A glicerin-trierukát hatása az adrenoleukodystrophia klinikai lefolyására
Gliceril-trierukát és gliceril-trioleát (Lorenzo-olaj) terápia vizsgálata adrenoleukodystrophiában szenvedő fiúgyermekeknél
CÉLKITŰZÉSEK: I. A gliceril-trierukát és gliceril-trioleát (Lorenzo olaj) kombinációs terápia klinikai hatékonyságának értékelése X-hez kötött adrenoleukodystrophiában szenvedő fiúknál.
II. Hasonlítsa össze a neurológiai fogyatékosság gyakoriságát és súlyosságát olyan vizsgálati betegeknél, akiknél nem kezelték a korábbi kontrollokat.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
JEGYZŐKÖNYV VÁZLAT: Ez egy nyílt elnevezésű tanulmány. A betegeknek követniük kell a vizsgáló által adott étrendi utasításokat. A betegek naponta egyszer 2-4 evőkanál gliceril-trierukát és gliceril-trioleát olaj keverékét kapják. A betegek egy neuropszichológiai pontozási skála kérdőívet töltenek ki a neurológiai fogyatékosság mérésére. A betegek fizikális vizsgálaton esnek át, beleértve a mágneses rezonancia képalkotást és a fej mágneses rezonancia spektroszkópiáját.
A betegeket havonta követik 6 hónapon keresztül, majd 3 havonta, amíg el nem érik a 13. életévüket vagy el nem halnak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok.
- 18 hónapos és 8 év közötti fiúk
- Biokémiailag bizonyított tünetmentes X-hez kötött adrenoleukodystrophia, amelyet nagyon hosszú szénláncú zsírsavak növekedésével vagy DNS-analízissel határoztak meg.
- A vérlemezkeszám normál tartományban
Kizárási kritériumok.
- A gyermekkori agyi betegségnek megfelelő kóros MRI
- Fiúk, akik csontvelő-transzplantáción estek át
- Egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint akadályozza az értékelést vagy a kezelést
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Gliceril-trierukát/gliceril-trioleát
Az összes beiratkozott résztvevő kezelése.
Az adagolási forma folyékony olaj, amelyet szájon át kell bevenni.
Az adag a napi kalória 20%-át adja.
Naponta a próba időtartama alatt
|
Gliceril-trierukát/gliceril-trioleát beadása
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA) vérszintjéhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot, átlagosan 10 év, 13 éves korig
|
a nagyon hosszú szénláncú zsírsavak változását a vérszint C26:0 alapszintjének csökkentésével határozzuk meg.
|
Kiindulási állapot, átlagosan 10 év, 13 éves korig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A T2 MRI rendellenességben szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 10 év
|
MRI-vel meghatároztuk a gyermekkori adrenoleukodystrophiára (ALD) utaló T2 MRI-eltérésben szenvedők számát.
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Demielinizáló betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Endokrin rendszer betegségei
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Mentális retardáció, X-Linked
- Értelmi fogyatékosság
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Leukoencephalopathiák
- Mellékvese betegségei
- Örökletes központi idegrendszeri demyelinizáló betegségek
- Peroxiszómális rendellenességek
- Mellékvese-elégtelenség
- Adrenoleukodystrophia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (Egyéb azonosító: FDA)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a gliceril-trierukát/gliceril-trioleát
-
SCF PharmaInstitut de recherche clinique du littoral (IRCL)Toborzás