ligada ao cromossomo X comprovada bioquimicamente, determinada pela elevação de ácidos graxos de cadeia muito longa ou análise de DNA.
- Contagem de plaquetas na faixa normal
Critério de exclusão.
- RM anormal compatível com doença cerebral infantil
- Meninos submetidos a transplante de medula óssea
- Outra condição médica que, na opinião do investigador, impeça a avaliação ou tratamento
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Trierucato de glicerila/trioleato de glicerila
Tratamento de todos os participantes inscritos.
A forma de dosagem é um óleo líquido tomado por via oral.
A dose é fornecer 20% das calorias diárias.
Diariamente durante o período de teste
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Administração de trierucato de glicerila/trioleato de glicerila
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base nos níveis sanguíneos de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA)
Prazo: Linha de base, uma média de 10 anos, até 13 anos
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avaliaremos a alteração nos ácidos graxos de cadeia muito longa conforme determinado pela redução do nível sanguíneo basal de C26:0.
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Linha de base, uma média de 10 anos, até 13 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com anormalidade T2 MRI
Prazo: 10 anos
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Usamos ressonância magnética para determinar o número de participantes com anormalidade T2 MRI indicando adrenoleucodistrofia infantil (ALD).
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10 anos
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Leucoencefalopatias
- Doenças da Glândula Adrenal
- Doenças Desmielinizantes Hereditárias do Sistema Nervoso Central
- Distúrbios Peroxissomais
- Insuficiência Adrenal
- Adrenoleucodistrofia
Outros números de identificação do estudo
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (Número de outro subsídio/financiamento: Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (Outro identificador: FDA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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